L'ACMTS recommande le remboursement de Evrysdi® (risdiplam) pour certains patients atteints d'amyotrophie spinale

• La recommandation de l'ACMTS représente un pas dans la bonne direction en ce qui concerne le remboursement public de Evrysdi, mais limite l'accès au traitement pour de nombreux patients atteints d'amyotrophie spinale.
• Au Canada, les patients doivent maintenant attendre 450 jours de plus qu'aux États-Unis et en Europe pour avoir accès aux nouveaux médicaments¹.
• La décision définitive quant au remboursement public est du ressort des provinces.

MISSISSAUGA, ON, le 30 août 2021 /CNW/ - Hoffmann-La Roche Limited/Limitée (Roche Canada) a annoncé aujourd'hui que le Comité canadien d'expertise sur les médicaments (CCEM) de l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) a émis sa recommandation finale en ce qui concerne le remboursement public avec conditions (ailleurs qu'au Québec) de Evrysdi^® (risdiplam) pour le traitement de l'amyotrophie spinale. Selon cette recommandation, Evrysdi devrait être remboursé pour les patients atteints d'amyotrophie spinale qui répondent à certains critères². L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire évolutive qui s'attaque aux cellules nerveuses de la moelle épinière et porte atteinte aux muscles utilisés entre autres pour respirer, manger, ramper et marcher^3,4. Evrysdi aide l'organisme à produire davantage de protéines appelées SMN. Evrysdi augmente et maintient le taux de protéines SMN dans l'organisme, contribuant ainsi au traitement de l'amyotrophie spinale. Il s'agit du premier médicament contre l'amyotrophie spinale qui peut être pris à la maison et qui s'administre une fois par jour par voie orale ou par sonde d'alimentation⁵.

Selon la recommandation, les critères auxquels doivent répondre les patients atteints d'amyotrophie spinale sont les suivants² :

• amyotrophie spinale 5q confirmée par une analyse génétique due à une délétion d'un gène homozygote ou à une hétérozygotie composite;
• patients asymptomatiques qui :
• sont âgés de 2 à 7 mois (inclusivement) et sont porteurs de 2 ou 3 copies du gène SMN2 selon une analyse génétique; OU
• sont âgés de 8 mois à 25 ans, ne sont pas ambulatoires et sont porteurs de 2 ou 3 copies du gène SMN2 selon une analyse génétique;
• patients chez qui une ventilation invasive permanente n'est actuellement pas nécessaire;
• la durée maximale de l'autorisation initiale est de 12 mois.

Cette recommandation permet à une forte proportion de patients canadiens atteints d'amyotrophie spinale d'avoir accès à Evrysdi, mais, en pratique, les critères cliniques devant être satisfaits limitent l'accès à Evrysdi chez les patients atteints d'amyotrophie spinale qui ont plus de 25 ans ou qui peuvent marcher de façon autonome.

« Cette recommandation représente une très importante avancée pour la communauté de l'amyotrophie spinale », a affirmé le D^r Colleen O'Connell, professeur adjoint de médecine de réadaptation à l'Université Dalhousie. « Je sais qu'elle est source d'espoir pour beaucoup de patients atteints de cette maladie. Nous devons cependant continuer d'étudier comment de tels traitements aident nos patients tout au long de leur vie, en particulier avant que leurs muscles deviennent paralysés. »

Le programme d'essais cliniques sur Evrysdi de Roche est conçu pour être représentatif d'une vaste gamme de patients atteints d'amyotrophie spinale. Les essais cliniques ont démontré que Evrysdi était associé à des améliorations de la fonction motrice tant chez les enfants que chez les adultes et à divers degrés de gravité de la maladie, soit les types 1, 2 et 3⁵.

« Nous sommes heureux que les organismes de réglementation canadiens reconnaissent la valeur des médicaments novateurs pour ce groupe de patients », a affirmé Susi Vander Wyk, directrice exécutive, Cure SMA Canada. « Il est de toute évidence légitime de préserver les principales fonctions motrices chez un large éventail de patients atteints d'amyotrophie spinale, telles que la capacité à marcher, en plus d'améliorer la déglutition et l'élocution. L'accès rapide aux traitements contre l'amyotrophie spinale est critique pour les Canadiens qui sont atteints de la maladie. Nous espérons qu'à l'avenir, tous les patients atteints d'amyotrophie spinale auront accès au traitement rapidement afin que les effets de la maladie puissent être stoppés et que les patients puissent avoir foi en l'avenir. La récente recommandation contribuera à combler les lacunes, l'objectif ultime étant que tous les patients atteints d'amyotrophie spinale aient accès au traitement. »

« Cette recommandation sera préjudiciable aux Canadiens atteints d'amyotrophie spinale, dont beaucoup n'ont aucune autre option thérapeutique », a affirmé Durhane Wong-Rieger, présidente-directrice générale, Canadian Organization for Rare Disorders (CORD). « La situation est très différente ailleurs, de nombreux pays, ainsi que l'INESSS au Québec, ayant approuvé un accès plus large chez les adultes. Comme le Canada est en voie d'adopter sa stratégie nationale en matière de médicaments contre les maladies rares, la CORD espère que les évaluations des technologies de la santé effectuées au pays sont fin prêtes à contribuer à des programmes d'accès novateurs à des traitements novateurs. »

Roche mène des recherches et des essais cliniques en neurosciences depuis des dizaines d'années pour étudier les domaines dans lesquels les besoins médicaux sont les plus grands, là où il n'y a pas (ou très peu) d'options thérapeutiques. Dans le cadre de ces activités, Roche ne perd pas de vue les contraintes budgétaires en santé avec lesquelles doivent composer les gouvernements d'un bout à l'autre du pays, ni les pressions financières croissantes. Roche entend contribuer à rendre les médicaments contre les maladies rares plus accessibles aux patients.

À propos de Evrysdi (risdiplam)

Evrysdi est un modificateur d'épissage du pré-ARNm de la protéine SMN2 (survival of motor neuron 2 -- survie des motoneurones 2) conçu pour traiter l'amyotrophie spinale en augmentant et en maintenant le taux de protéines SMN dans l'ensemble du système nerveux et dans les tissus périphériques. Les protéines SMN sont essentielles aux mouvements et à la fonction motrice. Evrysdi est offert sous forme de liquide aromatisé à la fraise à prendre une fois par jour par voie orale ou par sonde d'alimentation^5.

À propos de l'amyotrophie spinale

L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire évolutive qui s'attaque aux cellules nerveuses de la moelle épinière et porte atteinte aux muscles utilisés entre autres pour respirer, manger, ramper et marcher^6,7. Elle est présente à la naissance chez environ un bébé sur 6 000, et environ 1 personne sur 40 est porteuse du gène de la maladie⁸. L'amyotrophie spinale est causée par une mutation du gène SMN1 (survival motor neuron 1), qui entraîne une carence en protéine SMN. Ces protéines, présentes dans tout le corps, sont essentielles au bon fonctionnement des nerfs qui régissent les muscles et les mouvements. Sans elles, les cellules nerveuses ne peuvent pas fonctionner correctement, ce qui avec le temps entraîne une faiblesse musculaire. Selon le type d'amyotrophie spinale, la force physique d'une personne et sa capacité à marcher, à manger ou à respirer peuvent être considérablement diminuées, voire perdues⁹. 

À propos de Roche

Roche est une entreprise internationale à l'avant-garde de la recherche et du développement de produits pharmaceutiques et diagnostiques, vouée à l'amélioration de la vie des gens. Grâce à l'association de ses compétences pharmaceutiques et diagnostiques, et ses compétences accrues dans le secteur des connaissances médicales reposant sur les données, Roche peut offrir des soins de santé effectivement personnalisés. Roche souhaite améliorer l'accès aux produits de l'innovation médicale en collaborant avec les intervenants de tout le secteur des soins de santé pour offrir les meilleurs soins à chaque personne.

Roche est la plus grande compagnie de biotechnologie au monde, offrant une variété de produits qui se distinguent véritablement en oncologie, en immunologie, dans le traitement des maladies infectieuses, en ophtalmologie et dans les troubles du système nerveux central. Roche est également le leader mondial dans le diagnostic in vitro et du cancer à partir d'échantillons tissulaires, et un chef de file dans la prise en charge du diabète. Au cours des dernières années, Roche a investi dans le profilage génomique et les partenariats de données obtenues en contexte réel, est devenue une partenaire de premier plan dans le domaine des connaissances médicales et a collaboré à l'exploration des données par intelligence artificielle (IA) pour alimenter les connaissances en matière de soins de santé.

Roche Canada a été fondée en 1931 et compte aujourd'hui plus de 1?800 employés dans l'ensemble du pays au sein de sa division pharmaceutique à Mississauga, en Ontario, et de ses divisions Diagnostics et Soins du diabète à Laval, au Québec.

Roche se voue toujours à la recherche de meilleures façons de prévenir, de diagnostiquer et de traiter les maladies tout en apportant une contribution durable à la société. Pendant 12 années consécutives, Roche a été reconnue par l'indice de durabilité Dow Jones (DJSI) comme étant l'une des entreprises les plus durables de l'industrie pharmaceutique à l'échelle internationale. De plus, Roche Canada participe activement à la vie des collectivités par ses contributions caritatives et ses partenariats avec des organismes et des établissements de santé qui oeuvrent ensemble à améliorer la qualité de vie des Canadiens.

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SOURCE Roche Canada