Santé Canada accorde une autorisation de mise en marché pour KALYDECO(MD) (ivacaftor) comme premier et seul modulateur du CFTR pour traiter dès l'âge de quatre mois les nourrissons admissibles atteints de FK

L'approbation donne l'occasion de traiter la cause sous-jacente de la FK plus tôt que jamais au Canada

TORONTO, le 25 août 2021 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Canada) (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a accordé son autorisation de mise en marché pour ^PrKALYDECO^MD (ivacaftor) pour une utilisation chez les enfants atteints de fibrose kystique (FK) dès l'âge de quatre mois et qui présentent au moins une des mutations suivantes dans leur gène du régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR, Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

« Avec cette approbation, des enfants au Canada âgés d'à peine 4 mois ont maintenant un médicament pour traiter la cause sous-jacente de leur maladie », a déclaré Nia Tatsis, Vice-présidente et Directrice des Affaires réglementaires et du Contrôle qualité, Vertex Pharmaceuticals. « C'est un pas de plus vers notre objectif de développer des médicaments permettant de traiter les personnes aux prises avec la FK le plus tôt possible dans leur vie. »

La mise à jour de l'étiquette est basée sur les données d'une cohorte de l'étude ouverte d'innocuité de phase 3 de 24 semaines (ARRIVAL) comprenant six enfants atteints de FK âgés de quatre mois à moins de six mois qui présentent des mutations de la fonction d'activation du canal admissibles.

^PrKALYDECO^MD (ivacaftor) est maintenant approuvé pour les patients admissibles au Canada et Vertex collaborera avec les tiers parties payeurs pour assurer l'accès à cette nouvelle population de patients.

À propos de la fibrose kystique

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et touche plus de 80 000 personnes à l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive multisystémique qui affecte les poumons, le foie, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares, le pancréas et le système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux - un de chaque parent - pour avoir la FK. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au moins une mutation du gène F508del. Ces mutations, qui peuvent être déterminées par un test génétique, ou test de génotypage, mènent à la FK en créant des protéines non fonctionnelles et/ou trop peu nombreuses à la surface de la cellule. La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du sel et de l'eau, à l'intérieur et hors des cellules, dans un certain nombre d'organes. Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement épais et collant pouvant causer chez de nombreuses personnes des infections pulmonaires chroniques et des lésions pulmonaires progressives qui conduisent finalement à la mort. L'âge médian du décès est au début de la trentaine.

À propos de KALYDECO^MD (ivacaftor)

L'ivacaftor est le premier médicament à traiter la cause sous-jacente de la FK chez les personnes présentant des mutations spécifiques du gène CFTR. Connu comme étant un potentialisateur du CFTR, l'ivacaftor est un médicament administré par voie orale conçu pour garder les protéines CFTR ouvertes plus longtemps à la surface de la cellule afin d'améliorer le transport du sel et de l'eau à travers la membrane cellulaire, ce qui aide à hydrater et éliminer le mucus des voies respiratoires.

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société a plusieurs médicaments approuvés pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) - une maladie génétique rare et mettant la vie en danger - et a plusieurs programmes cliniques et de recherche en cours pour la FK. Outre la FK, Vertex dispose d'un solide portefeuille de médicaments expérimentaux à petites molécules pour traiter d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, y compris la douleur, le déficit en alpha-1-antitrypsine et les maladies rénales médiées par APOL1. De plus, Vertex dispose d'une gamme en expansion rapide de thérapies cellulaires et génétiques pour traiter des maladies telles que la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la dystrophie musculaire de Duchenne et le diabète sucré de type 1.

Fondé en 1989 à Cambridge, au Massachusetts, le siège social mondial de Vertex est maintenant situé dans le Boston's Innovation District et son siège social international est situé à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et de développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie. Elle figure notamment depuis 11 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et est considérée comme l'un des meilleurs lieux de travail en matière d'égalité LGBTQ par l'organisme Human Rights Campaign (campagne pour les droits de la personne).

Remarque spéciale concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, sans s'y limiter, les déclarations faites par Nia Tatsis dans ce communiqué de presse et des déclarations concernant la fourniture de KALYDECO à d'autres patients admissibles au Canada, ainsi que la collaboration de Vertex avec les tiers payeurs afin d'offrir le médicament à la nouvelle population de patients. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

SOURCE Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Canada)