L'étude de phase I de BlueRock sur le bemdanéprocel chez les patients atteints de la maladie de Parkinson atteint le principal résultat recherché

• La thérapie cellulaire expérimentale portant sur le bemdanéprocel (BRT-DA01) a été bien tolérée et n'a présenté aucun problème majeur d'innocuité chez les 12 participants, dont trois Canadiens, dans les cohortes ayant reçu une faible dose et une dose élevée sur une année.
• Après un an, une amélioration des critères d'évaluation clinique exploratoires a été constatée dans l'ensemble, et les participants de la cohorte ayant reçu une dose élevée ont fait état d'une amélioration marquée.
• L'évaluation à un an de tous les participants démontre la possibilité d'une greffe, d'une survie des cellules et d'une prise de greffe.
• L'étude de phase II est en préparation, et l'inscription de participants devrait être entamée au cours du premier semestre de 2024.
• L'hôpital Toronto Western figure sur la liste des sites pratiquant les greffes.
• Les données ont été récemment exposées lors du Congrès international sur la maladie de Parkinson et les troubles du mouvement à Copenhague, au Danemark.

MISSISSAUGA, ON , le 18 sept. 2023 /CNW/ - Bayer AG et BlueRock Therapeutics LP, une société spécialisée dans la thérapie cellulaire au stade clinique et filiale en propriété exclusive et exploitée de manière indépendante de Bayer AG, ont récemment donné des précisions sur les données concluantes tirées de l'essai clinique de phase I visant le bemdanéprocel (BRT-DA01), une thérapie expérimentale dérivée des cellules souches pour traiter la maladie de Parkinson. Les données ont été exposées lors du Congrès international sur la maladie de Parkinson et les troubles du mouvement à Copenhague, au Danemarkⁱ.

L'étude a atteint le principal objectif, qui était de démontrer l'innocuité et la tolérabilité chez les 12 participants des cohortes ayant reçu une faible dose et une dose élevée. De plus, aucun effet indésirable grave lié au bemdanéprocel n'a été signalé au cours d'une année. Deux effets indésirables graves sans lien avec le bemdanéprocel ont été signalés : un cas de convulsions attribuées à l'intervention chirurgicale et un cas de COVID. Ces deux cas se sont rétablis sans séquelles. De plus, les images de la TEP à la 18F-DOPA ont mis en évidence la survie des cellules et la prise de la greffe dans les cohortes ayant reçu une dose faible et une dose élevée. La TEP à la 18F-DOPA consiste en une technique de neuroradiologie utilisée pour visualiser et évaluer l'activité dopaminergique dans le cadre de la maladie de Parkinson.

Une amélioration des critères d'évaluation secondaires clinique exploratoires a été observée dans les deux cohortes, où les participants ayant reçu une dose élevée ont fait état d'une amélioration marquée évaluée à l'aide de l'échelle MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale Part III (MDS-UPDRS Part III) et du Hauser Diary, deux outils utilisés pour déterminer la gravité des symptômes moteurs de la maladie de Parkinson. 

« Les données tirées de l'étude de phase I ouverte sont extrêmement encourageantes, explique Claire Henchcliffe, M.D., présidente de la Neurology School of Medicine à l'Université de Californie, Irvine, et l'une des principales investigatrices de l'étude. Bien qu'il s'agisse d'une étude ouverte de petite envergure, l'atteinte du principal objectif de l'étude concernant l'innocuité et la tolérabilité ainsi que les premières améliorations mises en évidence dans les résultats cliniques représentent une avancée importante. À présent, nous espérons que ces tendances se poursuivent et qu'elles se traduisent par des bienfaits considérables pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson participant à des essais cliniques contrôlés. »

À l'aide de l'outil Hauser Diary, qui classe les patients dans la période « ON » lorsque leurs symptômes sont contrôlés et dans la période « OFF » lorsque leurs symptômes s'aggravent, les participants de la cohorte ayant reçu une dose élevée ont affiché une hausse de 2,16 heures du temps passé en période « ON » sans éprouver de dyskinésie par rapport aux données de référence après un an. Le temps passé en période « OFF » a montré une baisse correspondante de 1,91 heure après un an. Les participants de la cohorte ayant reçu une faible dose ont affiché une hausse de 0,72 heure du temps passé en période « ON » sans éprouver de dyskinésie par rapport aux données de référence, et une baisse correspondante de 0,75 heure du temps passé en période « OFF ».

Dans la cohorte ayant reçu une dose élevée, une évaluation sur un an des effets du bemdanéprocel à l'aide de l'outil MDS-UPDRS Part III en période « OFF » a révélé une diminution de 13,0 points par rapport au début de l'étude. La cohorte ayant reçu une faible dose a montré une diminution de 7,6 points.

« Le besoin de nouveaux traitements pour aider les patients aux prises avec la maladie de Parkinson est clair, affirme Ahmed Enayetallah, vice-président principal et chef du développement chez BlueRock Therapeutics. Nous sommes ravis de partager les résultats de cette phase I et sommes impatients de faire passer le bemdanéprocel à la prochaine étape d'essais cliniques. »

Au vu de ces résultats, l'étude de phase II est actuellement en préparation et l'inscription de patients devrait être entamée au cours du premier semestre de 2024. 

« La qualité des soins destinés à des millions de personnes atteintes de la maladie de Parkinson n'a que peu augmenté au cours des dernières décennies, et le besoin médical existant non satisfait ne fera que s'accroître en raison de la population vieillissante, observe Christian Rommel, membre du comité de direction des Produits pharmaceutiques de Bayer AG et responsable de la recherche et du développement. Le résultat positif de cet essai clinique de phase I est une nette progression, qui nous rapproche de la possibilité d'offrir de nouvelles options thérapeutiques aux patients ».

Santé Canada n'a délivré d'autorisation de commercialisation du bemdanéprocel pour aucune indication et, en tant que thérapie expérimentale, l'innocuité et l'efficacité de ce produit sont toujours à l'étude.

Le bemdanéprocel (BRT-DA01) est une thérapie cellulaire expérimentale visant à remplacer les neurones qui produisent la dopamine et qui sont détruits dans le cadre de la maladie de Parkinson. Ces précurseurs des neurones dopaminergiques proviennent des cellules souches pluripotentes (CSP), qui sont des cellules souches embryonnaires humaines. Lors d'une intervention chirurgicale, ces précurseurs des neurones sont implantés dans le cerveau d'une personne atteinte de la maladie de Parkinson. Une fois transplantés, ils sont capables de restructurer les réseaux neuronaux qui ont été gravement touchés par la maladie de Parkinson et de restaurer les fonctions motrices et non motrices des patients. 

Cette étude de phase I est une étude ouverte, multicentrique, sans répartition aléatoire, non contrôlée et menée dans plusieurs sites. Douze (12) sujets ont reçu une greffe chirurgicale de cellules, selon l'une des deux doses différentes de bemdanéprocel, dans le putamen situé au niveau de la commissure postérieure, et de manière bilatérale. Ils se sont vu administrer un traitement d'immunosuppression sur une période d'un an. La cohorte A (5 sujets) a reçu une dose de 0,9 million de cellules par putamen, et la cohorte B (7 sujets), 2,7 millions de cellules par putamen. L'innocuité et la tolérabilité ont été évaluées après une année, de même que les éléments probants associés à la survie des cellules et aux effets sur les fonctions motrices. La faisabilité d'une greffe a également fait l'objet d'une évaluation. Toutes les évaluations se poursuivront pendant deux ans.  

Les greffes ont été réalisées par la D^re Viviane Tabar, M.D., présidente du service de neurochirurgie au Memorial Sloan Kettering (MSK) Cancer Center et le D^r Andres Lozano, M.D., Ph. D., F.R.C.S.C., F.R.S.C., F.C.A.H.S., neurochirurgien et scientifique principal, Krembil Brain Institute, Réseau universitaire de santé, président du service de neurochirurgie de l'Alan & Susan Hudson Cornerstone, Toronto Western Hospital, Réseau universitaire de santé, et président du département de neurochirurgie à l'Université de Toronto. Les participants étaient suivis aux sites cliniques par la D^re Harini Sarva, M.D. au Weill Cornell Medicine, la D^re Claire Henchcliffe, M.D., D. Phil., F.A.A.N., F.A.N.A. à l'Université de Californie, Irvine, et le D^r Alfonso Fasano, M.D., Ph. D., président du service de soins pluridisciplinaires et de neuromodulation auprès du Réseau universitaire de santé et de l'Université de Toronto.  

Memorial Sloan Kettering (MSK) : La D^re Tabar a des intérêts financiers dans BlueRock. MSK a des intérêts financiers institutionnels dans BlueRock. Veuillez noter que l'énoncé de divulgation institutionnelle qui précède a été inclus, car l'étude en question se rapporte à la technologie de MSK accordée sous licence à BlueRock. 

Réseau universitaire de santé : Le Réseau universitaire de santé a des intérêts financiers institutionnels dans BlueRock.  

La maladie de Parkinson est un trouble neurodégénératif progressif provoqué par la mort de cellules nerveuses dans le cerveau, entraînant une baisse du taux de dopamine. Au moment du diagnostic, on estime que les patients ont déjà perdu entre 50 et 80 % de leurs neurones dopaminergiques. La perte de ces neurones engendre une perte progressive des fonctions motrices et l'apparition de symptômes, tels que tremblements, rigidité musculaire et ralentissement des mouvements. Même avec la prise de médicaments, les symptômes de la maladie de Parkinson peuvent fluctuer au cours de la journée. D'après la Parkinson's Foundation, plus de 10 millions de personnes dans le monde sont atteintes de cette maladie. Selon Parkinson Canada, plus de 100 000 Canadiens et Canadiennes en souffrent. Il n'existe aucun remède, et l'efficacité des traitements actuels diminue au fil du temps. 

BlueRock Therapeutics LP est une société spécialisée dans la thérapie cellulaire au stade clinique et dans la création de produits cellulaires visant à freiner les maladies dévastatrices. Elle exploite le pouvoir de la thérapie cellulaire en vue de créer un éventail de nouveaux médicaments pour les patients atteints de maladies neurologiques, cardiovasculaires, immunologiques et ophtalmiques. Son programme clinique principal, portant sur le bemdanéprocel (BRT-DA01), en est au stade des essais cliniques de phase I pour la maladie de Parkinson. La société a été fondée en 2016 en tant que coentreprise de Versant Ventures et Leaps by Bayer, la division de placements responsables de Bayer AG qui investit dans l'innovation révolutionnaire axée sur le changement du paradigme. Fin 2019, BlueRock est devenue une filiale en propriété exclusive et exploitée de manière indépendante de Bayer AG, et se veut une pierre angulaire de sa plateforme de thérapie cellulaire et génique nouvellement créée. Sa culture repose sur le courage de persévérer, quelle que soit la difficulté, l'urgence de transformer la médecine et d'apporter de l'espoir, l'intégrité orientée par sa vision et l'engagement communautaire, sachant que chacun fait partie de quelque chose de plus vaste.

Bayer est une société internationale dont les principales activités sont concentrées dans les sciences de la vie, soit les soins de santé et la nutrition. Ses produits et services visent à aider les gens et la planète à prospérer en soutenant les efforts déployés pour surmonter les défis de taille que présentent la croissance et le vieillissement de la population mondiale. Bayer souscrit au principe de développement durable et de retombées positives de ses activités. En même temps, le groupe vise à accroître sa capacité bénéficiaire et à apporter de la valeur grâce à l'innovation et à l'expansion. La marque Bayer est reconnue partout dans le monde pour la fiabilité et la qualité de ses produits. Lors de l'exercice financier de 2022, le groupe comptait environ 101 000 employés et a réalisé des ventes de 50,7 milliards d'euros. Les dépenses en recherche et développement, avant effets exceptionnels, ont été de 6,2 milliards d'euros. Pour de plus amples renseignements, visitez le site www.bayer.ca.

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SOURCE Bayer Inc.