L'autorisation de mise en marché de KALYDECO® (ivacaftor) est accordée par Santé Canada pour les patients atteints de fibrose kystique âgés de 4 mois à 18 ans porteurs de la mutation R117H du gène CFTR

TORONTO, le 25 mars 2022 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated (NASDAQ: VRTX) a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a autorisé la commercialisation de ^PrKALYDECO® (ivacaftor) pour l'utilisation élargie chez des patients âgés de 4 mois à 18 ans et pesant au moins 5 kg porteurs de la mutation R117H dans le gène régulateur de la perméabilité transmembranaire (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) de la fibrose kystique.

« KALYDECO a d'abord été approuvé au Canada en 2012 comme premier médicament pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique chez les patients présentant des mutations spécifiques » a déclaré Michael Siauw, directeur général de Vertex Pharmaceuticals (Canada). « Depuis, notre objectif est de nous assurer que le plus grand nombre possible de personnes atteintes de FK soient admissibles à nos traitements et l'annonce d'aujourd'hui signifie qu'environ 25 jeunes atteints de FK au Canada sont maintenant nouvellement admissibles au KALYDECO. »

Vertex travaillera en étroite collaboration avec l'ensemble des provinces, des territoires et des payeurs privés pour assurer l'accès aux patients admissibles le plus rapidement possible.

Au Canada, ^PrKALYDECO® est déjà approuvé pour le traitement des personnes atteintes de FK âgées de 18 ans et plus porteuses de la mutation R117H, et chez les personnes atteintes de FK âgées de 4 mois et plus pesant au moins 5 kg, porteuses de l'une des mutations suivantes du gène CFTR : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N S1255P, S549N ou S549R.

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et touche plus de 83 000 personnes à l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive multisystémique qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et le système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour être atteints de FK, et ces mutations peuvent être identifiées par un test génétique. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au moins une mutation du gène F508del. Les mutations CFTR entraînent la FK en provoquant une défectuosité de la protéine CFTR ou en entraînant une pénurie ou une absence de protéine CFTR à la surface de la cellule. La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du sel et de l'eau dans et hors des cellules, dans un certain nombre d'organes. Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement épais et collant, à des infections pulmonaires chroniques et à des lésions pulmonaires progressives qui mènent ultimement à la mort de nombreux patients. L'âge médian du décès est au début de la trentaine.

Chez les personnes présentant certains types de mutations du gène CFTR, la protéine CFTR à la surface de la cellule ne fonctionne pas correctement. Connu comme étant un potentialisateur de CFTR, l'ivacaftor est un médicament administré par voie orale conçu pour faciliter la capacité des protéines CFTR à transporter le sel et l'eau à travers la membrane cellulaire, ce qui aide à hydrater et à éliminer le mucus des voies respiratoires. ^PrKALYDECO® (ivacaftor) a été le premier médicament à traiter la cause sous-jacente de la FK chez les personnes présentant des mutations spécifiques du gène CFTR.

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société possède plusieurs médicaments approuvés pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) -- une maladie génétique rare et mettant la vie en danger -- et a plusieurs programmes cliniques et de recherche en cours sur la FK. Outre la FK, Vertex dispose d'un solide portefeuille de thérapies expérimentales à petites molécules, cellulaires et génétiques pour traiter d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la maladie rénale médiée par APOL1, la douleur, le diabète de type 1, le déficit en alpha-1-antitrypsine et la dystrophie musculaire de Duchenne.

Fondé en 1989 à Cambridge, dans le Massachusetts, le siège social mondial de Vertex est désormais situé dans le Boston's Innovation District et son siège social international est situé à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie, y compris 12 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et l'une des 100 meilleures entreprises selon Seramount (anciennement Working Mother Media) en 2021.

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans la Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, sans s'y limiter, les déclarations faites par Michael Siauw dans ce communiqué de presse et les déclarations relatives à nos attentes concernant la population de patients admissibles et l'accès à KALYDECO, ainsi que nos convictions quant aux avantages associés à notre médicament. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.