EspeRare reçoit de la FDA la désignation "Breakthrough Therapy" pour ER-004, son traitement candidate pour la dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'X (XLHED)

GENÈVE, 6 juillet 2020 /PRNewswire/ -- EspeRare, organisation à but non lucratif qui se consacre à accélérer le développement de traitements dans les maladies rares, a annoncé aujourd'hui que l'Office de contrôle des produits pharmaceutiques et alimentaires américain (FDA) a accordé la designation "Breakthrough Therapy" à ER-004  sa protéine de remplacement qu'elle développe pour le traitement prénatal de la XLHED, une maladie génétique rare et invalidante.

Cette désignation "Breakthrough Therapy" a été accordée suite aux résultats prometteurs sur trois sujets atteints de XLHED, que le Professeur Holm Schneider a traités par une série d'injections intra-amniotiques d'ER-004 durant le troisième trimestre de la grossesse. Les résultats démontrant l'effet marqué de ce traitement prénatal sur la qualité de vie de ces enfants, ont été publiés dans le New England Journal of Medicine¹.

La désignation "Breakthrough Therapy" de la FDA vise à faciliter le développement et l'évaluation de médicaments visant des maladies graves ou mettant la vie en danger. Pour être accordée, elle exige des preuves cliniques préliminaires démontrant que le médicament peut entraîner une amélioration substantielle d'au moins un paramètre cliniquement significatif par rapport aux thérapies disponibles. Cette désignation permet à un programme de bénéficier de toutes les mesures  proposées par la FDA pour accélérer son développement, y compris leurs conseils proactifs pour optimiser le plan de développement, l'implication soutenue de membres très expérimentés de la FDA et l'éligibilité aux mesures de revues continues et prioritaires au moment du dépôt de dossier pour autoriser la mise sur le marché.².

« Les maladies rares comme la XLHED ne bénéficient que très peu des efforts de recherche et des investissements. La décision de la FDA d'attribuer la désignation "Breakthrough Therapy" à l'ER-004 pour le traitement prénatal de la XLHED constitue une avancée significative pour les patients, leurs familles tout comme pour EspeRare, car elle souligne la gravité de cette maladie et l'importance d'offrir une première option de traitement à cette population de patients » a déclaré Caroline Kant, directrice générale d'EspeRare, qui a ajouté : « Cette approche thérapeutique innovante a le potentiel de changer fondamentalement les existences de ces patients et elle pourrait également ouvrir la voie à d'autres traitements prénataux permettant de corriger des maladies génétiques avant la naissance. Nous avons hâte de continuer à travailler en étroite collaboration avec le FDA et la communauté des patients afin d'atteindre ces objectifs. »

Mary Fete, directrice générale de la National Foundation for Ectodermal Dysplasias (NFED), a commenté: « C'est une nouvelle extraordinaire pour notre communauté de dysplasies ectodermiques aux États-Unis et dans le monde entier. Depuis trois décennies, la NFED a conduit les efforts visant à développer un traitement pour la XLHED. Obtenir la désignation "Breakthrough Therapy" de la FDA signifie que les scientifiques peuvent aspirer à démarrer un essai clinique afin de confirmer les résultats sur l'ER-004 et, en cas de succès, faire de ce traitement une option pour les familles. Ceci nous rapproche du moment exceptionnel où les enfants nés avec la XLHED pourront avoir des glandes sudoripares qui fonctionnent! Nous sommes honorés de travailler avec EspeRare pour que cela se réalise. »

Au cours du second semestre 2021, EspeRare prévoit de commencer à recruter des patients dans un étude pivot. Aux États-Unis, ce programme bénéficie également de la procédure accélérée (Fast Track) et de la désignation des médicaments orphelins. En Europe, le programme bénéficie du soutien du programme PRIME (Priority Medicines) de l'EMA et de la désignation des médicaments orphelins. Grâce à ces multiples programmes réglementaires, ER-004 dans la XLHED peut viser un développement mondial optimisé.

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