Skyhawk Therapeutics a progressé dans la partie à doses multiples ascendantes de son étude de phase 1 évaluant SKY-0515, une petite molécule ciblant l'ARN pour la maladie de Huntington

SKY-0515 est un modificateur d'épissure d'ARN de petite molécule développé par la plate-forme nouvelle de SKYSTAR ^® de la compagnie. Après avoir franchi avec succès l'étape de la dose unique, SKY-0515 passe à celle de la dose multiple ascendante dans le cadre de son étude de phase 1. La maladie de Huntington est une maladie neurologique fatale sans traitement curatif.

WALTHAM, Mass.,Massachusetts, 29 février 2024 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique qui développe de nouvelles petites molécules modifiant l'épissage de l'ARN, a annoncé aujourd'hui que la partie de l'étude clinique de phase 1 à doses multiples croissantes (MAD) a commencé en Australie pour la petite molécule candidate SKY-0515 de la société ciblant la maladie de Huntington (HD). La maladie de Huntington est causée par une répétition toxique de 'CAG' dans le gène de la huntingtine (HTT), provoquant une mutation de la protéine huntingtine. SKY-0515 est conçu pour modifier l'expression de l'ARN du HTT, réduisant ainsi la production de la protéine mutée qui entraîne la progression de la maladie chez les patients atteints de la maladie de Huntington.

« Nous sommes heureux d'annoncer qu'après avoir avancé avec succès dans notre étude SKY-0515 à dose unique ascendante de phase 1, le comité d'examen de l'innocuité a recommandé le lancement de la portion à doses multiples de notre phase 1 », a déclaré Douglas Faller, médecin en chef de Skyhawk Therapeutics. « Par la suite, nous prévoyons de commencer à recruter des patients atteints de la maladie de Huntington, qui disposent actuellement de peu d'options thérapeutiques et d'aucune qui permette d'inverser ou de ralentir la progression de la maladie. SKY-0515 a démontré une forte activité dans nos modèles précliniques qui, nous en sommes convaincus, se traduira par des bénéfices pour les patients. »

Il y a environ 30 000 patients symptomatiques atteints de la maladie de Huntington rien qu'aux États-Unis et beaucoup plus qui sont pré-symptomatiques. Il n'existe actuellement aucun médicament approuvé pour inverser ou ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de la maladie de Huntington. SKY-0515 est une petite molécule qui cible directement l'ARN HTT, est administrée par voie orale et offre une pénétration cérébrale et une distribution dans les tissus périphériques qui peuvent apporter des avantages importants aux patients. Il s'agit du premier médicament développé par Skyhawk à entrer en phase d'essais cliniques.

L'essai clinique de phase 1 de SKY-0515 de Skyhawk Therapeutics est une première étude humaine, en plusieurs parties, randomisée, en double aveugle, à dose unique et à doses multiples ascendantes, conçue pour étudier l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'activité pharmacodynamique de SKY-0515 en monothérapie chez des volontaires sains et, par la suite, chez des patients atteints de la maladie de Huntington. Des informations complémentaires sur l'essai sont disponibles à l'adresse suivante : Australian New Zealand Clinical Trials Registry (https://www.anzctr.org.au).

À propos de SKY-0515
Skyhawk Therapeutics développe une petite molécule modificatrice de l'épissage de l'ARN pour le traitement potentiel de la maladie de Huntington grâce à la nouvelle plateforme SKYSTAR^® de la société. SKY-0515 est conçu pour réduire la production de la protéine huntingtine mutée qui entraîne la progression de la maladie. La pharmacocinétique prévue de SKY-0515 permet une administration quotidienne par voie orale, et la molécule est conçue pour pénétrer dans le cerveau et être distribuée dans les tissus périphériques.

À propos de la maladie de Huntington
La maladie de Huntington est une maladie héréditaire qui provoque la dégénérescence progressive des cellules nerveuses du cerveau. La maladie de Huntington a un impact important sur les capacités fonctionnelles d'une personne et entraîne généralement des troubles du mouvement, des troubles cognitifs et psychiatriques, et finit par être mortelle. Les symptômes de la maladie de Huntington peuvent apparaître à tout moment, mais ils se manifestent souvent pour la première fois vers la trentaine ou la quarantaine. Certains médicaments sont disponibles pour aider à gérer les symptômes de la maladie de Huntington, mais il n'existe pas de traitement curatif pour la maladie de Huntington, ni de médicaments approuvés pour retarder l'apparition de la maladie ou en ralentir la progression.

À propos de Skyhawk
Skyhawk développe des traitements à l'aide de sa nouvelle plateforme SKYSTAR^® en créant de petites molécules qui modifient l'expression de l'ARN afin d'offrir des traitements révolutionnaires aux patients. Skyhawk mise sur des collaborations productives dans un large éventail de domaines de spécialisation, des maladies neurodégénératives à l'oncologie.

Pour plus d'informations, consultez :
www.skyhawktx.com
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CONTACT POUR LES MÉDIAS DE SKYHAWK :
Maura McCarthy [email protected]

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