Sujet : Essais cliniques / Découvertes médicales
Santé Canada autorise HEMGENIX® de CSL (étranacogène dézaparvovec) comme première thérapie génique pour l'hémophilie B
HEMGENIX® de CSL est un traitement à dose unique, administré une seule fois, destiné aux adultes atteints d'hémophilie B ayant besoin d'une prophylaxie de routine
OTTAWA, ON, le 26 oct. 2023 /CNW/ -- CSL (ASX : CSL), chef de file mondial en biotechnologie a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a autorisé HEMGENIX® (étranacogène dézaparvovec), première et seule thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie B. HEMGENIX est indiqué dans le traitement des adultes atteints d'hémophilie B ayant besoin d'une prophylaxie de routine afin de prévenir ou de réduire la fréquence des épisodes de saignements. Il n'existe aucune expérience clinique sur l'utilisation d'HEMGENIX chez les patients atteints d'hémophilie B légère ou modérée (activité du FIX > 2 %).
L'approbation est fondée sur les résultats de l'essai de phase III, en cours, ouvert, à dose unique, à un seul groupe et multicentrique HOPE-B, mené auprès de 54 participants, l'essai de thérapie génique le plus vaste mené à ce jour sur l'hémophilie B. Les données de l'essai pivot montrent que les personnes atteintes d'hémophilie B traitées par une seule perfusion d'HEMGENIX ont présenté des augmentations significatives des niveaux d'activité moyens du FIX (mesurés par un essai biologique à une étape) de 36,9 % à 18 mois, qui se sont maintenues à 36,7 % 24 mois après le traitement, en comparaison à la période initiale de six mois. Sept à dix-huit mois après la perfusion, le taux annualisé d'hémorragies (TAH) moyen a été réduit de 58 % par rapport à la période initiale de six mois (4,13 à 1,73). Après la perfusion d'HEMGENIX, 96 % des patients (52 sur 54) ont interrompu la prophylaxie et n'ont pas reçu de traitement continu à titre prophylactique. Parmi les événements indésirables signalés selon les essais de phase IIb et de phase III (Hope-B), les réactions indésirables au médicament les plus fréquemment signalées étaient des hausses du taux d'ALT, des céphalées, des maladies pseudogrippales et des hausses du taux d'AST.
« Cette approbation montre à nouveau l'engagement de CSL à découvrir, à mettre au point et à fournir de nouvelles options de traitement innovantes qui répondent aux besoins de la communauté des personnes atteintes de maladies rares », a déclaré Dr Bill Mezzanotte, Responsable de la recherche et du développement chez CSL. « Nous croyons qu'HEMGENIX a le potentiel de changer le paradigme thérapeutique des personnes atteintes d'hémophilie B et des professionnels de la santé qui les traitent, car il traite la cause de l'affection - l'expression génétique défectueuse du facteur IX. »
L'hémophilie B est un trouble hémorragique rare et permanent causé par une seule anomalie génétique, entraînant une production insuffisante du facteur IX, une protéine produite principalement par le foie qui aide le sang à coaguler correctement. Les traitements contre l'hémophilie B comprennent des perfusions prophylactiques de traitement de substitution par le facteur IX afin de remplacer temporairement ou de compléter de faibles taux de facteur de coagulation sanguine et, bien que ces traitements soient efficaces, les personnes atteintes d'hémophilie B doivent respecter des calendriers de perfusion stricts à vie. Les personnes atteintes d'hémophilie B peuvent également présenter des épisodes de saignement spontané ainsi qu'une mobilité limitée, des lésions articulaires ou une douleur intense en raison de la maladie. HEMGENIX permet aux personnes atteintes d'hémophilie B de produire leur propre facteur IX, ce qui peut réduire le risque de saignement.
« L'approbation d'HEMGENIX au Canada marque une étape importante et nous sommes impatients de collaborer avec la communauté de l'hémophilie B afin de fournir l'accès à cette option de traitement innovante », a déclaré Philippe Hébert, Directeur général pour le Canada chez CSL Behring. « Nous sommes fiers d'ajouter ce traitement à notre gamme de thérapies de coagulation et nous nous réjouissons à l'idée que les patients bénéficient de ce traitement. »
HEMGENIX® a également été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et a reçu une autorisation de commercialisation conditionnelle de la Commission européenne (CE) pour l'Union européenne et l'Espace économique européen, ainsi que de l'organisme de réglementation des médicaments et des produits de santé du Royaume-Uni (MHRA). Le développement clinique pluriannuel d'HEMGENIX® a été dirigé par uniQure (Nasdaq : QURE) et le parrainage des essais cliniques est passé à CSL après avoir obtenu l'autorisation de commercialiser le traitement à l'échelle mondiale.
À propos de l'hémophilie B
L'hémophilie B est une maladie rare potentiellement mortelle causée par une mutation du gène F9, qui entraîne de faibles taux de facteur de coagulation IX fonctionnel. Les personnes atteintes de cette affection sont particulièrement vulnérables aux saignements dans les articulations, les muscles et les organes internes, entraînant des douleurs, de l'oedème et des lésions articulaires. Les traitements actuels de l'hémophilie B modérée à grave comprennent des perfusions prophylactiques à vie de facteur IX afin de remplacer temporairement ou de compléter de faibles taux du facteur de coagulation.
À propos d'HEMGENIX®
HEMGENIX® est une thérapie génique qui réduit la fréquence des saignements anormaux chez les personnes admissibles atteintes d'hémophilie B en permettant à l'organisme de produire continuellement le facteur IX, la protéine déficiente dans l'hémophilie B. Il utilise le VAA5, un vecteur viral non infectieux, appelé virus adéno-associé (VAA). Le vecteur VAA5 transporte le variant Padua du gène codant le facteur IX (FIX-Padua) vers les cellules cibles du foie, générant ainsi des protéines du facteur IX qui sont 5 à 8 fois plus actives que la normale. Ces instructions génétiques demeurent dans les cellules cibles, mais ne s'intègrent généralement pas à l'ADN d'une personne. Une fois administrées, les nouvelles instructions génétiques permettent à la machinerie cellulaire de produire des taux stables de facteur IX.
À propos de l'essai pivot HOPE-B
L'essai pivot de phase III HOPE-B est une étude multinationale en cours, ouverte et à un seul groupe visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité d'HEMGENIX®. Cinquante-quatre patients adultes atteints d'hémophilie B modérément grave à grave et nécessitant un traitement prophylactique de substitution du facteur IX ont été inscrits à une période d'observation prospective de six mois ou plus au cours de laquelle ils ont continué à utiliser leur traitement standard actuel pour établir un taux annualisé d'hémorragies (TAH) de référence. Après la période initiale de six mois, les patients ont reçu une dose intraveineuse unique d'HEMGENIX® de 2 x 1013 cg/kg. Les patients n'ont pas été exclus de l'essai en fonction de la présence d'anticorps neutralisants (AcN) préexistants dirigés contre le VAA5.
Au total, 54 patients ont reçu une dose unique d'HEMGENIX® dans l'essai pivot, dont 53 patients ont terminé au moins 18 mois de suivi. Le critère d'évaluation principal de l'essai pivot HOPE-B était le TAH 52 semaines après l'obtention d'une expression stable du facteur IX (mois 7 à 18) comparativement à la période initiale de six mois. Pour ce critère d'évaluation, le TAH a été mesuré du mois 7 au mois 18 après la perfusion, en s'assurant que cette période d'observation représentait l'expression transgène du facteur IX à l'état d'équilibre. Les critères d'évaluation secondaires comprenaient l'évaluation de l'activité du facteur IX.
Aucun effet indésirable grave n'a été signalé. Un décès causé par une urosepsie et un choc cardiogénique chez un patient de 77 ans 65 semaines après l'administration de la dose a été considéré comme non lié au traitement par les chercheurs et le promoteur de l'entreprise. Un événement indésirable grave de carcinome hépatocellulaire a été jugé comme n'étant pas lié au traitement par HEMGENIX par caractérisation moléculaire indépendante de la tumeur et analyse d'intégration du vecteur. Aucun inhibiteur du facteur IX n'a été signalé.
Les données à long terme (sur 24 mois) présentées lors de la 54e réunion annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) en 2022 et devant l'Association européenne pour l'hémophilie et les troubles associés (EAHAD) en 2023 continuent de soutenir l'efficacité et l'innocuité potentielles à long terme d'HEMGENIX® et les avantages continus de ce traitement pour les personnes atteintes d'hémophilie B.
Renseignements importants pour le Canada
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À propos de CSL
CSL (ASX : CSL; USOTC : CSLLY) est une société de biotechnologie mondiale de premier plan offrant une gamme dynamique de médicaments vitaux, dont ceux qui traitent l'hémophilie et les déficiences immunitaires, les vaccins pour prévenir la grippe et des traitements pour les déficiences en fer, la dialyse et la néphrologie. Depuis nos débuts en 1916, nous sommes motivés par notre promesse de sauver des vies en utilisant les dernières technologies. Aujourd'hui, CSL (y compris nos trois entreprises, CSL Behring, CSL Seqirus et CSL Vifor) fournit des produits vitaux à des patients dans plus de 100 pays et emploie 30 000 personnes. Notre combinaison unique de force commerciale, de concentration en R et D et d'excellence opérationnelle nous permet de trouver, de développer et d'offrir des innovations afin que nos patients puissent vivre pleinement. Pour des témoignages inspirants sur l'avenir prometteur de la biotechnologie, visitez CSLBehring.com/Vita et suivez-nous sur Twitter.com/CSL.
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