Santé Canada autorise la commercialisation de TRIKAFTAMD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) chez les enfants atteints de fibrose kystique âgés de 6 à 11 ans porteurs d'au moins une mutation F508del

- Environ 500 Canadiens âgés de 6 à 11 ans sont maintenant admissibles à ^PrTRIKAFTA^MD -

- Vertex a soumis cette indication à l'ACMTS et à l'INESSS pour les évaluations des technologies de la santé -

TORONTO, le 20 avril 2022 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a accordé une autorisation de commercialisation pour l'utilisation élargie de ^PrTRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pour inclure les enfants atteints de fibrose kystique (FK) âgés de 6 à 11 ans ayant au moins une mutation F508del dans le gène du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR). Grâce à cette annonce, environ 500 Canadiens âgés de 6 à 11 ans atteints de FK sont maintenant admissibles à TRIKAFTA^MD. À la suite de cette approbation, une concentration additionnelle de comprimés TRIKAFTA^MD est maintenant disponible (éléxacaftor à 50 mg/tézacaftor à 25 mg/ivacaftor à 37,5 mg et ivacaftor à 75 mg).

« Nous sommes ravis que TRIKAFTA soit maintenant disponible pour ces jeunes patients au Canada. Il offre une nouvelle option de traitement chez les personnes de 6 à 11 ans atteintes de FK, portant au moins une mutation F508del et une option de traitement de première de classe pour les quelque 500 enfants de 6 à 11 ans nouvellement admissibles à un médicament qui traite la cause sous-jacente de leur maladie », a déclaré Reshma Kewalramani, M. D., présidente-directrice générale chez Vertex. « Cette étape importante nous rapproche de notre objectif ultime de développer des traitements pour tous les patients atteints de FK. Nous allons maintenant travailler en étroite collaboration avec l'ensemble des provinces et des territoires pour assurer l'accès aux patients admissibles le plus rapidement possible. »

Vertex a terminé une étude multicentrique ouverte de phase 3 de 24 semaines auprès de 66 enfants âgés de 6 à 11 ans atteints de FK qui présentaient soit deux copies de la mutation F508del, soit une copie de la mutation F508del et une mutation à fonction minimale pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité de TRIKAFTA^MD. Le traitement a été généralement bien toléré et les données sur l'innocuité correspondaient à celles observées dans les études précédentes chez les patients âgés de 12 ans et plus.

« En tant que chercheur clinicien, j'ai vu de première main l'efficacité démontrée de TRIKAFTA chez les personnes âgées de 6 à 11 ans vivant avec la fibrose kystique », a déclaré Larry C. Lands, M. D., Ph. D., directeur du service de médecine respiratoire pédiatrique, de la clinique de fibrose kystique pédiatrique et du laboratoire de fonction respiratoire pédiatrique à l'Hôpital de Montréal pour enfants, Centre universitaire de santé McGill, et professeur titulaire, département de pédiatrie, faculté de médecine, à l'Université McGill. « Il s'agit d'une prochaine étape passionnante qui permettra aux patients admissibles de commencer le traitement plus tôt. »

Vertex a également soumis cette indication à l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et à l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec pour des évaluations des technologies de la santé.

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et touche plus de 83 000 personnes à l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive multisystémique qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et le système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux - un de chaque parent - pour être atteints de FK, et ces mutations peuvent être identifiées par un test génétique. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au moins une mutation du gène F508del. Les mutations du CFTR entraînent la FK en provoquant une déficience de la protéine CFTR ou en entraînant un manque ou une absence de protéine CFTR à la surface des cellules. La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du sel et de l'eau dans et hors des cellules de plusieurs organes. Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement épais et collant, à des infections pulmonaires chroniques et à des lésions pulmonaires progressives qui mènent ultimement à la mort de nombreux patients. L'âge médian du décès est au début de la trentaine.

Chez les personnes présentant certains types de mutations dans le gène CFTR, la protéine CFTR n'est pas traitée ou repliée normalement dans la cellule, ce qui peut empêcher la protéine CFTR d'atteindre la surface de la cellule et de fonctionner correctement. ^PrTRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) est un médicament oral conçu pour augmenter la quantité et la fonction de la protéine CFTR à la surface de la cellule. L'éléxacaftor et le tézacaftor agissent ensemble pour augmenter la quantité de protéine mature à la surface de la cellule en se liant à différents sites de la protéine CFTR. L'ivacaftor, connu sous le nom de potentialisateur de CFTR, est conçu pour faciliter la capacité des protéines CFTR à transporter le sel et l'eau à travers la membrane cellulaire. Les actions combinées de l'éléxacaftor, du tézacaftor et de l'ivacaftor aident à hydrater et à éliminer le mucus des voies respiratoires.

TRIKAFTA^MD est un médicament délivré sur ordonnance indiqué pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de 6 ans et plus qui présentent au moins une copie de la mutation F508del dans le gène du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR).

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société possède plusieurs médicaments approuvés pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) - une maladie génétique rare et mettant la vie en danger - et a plusieurs programmes cliniques et de recherche en cours sur la FK. Outre la FK, Vertex dispose d'un solide portefeuille de thérapies expérimentales à petites molécules, cellulaires et génétiques pour traiter d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment l'anémie falciforme, la bêta-thalassémie, la maladie rénale médiée par APOL1, la douleur, le diabète de type 1, le déficit en alpha-1-antitrypsine et la dystrophie musculaire de Duchenne.

Fondé en 1989 à Cambridge, dans le Massachusetts, le siège social mondial de Vertex est désormais situé dans le Boston's Innovation District et son siège social international est situé à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie; elle a figuré 12 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et constitue l'une des 100 meilleures entreprises selon Seramount (anciennement Working Mother Media) en 2021. Pour des mises à jour sur la société et pour en savoir plus sur l'historique des innovations de Vertex, visitez www.vrtx.com ou suivez-nous sur Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube et Instagram.

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles qu'elles sont définies dans la Private Securities Litigation Reform Act de 1995, telle qu'elle est modifiée, y compris, mais sans s'y limiter, les déclarations faites par le D^r Kewalramani et le D^r Lands dans ce communiqué de presse, et les déclarations relatives au nombre estimé d'enfants admissibles à TRIKAFTA pour la première fois, nos convictions quant aux avantages associés à nos médicaments, ainsi que l'accès anticipé des patients à TRIKAFTA. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, le fait que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ni aux données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.