Publication des données finales de l'étude NuProtect sur l'immunogénicité de Nuwiq® chez des patients souffrant d'hémophilie A sévère non précédemment traités

Octapharma a annoncé aujourd'hui que les résultats définitifs de l'étude NuProtect sur l'immunogénicité de Nuwiq^® chez des patients non précédemment traités (PNPT) souffrant d'hémophilie A sévère ont été publiés dans l'importante revue médicale Thrombosis and Haemostasis (Liesner RJ et al. "Simoctocog Alfa (Nuwiq^®) in Previously Untreated Patients with Severe Haemophilia A: Final Results of the NuProtect Study" https://www.thieme-connect.com/products/ejournals/abstract/10.1055/s-0040-1722623).

NuProtect (NCT01712438 ; EudraCT 2012-002554-23) était une étude prospective multinationale, ouverte et non contrôlée de phase III démarrée en mars 2013 et visant à évaluer l'immunogénicité, l'efficacité et l'innocuité de Nuwiq^®. L'étude a recruté des patients de tout âge et de toute origine ethnique sur 38 sites dans 17 pays. Les patients ont été suivis pendant 100 jours d'exposition ou jusqu'à 5 ans. Avec 110 patients, l'étude NuProtect était la plus importante étude clinique à étudier un produit unique sur de véritables PNPT.

Sur les 105 PNPT évaluables souffrant d'hémophilie A sévère ayant reçu Nuwiq^® pour la prévention et le traitement des hémorragies :

• 16,2 % (17/105) ont développé des inhibiteurs de titre élevé
• 10,5 % (11/105) ont développé des inhibiteurs de titre faible, cinq d'entre eux de manière temporaire
• 26,7 % (28/105) ont développé un inhibiteur, tous types confondus

« L'étude NuProtect a montré qu'il y avait un faible risque de développement d'inhibiteur chez les PNPT démarrant un traitement avec Nuwiq^® », a expliqué le Dr Ri Liesner, investigateur coordinateur de l'étude NuProtect et médecin à l'hôpital pour enfants de Great Ormond Street à Londres, au Royaume-Uni. « Ces données indiquent que Nuwiq^® pourrait être une option attrayante pour les personnes atteintes d'une hémophilie A sévère récemment diagnostiquée, qui sont de jeunes enfants et représentent un groupe de patients vulnérables ».

Le développement d'inhibiteurs du facteur VIII de remplacement (FVIII) est une préoccupation pour les docteurs, ainsi que pour les patients et leurs familles, en particulier en début de traitement. Les inhibiteurs rendent le traitement par FVIII inefficace et limitent les options thérapeutiques.

Ces données viennent compléter la vaste expérience clinique avec des patients atteints d'hémophilie A recevant Nuwiq^® pour le traitement et la prévention des hémorragies.

« Nuwiq^® a été développé dans une lignée cellulaire humaine avec comme objectif de minimiser le risque d'inhibition chez les PNPT », a déclaré Larisa Belyanskaya, responsable de l'unité commerciale internationale Hématologie chez Octapharma. « Nous sommes très heureux de pouvoir partager ces résultats positifs, reflètant cet objectif et qui, nous l'espérons, contribueront à relever ce défi thérapeutique majeur ».

« Nous savons que les patients atteints d'hémophilie A doivent prendre des décisions de traitement toute leur vie durant », a affirmé Olaf Walter, membre du conseil d'administration d'Octapharma. « Ces données mettent en évidence le potentiel de Nuwiq^® à rassurer les PNPT et leurs familles lorsqu'ils débutent leur traitement. Cette publication nous rapproche de l'objectif d'Octapharma de permettre à tous les patients de mener une vie saine ».

Au début de l'année, la FDA a approuvé l'inclusion des données sur l'immunogénicité de l'étude NuProtect dans les informations de prescription de Nuwiq^®. D'autres publications, portant sur d'autres analyses de l'étude NuProtect, sont prévues.

Le professeur Anthony Chan, co-auteur de la publication et professeur de pédiatrie à l'Université McMaster, au Canada, a déclaré : « Nous félicitons et remercions Octapharma pour avoir développé Nuwiq, parrainé l'essai et procuré un très bon traitement aux patients atteints d'hémophilie A ».

Octapharma tient également à remercier tous les centres participants, ainsi que les patients et leurs soignants, pour leur contribution à l'étude.

À propos du Nuwiq^®

Nuwiq^® (simoctocog alfa) est une protéine de facteur VIII recombinant de 4e génération (FrVIII), produite dans une lignée cellulaire humaine sans aucune modification chimique ou fusion avec une autre protéine¹. Elle est cultivée sans additifs d'origine humaine ou animale, dépourvue d'épitopes de protéines antigéniques non humaines et possède une grande affinité pour le facteur von Willebrand¹. Le traitement par Nuwiq^® a été évalué au cours de sept essais cliniques achevés recrutant 201 patients précédemment traités (PPT; 190 individus) atteints d'hémophilie A sévère, dont 59 enfants¹. Nuwiq^® est disponible en présentations de 250 UI, 500 UI, 1 000 UI, 2 000 UI, 2 500 UI, 3 000 UI et 4 000 UI². Nuwiq^® est approuvé pour le traitement et la prophylaxie des hémorragies chez les patients atteints d'hémophilie A (déficience congénitale en facteur FVIII) dans toutes les tranches d'âge².

1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.
2. Nuwiq^® Résumé des caractéristiques du produit

À propos de l'hémophilie A

L'hémophilie A est une anomalie héréditaire de la coagulation sanguine liée au chromosome X et causée par une déficience du facteur VIII qui, en l'absence de traitement, conduit à des hémorragies musculaires et articulaires, suivies d'une arthropathie et d'une morbidité sévère. Cette affection touche environ un homme sur 10 000 dans le monde. La prophylaxie avec thérapie de substitution du facteur VIII réduit le nombre d'épisodes hémorragiques et le risque de lésion articulaire permanente.

À propos d'Octapharma

Implantée à Lachen, en Suisse, la société Octapharma est l'un des plus importants fabricants de protéines humaines au monde, développant et produisant des protéines humaines à partir de plasma humain et de lignées cellulaires humaines.

Octapharma emploie plus de 9 000 personnes à travers le monde afin de soutenir le traitement de patients dans 118 pays, grâce à des produits appartenant à trois domaines thérapeutiques : hématologie, immunothérapie et soins intensifs.

Octapharma possède sept sites de R&D et six centres de production ultramodernes en Autriche, en France, en Allemagne, au Mexique et en Suède, et exploite plus de 160 centres de don de plasma à travers l'Europe et les États-Unis.

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