Liminal BioSciences fait le point sur l'avancement de la demande d'homologation du produit biologique Ryplazim® (plasminogène)

? La FDA fixe la date d'examen et d'action en vertu du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 5 mars 2021

LAVAL (Québec) et CAMBRIDGE (Angleterre), 23 septembre 2020 /PRNewswire/ -- Liminal BioSciences Inc. (Nasdaq: LMNL) (« Liminal BioSciences » ou la « Société »), une société biopharmaceutique au stade clinique, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (« FDA ») des États-Unis avait accusé réception de la nouvelle demande d'homologation du produit biologique (Biologics License Application, BLA) Ryplazim^® (plasminogène) pour le traitement des signes et symptômes cliniques associés à une carence congénitale en plasminogène (« C-CPLG ») chez les enfants et les adultes, déposée par l'entremise de sa filiale des États-Unis, Prometic Biotherapeutics Inc. La FDA a confirmé que la nouvelle présentation est une réponse complète de classe 2 et a fixé une date d'examen et d'action en vertu du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 5 mars 2021.

« Nous nous réjouissons à la perspective de continuer à travailler en étroite collaboration avec la FDA pendant le processus d'examen du Ryplazim dans le cadre du processus d'homologation du produit biologique, tandis que nous nous rapprochons un peu plus de la possibilité d'offrir le premier traitement approuvé par la FDA aux patients atteints de cette maladie dévastatrice », a déclaré Kenneth Galbraith, chef de la direction de Liminal BioSciences.

La nouvelle demande d'homologation du produit biologique Ryplazim^® est appuyée par les données d'une étude clinique de phase 2/3 portant sur 15 patients, tant des enfants que des adultes, présentant une carence congénitale en plasminogène, à qui un traitement par Ryplazim^® a été administré pendant 48 semaines. Dans l'étude clinique de phase 2/3, tous les patients traités ont atteint les deux principaux critères d'efficacité de l'étude clinique. Les effets indésirables signalés au cours de l'étude clinique ont été qualifiés de bénins ; il n'y a eu aucun décès ni aucun événement grave ou indésirable susceptible de provoquer l'arrêt de l'étude.

« Parallèlement au processus d'examen de la FDA, nous nous préparerons à une éventuelle approbation pour un éventuel lancement commercial aux États-Unis en 2021 », a déclaré Patrick Sartore, chef de l'exploitation, Produits thérapeutiques dérivés du plasma. « Nous poursuivons notre travail de sensibilisation des groupes de défense des droits des patients, des médecins et des payeurs à la carence congénitale en plasminogène afin de permettre aux patients aux États-Unis d'accéder au Ryplazim^® si le produit est approuvé par la FDA. De plus, nous explorons des voies de développement et de réglementation dans d'autres pays que les États-Unis, afin d'obtenir l'approbation de commercialisation du Ryplazim^® auprès de partenaires tiers potentiels. »

En vertu du programme de désignation des maladies pédiatriques rares de la FDA, celle-ci peut attribuer un bon d'examen prioritaire (priority review voucher, PRV) à un promoteur qui reçoit une approbation de produit pour le traitement d'une « maladie pédiatrique rare », qui se définit comme une maladie grave mettant la vie d'une personne en danger et qui peut toucher principalement moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Sous réserve de l'approbation du Ryplazim^® par la FDA pour le traitement de carence congénitale en plasminogène, la Société pourrait recevoir un bon d'examen prioritaire qu'elle pourrait par la suite échanger contre l'examen prioritaire d'une demande de commercialisation ultérieure, ou vendre ou transférer à une autre société dans le cadre de leurs programmes.

À propos de la carence congénitale en plasminogène

Le plasminogène est une protéine d'origine naturelle qui est synthétisée par le foie et qui circule dans le sang. Le plasminogène activé, la plasmine, est un composant fondamental du système fibrinolytique et est la principale enzyme impliquée dans la lyse des caillots sanguins et la clairance de la fibrine extravasée. Le plasminogène est donc vital dans la cicatrisation des plaies, la migration des cellules, le remodelage des tissus, l'angiogenèse et l'embryogenèse. Certains patients peuvent naître avec l'incapacité de produire naturellement suffisamment de plasminogène, ce que l'on appelle une « carence congénitale en plasminogène », ou peuvent souffrir d'une déficience aiguë ou acquise à la suite d'un traumatisme ou d'une maladie. Les patients qui souffrent d'une carence congénitale en plasminogène présentent une accumulation de fibrine ou de lésions sur des surfaces muqueuses dans tout le corps. De nombreux cas sont d'abord diagnostiqués chez les enfants. Sans traitement, cette maladie peut entraîner des dysfonctionnements d'organes. Des publications avec comité de lecture signalent que cette affectation pourrait avoir une prévalence de 1,6 cas par million de personnes dans le monde. Des sources de données et des analyses exclusives sur la population des États-Unis portent à croire que le nombre de personnes susceptibles d'être touchées par la carence en plasminogène dans ce pays serait plus grand que ces premières estimations épidémiologiques. La carence congénitale en plasminogène nécessite un traitement qui s'échelonne pendant toute la vie pour éviter la réapparition de lésions. À l'heure actuelle, il n'existe aucun agent thérapeutique approuvé pour le traitement de la carence congénitale en plasminogène.

À propos du Ryplazim^® (plasminogène)

Le Ryplazim^® est une protéine expérimentale dérivée du plasma actuellement mise au point par Prometic Bioproduction Inc., le segment des produits thérapeutiques dérivés du plasma de Liminal BioSciences, Inc., pour le traitement de la carence congénitale en plasminogène (C-CPLG). Ce glu-plasminogène hautement purifié agit comme une thérapie de remplacement du plasminogène activé, un composant fondamental du système fibrinolytique et la principale enzyme impliquée dans la lyse des caillots sanguins, la clairance de la fibrine extravasée et d'autres processus physiques vitaux. Le Ryplazim^® de Liminal BioSciences a obtenu de la FDA la désignation de médicament orphelin pour une maladie pédiatrique rare.

À propos de Liminal BioSciences  Inc.

Liminal BioSciences est une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de traitements novateurs pouvant répondre aux besoins non comblés des patients, principalement associés à une fibrose et affectant notamment le système respiratoire, le foie et les reins. Liminal BioSciences a une connaissance approfondie de certaines cibles et de certains mécanismes biologiques liés au processus fibrotique, y compris les récepteurs d'acides gras, comme le récepteur d'acides gras libres 1 (FFAR1) (aussi appelé récepteur 40 couplé à la protéine G [GPR40]), un récepteur lié (le récepteur 84 couplé à la protéine G [GPR84]) et les récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes. Notre principal produit thérapeutique à base de petites molécules, le fezagepras (PBI-4050), devrait entrer en phase 1 d'un essai clinique supplémentaire au quatrième trimestre 2020, en vue d'évaluer l'administration de multiples doses croissantes de fezagepras à des volontaires en bonne santé et à des patients, selon une exposition quotidienne à des doses plus élevées que celles évaluées dans le cadre de nos essais cliniques de phase 2 terminés. La dose optimale et le schéma posologique du fezagepras devraient faire l'objet d'une évaluation plus poussée au cours d'essais cliniques de phase 2, en 2021, pour des indications spécifiquement liées à la fibrose.

Liminal BioSciences a également misé sur son expérience dans les technologies de bioséparation par l'intermédiaire de sa filiale Prometic Bioproduction Inc. pour isoler et purifier des agents biopharmaceutiques à partir du plasma humain. Notre principal produit candidat dérivé du plasma est le Ryplazim^®, pour lequel la Société, par l'entremise de sa filiale américaine Promethic Biotherapeutics Inc., a déposé à nouveau une demande d'homologation de produit biologique auprès de la FDA le 4 septembre 2020, en vue d'obtenir l'autorisation de traiter des patients atteints d'une carence congénitale en plasminogène. La date d'examen et d'action en vertu du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) de cette demande d'homologation est fixée au 5 mars 2021. Le Ryplazim^® a auparavant obtenu de la FDA la désignation de médicament orphelin pour une maladie pédiatrique rare destiné au traitement de la carence congénitale en plasminogène.

Prometic Plasma Resources, filiale de Liminal BioSciences Inc., a rejoint la CoVIg-19 Plasma Alliance en vue d'aider à accélérer le développement d'un traitement potentiel pour la COVID-19. Notre centre canadien situé à Winnipeg, au Manitoba, est approuvé par la FDA et Santé Canada et est certifié par l'Union européenne et la Plasma Protein Therapeutics Association (PPTA). Notre centre américain situé à Amherst, New York, est approuvé par l'État de New York et la FDA examine actuellement sa demande d'homologation de produit biologique.

Liminal BioSciences exerce des activités commerciales au Canada, au Royaume-Uni et aux États-Unis.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse renferme des déclarations prospectives sur les objectifs, les stratégies et les activités de Liminal BioSciences, assujetties à des risques et à des incertitudes. L'information prospective comprend des déclarations concernant notamment le calendrier d'examen par la FDA d'une demande d'homologation du produit biologique Ryplazim^®, nos plans de lancement commercial du Ryplazim^® aux États-Unis si la demande est approuvée, nos plans réglementaires et commerciaux concernant le Ryplazim^® en dehors des États-Unis, le potentiel de nos produits candidats, ainsi que l'élaboration de programmes de recherche et développement et le calendrier de lancement des essais cliniques.

Ces déclarations sont de nature « prospective » dans la mesure où elles se fondent sur nos attentes actuelles à l'égard des marchés dans lesquels nous exerçons nos activités et sur diverses estimations et hypothèses. Les événements ou les résultats réels sont susceptibles de différer considérablement de ceux prévus dans le cadre des déclarations prospectives si des risques connus ou inconnus affectent nos activités ou si nos estimations ou nos hypothèses s'avèrent inexactes. À ce stade, la vente des produits candidats de la Société n'a été autorisée dans aucun pays. Les facteurs qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent considérablement de ceux décrits ou projetés aux présentes comprennent notamment les risques associés à l'examen par la FDA, notre capacité à établir efficacement une organisation commerciale, la capacité de Liminal BioSciences à assurer le développement, la fabrication et la commercialisation réussie de produits candidats, le cas échéant, l'impact de la pandémie de COVID-19 sur ses activités commerciales, le développement clinique, les activités des autorités de réglementation, ses résultats financiers et son entreprise, la disponibilité de ressources financières et autres pour poursuivre des projets de recherche et développement, le succès et la durée des essais cliniques, la capacité de Liminal BioSciences à se prévaloir de débouchés commerciaux dans l'industrie pharmaceutique, les incertitudes généralement liées à la recherche et au développement, les essais cliniques et les processus connexes d'examen et d'approbation des organismes de réglementation, ainsi que tout changement de la conjoncture économique. Vous trouverez une analyse plus détaillée de ces risques et incertitudes et d'autres risques qui pourraient faire en sorte que les événements ou résultats réels diffèrent largement de nos attentes actuelles dans les documents et rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis et des autorités canadiennes en valeurs mobilières, notamment le rapport annuel sur formulaire 20-F, dans sa version modifiée, pour l'exercice clos le 31 décembre 2019, et dans les documents et rapports que la Société déposera à l'occasion à l'avenir. Ces risques pourraient être amplifiés par la pandémie de COVID-19 et son impact éventuel sur les activités de Liminal BioSciences et l'économie mondiale. Par conséquent, nous ne pouvons pas garantir la réalisation des déclarations prospectives. Les investisseurs actuels et éventuels sont priés de ne pas se fier indûment aux déclarations prospectives et aux estimations, qui valent uniquement en date des présentes. Nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour les déclarations prospectives figurant dans le présent communiqué en raison d'une nouvelle information, à la suite d'événements futurs ou pour toute autre raison, à moins d'y être tenus en vertu des lois et règlements sur les valeurs mobilières en vigueur.

Contact pour les entreprises : Shrinal Inamdar, directrice, Relations et communications avec les investisseurs, [email protected], +1 450 781.0115 ; Contact pour les médias : Kaitlin Gallagher, [email protected], +1 212 253.8881 ; Contact pour les investisseurs : Matt Lane, [email protected], +1 617 901.7698