EHA25Virtual : le pegcetacoplan, un nouvel inhibiteur complémentaire du C3 - Début d'une nouvelle ère dans le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

LA HAYE, Pays-Bas, 12 juin 2020 /PRNewswire/ -- L'HPN est une maladie du sang rare mais grave, qui dure généralement toute la vie et se manifeste par des cellules sanguines fragiles et facilement détruites par une partie du système immunitaire du patient, appelée complément. Dans le cas de l'HPN, cela se traduit par une fatigue et une anémie sévère, nécessitant souvent des transfusions sanguines régulières, des urines rouges ou noires dues à la dégradation des globules rouges, et des caillots sanguins graves et potentiellement mortels qui se forment dans des organes critiques comme le foie. Thérapie complémentaire déjà approuvée, l'éculizumab, un inhibiteur du C5, est actuellement la norme pour traiter l'HPN. Bien qu'il soit utile, de nombreux patients restent anémiques et fatigués sous éculizumab et continuent à avoir besoin de transfusions. Un nouveau médicament expérimental appelé pegcetacoplan cible le C3, un élément central du système du complément et, d'après les premières études, promet d'être plus efficace que l'éculizumab, en permettant de traiter l'anémie et d'améliorer considérablement les symptômes.

Nous présentons les résultats de l'étude PEGASUS qui montrent que le pegcetacoplan est significativement plus efficace que l'éculizumab pour améliorer l'hémoglobine ainsi que d'autres marqueurs clés de la maladie chez les patients atteints d'HPN. Premier essai randomisé de phase III de l'inhibiteur proximal du C3, PEGASUS montre une amélioration rapide et soutenue de l'hémoglobine, une réduction de la dégradation continue des cellules sanguines, une réduction marquée des transfusions sanguines et une amélioration marquée de la fatigue. Le pegcetacoplan promet ainsi d'être un nouveau traitement plus efficace pour l'HPN.

Présentateur : Dr Peter Hillmen
Affiliation : St James's University Hospital, Leeds, Royaume-Uni
Résumé :#S192 RESULTS OF THE PEGASUS PHASE III RANDOMIZED TRIAL DEMONSTRATING SUPERIORITY OF THE C3 INHIBITOR, PEGCETACOPLAN, COMPARED TO ECULIZUMAB IN PATIENTS WITH PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA (RÉSULTATS DE L'ESSAI RANDOMISÉ DE PHASE III PEGASUS DÉMONTRANT LA SUPÉRIORITÉ DE L'INHIBITEUR C3, PEGCETACOPLAN, PAR RAPPORT À L'ÉCULIZUMAB CHEZ LES PATIENTS SOUFFRANT D'HÉMOGLOBINURIE PAROXYSTIQUE NOCTURNE)

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Site Internet : www.ehaweb.org

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