Clarity Pharmaceuticals annonce que la FDA américaine accorde la désignation de maladie pédiatrique rare au 67Cu-SARTATEtm pour le traitement du neuroblastome

SYDNEY, 3 juin 2020 /PRNewswire/ -- Clarity Pharmaceuticals, société de médicaments radiopharmaceutiques axée sur le traitement des maladies graves, a le plaisir d'annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare (ou RPDD selon le sigle anglais) au ⁶⁷Cu-SARTATEtm, une thérapie destinée au traitement clinique du neuroblastome.

La FDA définit comme « maladie pédiatrique rare » (ou RPD selon le sigle anglais) une maladie grave ou mortelle touchant principalement des personnes âgées de moins de 18 ans et dont la prévalence aux États-Unis est inférieure à 200 000 cas. Le programme a pour objectif de faciliter le développement de nouveaux médicaments et produits biologiques pour la prévention et le traitement des maladies pédiatriques rares.

Le neuroblastome survient le plus souvent chez des enfants de moins de 5 ans et apparaît une fois que la tumeur se développe et provoque des symptômes. Il s'agit du type de cancer le plus fréquemment diagnostiqué au cours de la première année de vie, et qui représente près de 15 % des cas de mortalité due aux cancers chez les enfants.^[1] Les neuroblastomes de haut risque représentent environ 45 % de l'ensemble des cas de neuroblastome. Les patients atteints d'un neuroblastome de haut risque présentent le taux de survie à 5 ans le plus faible, soit 40 %-50 %.^[2]

Après l'autorisation par la FDA de la commercialisation du ⁶⁷Cu-SARTATEtm pour le neuroblastome avec désignation RPD, Clarity est susceptible d'obtenir un droit d'accès à un examen prioritaire (priority review voucher ou PRV), lequel peut être utilisé afin que la FDA examine une demande de nouveau médicament pour un autre produit dans une période accélérée de six mois. Ce droit d'accès peut également être vendu ou transféré et, à ce jour, les droits d'accès ont été vendus pour un montant compris entre 67,5 millions et 350 millions de dollars américains.

Le Dr Alan Taylor, président exécutif de Clarity, a déclaré : « La décision prise par la FDA d'accorder la RPDD au ⁶⁷Cu-SARTATEtm pour le traitement du neuroblastome, qui fait suite à la décision de lui accorder la désignation de médicament orphelin, souligne le besoin impérieux de disposer de meilleurs traitements pour cette terrible maladie et témoigne du travail considérable que nous avons accompli à ce jour dans le cadre de cette thérapie.

» Les stratégies actuellement appliquées dans le traitement du neuroblastome sont limitées, notamment au stade avancé de la maladie, et le pronostic des patients atteints d'un neuroblastome de haut risque reste défavorable. Notre équipe au sein de Clarity et nos collaborateurs dans le monde entier s'attachent à améliorer ces résultats.

» Nous nous réjouissons particulièrement du développement de SARTATEtm dans le domaine du neuroblastome et attendons avec impatience les résultats de notre essai de phase 1/2 basé aux États-Unis^[3]. Nous espérons que l'octroi de la RPDD nous permettra de nous rapprocher de notre objectif ultime, à savoir mettre au point de meilleurs traitements pour les enfants et les adultes atteints d'un cancer. »

Références 

1. Nadja C. Colon and Dai H. Chung 2011, "Neuroblastoma", Advances in Pediatrics, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3668791/

2. Valeria Smith and Jennifer Foster 2018, High Risk Neuroblastoma Treatment Review, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6162495/

3. ClinicalTrials.gov Identifier : NCT04023331
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04023331

À propos de Clarity 

Clarity est une société de médicaments personnalisés axée sur le traitement des maladies graves. Elle est l'un des chefs de file en matière de médicaments radiopharmaceutiques novateurs et met au point des thérapies ciblées pour le traitement du cancer et d'autres maladies graves chez l'adulte et l'enfant.

www.claritypharmaceuticals.com