GEMoaB annonce qu'un premier patient a fait l'objet d'une aphérèse dans le cadre d'une étude de phase IA portant sur le principal produit candidat de la plate-forme universelle à base de lymphocytes CAR-T (UniCAR) rapidement (dés)activable pour le traitement des leucémies aiguës récidivantes / réfractaires exprimant l'antigène CD123

DRESDE, Allemagne, 9 mars 2020 /PRNewswire/ -- GEMoaB,  une société de produits biopharmaceutiques qui se consacre au développement d'immunothérapies de nouvelle génération contre les cancers difficiles à traiter, a annoncé aujourd'hui qu'elle a fait une aphérèse sur un premier patient inscrit dans une étude de phase IA portant sur UniCAR-T-CD123, le principal produit candidat de sa plate-forme d'immunothérapie cellulaire UniCAR exclusive. La plate-forme UniCAR a été conçue pour assurer un excellent contrôle des lymphocytes effecteurs universels CAR-T grâce à sa capacité d'activation / désactivation rapidement échangeable. Cette capacité est associée à une grande flexibilité pour cibler efficacement les antigènes tumoraux de prédilection en redirigeant et en activant les lymphocytes effecteurs CAR-T par le biais d'adaptateurs solubles appelés modules de ciblage (TM en anglais pour Targeting Modules). L'UniCAR-T-CD123 est étudiée dans les cas de leucémies aiguës récidivantes / réfractaires à un stade avancé, exprimant l'antigène CD123.

L'étude de phase IA a inscrit des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) récidivante / réfractaire positive au CD123 après le traitement standard ainsi que de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) récidivante / réfractaire positive au CD123 après les traitements ciblant l'antigène CD19. Elle examinera la faisabilité, l'innocuité et l'efficacité potentielle de l'application combinée d'une dose unique d'UniCAR-T et de la perfusion continue du TM123, le module ciblant spécifiquement le CD123.

« La capacité d'activer et/ou de désactiver rapidement les lymphocytes effecteurs CAR-T de notre plate-forme UniCAR et donc de contrôler étroitement leur activité peut aider à surmonter bon nombre des limites auxquelles les traitements actuels à base de CAR-T sont confrontés, en particulier lorsqu'ils ciblent des antigènes et des tumeurs solides exprimés de manière moins différentielle », a déclaré le professeur Gerhard Ehninger, cofondateur et directeur médical de GEMoaB. « Le début de la première étude clinique portant sur UniCAR est donc non seulement une étape importante pour notre entreprise, mais il pourrait également conduire à une avancée importante dans l'immunothérapie cellulaire, dépassant le ciblage des CD19 et des BCMA (antigènes de maturation des lymphocytes B). »

Selon le Professeur Bob Löwenberg, du département d'hématologie du centre médical universitaire Erasmus de Rotterdam, aux Pays-Bas, cette étude pourrait constituer une étape importante dans les efforts de recherche visant à améliorer les résultats des patients souffrant de leucémies aiguës récidivantes / réfractaires, qui font partie des cancers du sang les plus difficiles à traiter. « Malgré les progrès récents, les patients souffrant de leucémie aiguë qui vivent une amélioration de leur état après les traitements actuellement disponibles, ont généralement un pronostic vital notoirement mauvais et disposent d'options très limitées. Cet essai va contribuer au développement d'une immunothérapie cellulaire sûre et efficace contre l'antigène cible validé CD123 dans ces maladies mortelles et est susceptible d'offrir une alternative aux allogreffes de cellules souches hématopoïétiques à l'avenir ».

À propos de l'étude portant sur UniCAR-T-CD123

Cette première étude de phase I menée chez des êtres humains est une étude ouverte, non randomisée, portant sur le régime posologique, conçue pour évaluer l'innocuité et l'activité d'UniCAR-T-CD123 chez jusqu'à 16 patients atteints de leucémies aiguës récidivantes / réfractaires positives au CD123. Elle a pour but de déterminer la dose maximum tolérée (DMT) ainsi que les toxicités limitant la dose (TLD) de l'application combinée d'une dose unique d'UniCAR-T et de la perfusion continue de TM123 pendant 25 jours. L'application se fera suite au traitement de rattrapage et à la lymphodéplétion. L'étude se penchera également sur la persistance des lymphocytes UniCAR-T dans le temps ainsi que sur la capacité à activer et désactiver rapidement les lymphocytes UniCAR-T en cas d'effets secondaires en arrêtant la perfusion de TM. L'étude aura lieu dans plusieurs centres universitaires allemands possédant une très bonne expérience de la phase I, de la leucémie aiguë et des CAR-T. L'étude est menée conjointement avec la marque Cellex Patient Treatment et bénéficiera d'une subvention octroyée par le ministère fédéral allemand de l'Éducation et de la Recherche (projet « TurbiCAR »). Pour en savoir plus sur l'essai, rendez-vous sur clinicaltrials.gov.

À propos d'UniCAR 

GEMoaB met au point UniCAR, une plate-forme universelle pour les lymphocytes CAR-T, qui peut rapidement être activée ou désactivée. Cela vise à améliorer la fenêtre thérapeutique et accroître l'efficacité et l'innocuité des traitements à base de lymphocytes CAR-T dans les cancers plus délicats, dont les tumeurs solides. Les lymphocytes CAR-T standard dépendent de la présence et de la liaison directe d'antigènes cancéreux pour leur activation et leur prolifération. L'une des principales caractéristiques inhérentes à la plate-forme UniCAR est un mécanisme d'activation et de désactivation rapide (moins de quatre heures après l'interruption de l'administration de TM), rendu possible par la courte demi-vie pharmacocinétique et l'internalisation rapide des adaptateurs solubles appelés modules de ciblage (TM). Ces TM fournissent la spécificité de l'antigène permettant d'activer les lymphocytes T modifiés par le gène UniCAR (UniCAR-T) et consistent en une fraction de liaison à l'antigène très flexible, liée à un petit motif peptidique reconnu par UniCAR-T.

À propos de GEMoaB

GEMoaB est une société biopharmaceutique privée, au stade clinique, qui vise à devenir une société biopharmaceutique de premier plan mondial et entièrement intégrée. En mettant l'accent sur ses plateformes exclusives UniCAR, RevCAR et ATAC, la société compte bien découvrir, développer, fabriquer et commercialiser des immunothérapies de nouvelle génération pour le traitement des patients cancéreux qui font face à des besoins médicaux véritablement non satisfaits.

GEMoaB dispose d'un large portefeuille de produits candidats, en phase de développement préclinique et clinique, destinés au traitement de tumeurs hématologiques malignes et de tumeurs solides. Ses principaux actifs au stade clinique - GEM333, un adaptateur d'affinité sur mesure pour les lymphocytes T (ATAC) qui présente une spécificité de liaison au CD33 dans le cadre de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) récidivante / réfractaire, et GEM3PSCA, une plate-forme ATAC ayant une spécificité de liaison aux PSCA (antigènes des cellules souches de la prostate) et destinée au traitement du cancer métastatique réfractaire de la prostate résistant à la castration et autres PSCA exprimant des tumeurs solides au stade avancé font actuellement l'objet d'une étude de phase I et d'un partenariat mondial avec Bristol-Myers Squibb/Celgene. Une étude de phase IA portant sur le régime posologique du premier actif UniCAR, UniCAR-T-CD123 pour le traitement de la LMA et de la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) récidivantes / réfractaires a été lancée. Le produit UniCAR-T-PSMA contre le cancer de la prostate résistant à la castration et d'autres tumeurs solides au stade avancé exprimant le PSCA devrait être testé dans une étude de phase I qui sera lancée au deuxième semestre 2020.

L'expertise, les capacités et les moyens de fabrication sont essentiels pour développer des immunothérapies cellulaires pour les patients cancéreux. GEMoaB a noué un partenariat privilégié avec sa société soeur Cellex à Cologne, un leader mondial dans la fabrication de produits à base de cellules souches hématopoïétiques du sang et façonnier européen (CMO en anglais) de premier plan pour les lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T), qui collabore dans ce domaine avec plusieurs grandes entreprises de biotechnologie.

Énoncés prospectifs 

Le présent communiqué contient des énoncés prospectifs qui comportent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs, dont bon nombre échappe à notre contrôle, et qui pourraient entraîner une différence significative entre les résultats réels et les résultats et sujets abordés dans les énoncés prospectifs. Les énoncés prospectifs comprennent des énoncés concernant nos projets, objectifs, évènements futurs et autres informations qui ne sont pas des informations historiques.

La Société n'assume aucune responsabilité, quelle qu'elle soit, à l'égard des énoncés prospectifs. La Société présume que les partenaires potentiels effectueront leurs propres analyses indépendantes et s'y fieront, le cas échéant. La Société n'aura aucune obligation de mettre à jour les informations.

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Pour en savoir plus, rendez-vous sur www.gemoab.com. 

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