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Les résultats finaux de l'étude NuProtect démontrant l'efficacité du Nuwiq® (simoctocog alfa) chez des patients non traités antérieurement (PNTA) présentés à l'ASH 2019


Octapharma a annoncé aujourd'hui que les résultats finaux de l'étude NuProtect, la plus grande étude prospective sur un seul concentré de facteur VIII (FVIII) chez des PNTA atteints d'hémophilie A sévère, ont fait l'objet ce jour d'une présentation orale dans le cadre de la réunion annuelle 2019 de l'ASH (American Society of Hematology) à Orlando, en Floride.

L'étude NuProtect était une étude de phase III prospective, multinationale, ouverte et non contrôlée visant à évaluer l'immunogénicité, l'efficacité et l'innocuité du Nuwiq® (simoctocog alfa), un FVIII recombinant dérivé d'une lignée cellulaire humaine, chez les PNTA atteints d'hémophilie A sévère. Le Dr Ri Liesner, de l'hôpital pour enfants Great Ormond Street de Londres (Royaume-Uni), a présenté pour la première fois les résultats finaux relatifs à l'immunogénicité, l'efficacité et l'innocuité du Nuwiq® (simoctocog alfa) sur des PNTA suivis pendant 100 jours d'exposition.

Le Dr Liesner, chercheur principal de l'étude, a déclaré: «L'étude NuProtect a amélioré considérablement notre compréhension des facteurs affectant le développement des inhibiteurs dans l'hémophilie A et devrait contribuer à éclairer les décisions de traitement chez les PNTA.»

Lorsqu'on traite des PNTA atteints d'hémophilie A sévère, la préoccupation majeure est le développement d'anticorps neutralisants contre le FVIII. Chez les 105 patients de l'étude NuProtect, l'incidence cumulative des inhibiteurs à titre élevé a été de 17,6% et celle de tous les inhibiteurs a été de 27,9%. Le Dr Liesner a discuté ces résultats dans le contexte de données de l'étude SIPPET, dans laquelle l'incidence cumulative des inhibiteurs à titre élevé était de 28,4% chez des patients traités avec des produits de FVIII recombinants dérivés de lignées cellulaires de hamster, et de 18,6% chez ceux traités avec des produits de FVIII dérivés du plasma.

Fait intéressant, une analyse de la mutation sous-jacente du gène F8 a démontré qu'aucun des patients présentant des mutations non nulles n'a développé d'inhibiteurs du Nuwiq® dans l'étude NuProtect.

«Les données suggèrent que le Nuwiq® possède un potentiel de faible immunogénicité chez les PNTA, avec un profil qui ressemble davantage aux produits FVIII dérivés du plasma qu'aux produits FVIII recombinants dérivés des lignées cellulaires de hamster, a indiqué le Dr Liesner. Cette série relativement importante de données cliniques milite en faveur de l'utilisation du Nuwiq® chez les PNTA.»

Les données ont également démontré les profils d'efficacité et d'innocuité du Nuwiq® dans la prévention et le traitement des saignements chez les PNTA. L'efficacité de la prévention des saignements spontanés a été jugée «excellente» chez les 50 patients auxquels un traitement prophylactique continu de Nuwiq® a été administré. Le traitement sur demande a été jugé «excellent» ou «bon» pour 93% des épisodes hémorragiques, et l'efficacité de la prophylaxie chirurgicale a été jugée «excellente» ou «bonne» pour 95% des 19 interventions chirurgicales évaluées. Le Nuwiq® a été bien toléré; un seul effet indésirable grave, peut-être lié au traitement (une éruption cutanée légère nécessitant une hospitalisation) a été signalé par les enquêteurs; il s'est résorbé et le traitement a été poursuivi.

Le Dr Larisa Belyanskaya, responsable de l'IBU Hématologie d'Octapharma, a déclaré: «Nous sommes fiers de pouvoir communiquer des données aussi passionnantes concernant le Nuwiq® administré à ce groupe de patients qui pose un grand défi. Cette étude historique enrichit notre vaste expérience du Nuwiq® et représente une étape importante dans la démonstration de la valeur du Nuwiq® pour les patients atteints d'hémophilie A à tous les stades cliniques, du tout premier traitement à la protection à long terme.»

Olaf Walter, administrateur d'Octapharma, a ajouté: «Nous pensons que le profil d'immunogénicité du Nuwiq® reflète sa lignée cellulaire humaine d'origine et, plus largement, les fondements de l'approche d'Octapharma consistant à utiliser des protéines humaines pour améliorer la vie des patients. Ces données prouvent la valeur de notre stratégie et montrent l'engagement permanent d'Octapharma à l'égard de la communauté des personnes souffrant de troubles hémorragiques.»

À propos de l'hémophilie A

L'hémophilie A est une anomalie héréditaire de la coagulation sanguine liée au chromosome X et causée par une déficience du facteur VIII qui, en l'absence de traitement, conduit à des hémorragies musculaires et articulaires, suivies d'une arthropathie et d'une morbidité sévère. Cette affection touche environ un homme sur 10 000 dans le monde. La prophylaxie avec thérapie de substitution du facteur VIII réduit le nombre d'épisodes hémorragiques et le risque de lésion articulaire permanente.

À propos du Nuwiq®

Le Nuwiq® (simoctocog alfa) est une protéine de facteur VIII recombinant de 4e génération, produite dans une lignée cellulaire humaine sans modification chimique ni fusion avec une quelconque autre protéine1. Il est cultivé sans additif d'origine humaine ou animale, est dépourvu d'épitopes de protéines non humaines antigéniques et possède une affinité élevée pour le facteur de coagulation de von Willebrand1. Le traitement avec le Nuwiq® a été évalué dans le cadre de sept essais cliniques finalisés ayant inclus 201 patients traités antérieurement (PTA; 190 personnes) atteints d'hémophilie A sévère, dont 59 enfants1. Le traitement de patients non traités antérieurement (PNTA) avec le Nuwiq® a été évalué dans l'étude NuProtect. Dans le cadre d'une analyse intermédiaire sur 66 patients, l'incidence cumulative des inhibiteurs de titre élevé était de 12,8 %, et l'incidence cumulative de tous les inhibiteurs était de 20,8%2. Le Nuwiq® est disponible en présentations de 250 UI, 500 UI, 1 000 UI, 2 000 UI, 2 500 UI, 3 000 UI et 4 000 UI3. L'utilisation du Nuwiq® est approuvée dans 59 pays pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d'hémophilie A (déficience congénitale en facteur VIII) de tous les groupes d'âges3.

À propos de l'étude NuProtect

L'étude NuProtect (NCT01712438) était une étude de phase III prospective, multicentrique, multinationale, ouverte, non contrôlée visant à évaluer l'immunogénicité, l'efficacité et l'innocuité du Nuwiq® chez les patients atteints d'hémophilie A sévère et n'ayant jamais été exposés à des concentrés de facteur VIII ni à des produits sanguins contenant du facteur VIII. Les patients ont été traités par Nuwiq® durant 100 jours d'exposition ou jusqu'à 5 ans. L'étude a été réalisée sur 38 sites et 17 pays. Un total de 110 patients ont été recrutés. Parmi eux, 108 ont été traités par Nuwiq®.

À propos d'Octapharma

«Notre passion nous stimule pour apporter de nouvelles solutions thérapeutiques et améliorer la vie des patients»: telle est la vision d'Octapharma. Basé à Lachen, en Suisse, Octapharma est l'un des plus importants fabricants de protéines humaines dans le monde. La Société développe et produit ce type de protéines à partir de plasma humain et de lignées cellulaires humaines. Fondée en 1983, Octapharma est une entreprise familiale qui veut faire une différence dans la vie des gens, parce que cela est dans son ADN. Sens des responsabilités, intégrité, leadership, pérennité et esprit d'entreprise: telles sont les valeurs de notre Société.

En 2018, le Groupe a réalisé un chiffre d'affaires de 1,8 milliard d'euros, un résultat d'exploitation de 346 millions d'euros et a investi 240 millions d'euros en R&D et dans les dépenses en capital afin de garantir sa prospérité future. Octapharma emploie 8 314 personnes dans le monde afin de contribuer au traitement de patients dans 115 pays et propose des produits dans trois domaines thérapeutiques:

Octapharma possède sept sites de R&D et six installations de fabrication à la pointe de la technologie en Autriche, France, Allemagne, Suède et au Mexique.

1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.
2. Liesner R et al. Haemophilia 2018; 24:211-20.
3. Nuwiq® Résumé des caractéristiques du produit.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.


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Communiqué envoyé le 10 décembre 2019 à 13:15 et diffusé par :