AXON franchit une première étape dans l'étude de Phase 1 portant sur le traitement de l'APP-vnf avec l'AADvac1

BRATISLAVA, Slovaquie, December 12, 2017 /PRNewswire/ --

AXON a annoncé le lancement d'un recrutement ouvert dans le cadre de l'étude de phase 1 actuellement en cours chez des patients souffrant de la variante non-fluente de l'aphasie primaire progressive (APP-vnf). Les données obtenues à partir de la période initiale de 18 semaines, qui évalue l'administration d'une forte dose du vaccin actif pour la première fois, ne montrent aucun problème d'innocuité et permettent de poursuivre le recrutement. Le DSMB (comité de suivi et de surveillance) indépendant a confirmé les résultats et n'a identifié aucun problème susceptible d'entraver la poursuite de l'étude.

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En août 2017, AXON a lancé, en collaboration avec le consortium FTLD (dégénérescence lobaire fronto-temporale) allemand, une étude de phase 1 qui évalue son vaccin actif ciblant les protéines tau chez des patients atteints d'APP-vnf. Pour la première fois, cette étude évalue l'administration d'une forte dose d'AADvac1 chez l'être humain. Après le recrutement initial par étapes de 6 patients auxquels on a administré aléatoirement une dose normale ou une dose élevée avec une proportion de 1: 1, ceux-ci ont été traités et observés pendant 18 semaines. Un DSMB indépendant a évalué les données d'innocuité et a conclu qu'aucun problème d'innocuité n'avait émergé pendant cette période et que l'inscription pouvait se poursuivre dans les deux groupes jusqu'à ce que l'effectif atteigne les 30 patients prévus.

Le Professeur Markus Otto, chercheur coordinateur de l'étude, confirme qu'il existe une demande exceptionnellement élevée pour un traitement modifiant l'évolution de la maladie de la part des patients souffrant d'APP-vnf et déclare : « Je suis particulièrement heureux que nous puissions poursuivre le recrutement d'autres patients pour notre étude portant sur la variante non-fluente de l'aphasie primaire progressive. D'après les données précliniques fiables, nous avons bon espoir que ce vaccin ait le potentiel nécessaire pour traiter cette maladie rare ».

À travers la recherche préclinique et l'étude de phase 1 achevée chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer (MA), AXON a déjà démontré que les anticorps produits par le vaccin actif ont un potentiel thérapeutique et ciblent le dénominateur commun entre toutes les tauopathies. Par conséquent, le déroulement réussi de cette étude pourrait mener directement à une étude pivot de phase 2, portant même sur des indications plus larges telles que la dégénérescence cortico-basale (DCB) ou la paralysie supra-nucléaire progressive (PSP). Toutes les tauopathies sont des maladies rares et pourraient obtenir la qualification de maladies orphelines aux États-Unis et en Europe.

Variante non?fluente de l'aphasie primaire progressive (APP-vnf) 

La variante non?fluente de l'aphasie primaire progressive (également connue sous le nom de « sous-type non fluent / agrammatique de l'APP ») est un trouble neurodégénératif du groupe des dégénérescences lobaires fronto-temporales, dans laquelle la pathologie de la protéine tau est l'un des moteurs de la maladie. Pendant la phase initiale de la maladie, l'APP-vnf se manifeste par un déficit de langage isolé et important. On observe une déficience progressive du langage pendant la conversation ou l'élocution. D'autres fonctions cognitives et problèmes de motricité peuvent apparaître à mesure que la maladie évolue.  

Vaccin actif anti-tau

L'AADvac1 est un vaccin actif conçu pour arrêter la progression de la maladie d'Alzheimer et d'autres tauopathies en suscitant une réponse immunitaire qui bloque l'agrégat et la propagation pathologiques de la protéine tau et élimine la formation d'une pathologie neurofibrillaire. Cela a pour effet d'empêcher le déclin cognitif et fonctionnel chez les patients.

AXON NEUROSCIENCE

AXON Neuroscience est une entreprise de biotechnologie au stade clinique et un leader mondial du développement des immunothérapies contre la protéine tau. Les chercheurs d'AXON Neuroscience travaillent intensément sur l'hypothèse du rôle de la protéine tau depuis plus de 25 ans. L'objectif d'AXON consiste à proposer un médicament qui modifie la maladie et un outil de diagnostic de la maladie d'Alzheimer et d'autres tauopathies et à offrir une solution complexe aux personnes souffrant de ces maladies dévastatrices.

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Andrea Becker
AXON Neuroscience
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