Un nouvel espoir contre l'épidermolyse bulleuse (« enfants papillons ») grâce à la nouvelle plateforme CRISPR-Cas3

Healiva SA (Healiva) et C4U Corporation (C4U) ont le plaisir d'annoncer leur collaboration stratégique pour le développement de solutions thérapeutiques innovantes issues de la technologie CRISPR-Cas3 afin de traiter les patients atteints d'épidermolyse bulleuse (EB).

L'épidermolyse bulleuse est une maladie génétique cutanée rare caractérisée par une hypersensibilité épidermique formant des cloques au moindre frottement ou traumatisme. Cette pathologie touche principalement les jeunes enfants (appelés « enfant papillons »), provoquant chez eux des douleurs intenses et une détérioration importante de leur qualité de vie en raison de la formation constante de cloques. L'EB affecte environ 20 nouveau-nés sur 1 million aux États-Unis, où 25 000 à 50 000 jeunes enfants vivent avec cette maladie invalidante.

« La collaboration vise à apporter des réponses et de l'espoir aux personnes touchées par l'EB, une maladie cutanée dévastatrice qui rend la peau des enfants affectés aussi fragile que des ailes de papillon », a déclaré Valerio M. Ferrari, président du groupe Bioseutica et co-fondateur de Healiva.

La collaboration stratégique entre Healiva et C4U a pour objectif de développer des thérapies géniques contre l'EB basées sur une plateforme CRISPR-Cas3 innovante. L'alliance stratégique entre les deux partenaires a pour objectif d'accélérer l'identification de thérapies potentielles et le lancement de phases cliniques. En combinant leurs expertises complémentaires, leurs ressources et leur vision commune, les deux sociétés collaboreront pour améliorer la qualité de vie des jeunes enfants touchés dans le monde entier par cette maladie cutanée.

« En utilisant sa technologie exclusive CRISPR-Cas3, une nouvelle génération de technologie d'édition génétique, l'objectif de C4U est de développer des traitements alternatifs et complets aux maladies génétiques. Les maladies de la peau, en particulier l'EB, sont des cibles pertinentes pour la plateforme CRISPR-Cas3, et nous pensons que nous pourrons offrir un meilleur avenir aux patients atteints de l'EB à travers le monde », a déclaré Akimitsu Hirai, PDG de C4U.

« Cette collaboration intègre les perspectives de thérapie génique à notre portefeuille de thérapies cellulaires, en tirant parti de notre expertise dans les technologies de thérapie autologue (EpiDex®) et allogénique et de nos capacités de production », a expliqué Dr Priyanka Dutta Passecker, co-fondatrice et PDG de Healiva.

À propos de Healiva SA

Healiva SA (www.healiva.com) est une société de biotechnologie basée à Lugano, en Suisse, fondée par Bioseutica et Dr Priyanka Dutta Passecker en 2020.

La plateforme technologique propriétaire de Healiva spécialisée dans le soin des plaies et des maladies de la peau, comprend toutes les technologies de fabrication et les processus d'automatisation associés aux traitements contre les plaies aigües et chroniques. L'approche intégrée combine thérapies cellulaires autologues (EpiDex® : un épiderme autologue issu des propres cellules ciliées du patient), thérapies cellulaires allogéniques (un mélange optimal de fibroblastes cutanés et de kératinocytes qui produisent et libèrent des facteurs de croissance actifs dans la plaie, stimulant les propres cellules du patient dans le mécanisme de cicatrisation de la plaie) et des dispositifs médicaux pour fournir une médecine personnalisée et de précision en dermatologie.

À propos de la société C4U

C4U Corporation (www.crispr4u.jp/en/) est une société de biotechnologie privée basée à Osaka, au Japon, et axée sur le développement de thérapies géniques sûres et efficaces contre des maladies génétiques rares, notamment pédiatriques, basées sur sa plateforme d'édition génique exclusive et de nouvelle génération CRISPR-Cas3. Cette plateforme technologique est similaire à CRISPR-Cas9 en termes d'ingénierie, d'efficacité et de méthodes de livraison et a déjà été validée in vitro et in vivo et présente de nombreux avantages. Elle est associée à un portefeuille de brevets entièrement indépendant, qui a été exclusivement concédé sous licence mondiale à C4U par l'Université d'Osaka pour une utilisation dans les cellules eucaryotes.