Le mésylate d'hydrométhylthionine (HMTM) de TauRx démontre une réduction significative de la neurodégénérescence dans la maladie d'Alzheimer (MA)

TauRx Pharmaceuticals Ltd., un leader mondial de la recherche basée sur Tau dans la maladie d'Alzheimer (MA), a annoncé aujourd'hui les résultats d'une analyse prédéfinie de l'essai de phase 3 LUCIDITY qui a mesuré l'impact du HMTM sur la chaîne légère des neurofilaments (NfL), un biomarqueur établi pour la neurodégénérescence cérébrale. La concentration sanguine de la NfL a montré une réduction statistiquement significative de 93 % du changement sur 12 mois chez les participants recevant du HMTM à une dose de 16 mg/jour par rapport au groupe témoin, ce qui était significativement corrélé avec un biomarqueur tau (p-tau 181) dans le sang.

Les neurofilaments et les protéines tau sont essentiels à la structure et au fonctionnement des neurones dans le cerveau. Dans la MA, la protéine tau s'agrège pour former des fibrilles toxiques, qui endommagent les neurones. L'étendue de ces dommages peut être mesurée par la quantité de fuite de protéine de neurofilament dans la circulation sanguine. La concentration de NfL dans le sang est connue pour être corrélée à la pathologie tau, à la gravité de la maladie, et donc au déclin cognitif et à l'atrophie cérébrale dans la MA. HMTM, un inhibiteur de l'agrégation tau, a été conçu pour réduire la pathologie tau dans la MA. Les changements de concentration de NfL par HMTM indiquent un impact direct sur la pathologie de la maladie.

« La NfL est un biomarqueur bien étudié avec une large applicabilité à différents troubles neurologiques, y compris la maladie d'Alzheimer », déclare Henrik Zetterberg, professeur de neurochimie à l'UCL Queen Square Institute of Neurology. « La pratique clinique a mis des décennies pour faire des avancées significatives répondant aux besoins non satisfaits des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer. Ces nouveaux résultats confirment l'importance de la NfL en tant que biomarqueur de la MA à la fois pour le diagnostic et pour la mesure de l'effet du traitement. »

« Les résultats de la NfL démontrent qu'un médicament ciblant la pathologie tau réduit la neurodégénérescence qui sous-tend le déclin clinique de la MA », déclare Claude Wischik, président exécutif de TauRx. « Ils nous rapprochent d'une nouvelle option de traitement efficace pour les personnes atteintes de la MA. Dans la mesure où il est pris sous forme de comprimé et qu'il a un profil d'innocuité solide, le HMTM serait facilement accessible aux personnes ayant besoin d'un traitement modificateur de la maladie. »

TauRx soumettra les résultats HMTM de LUCIDITY et des essais antérieurs pour approbation réglementaire aux États-Unis, au Royaume-Uni et dans d'autres territoires.

Pour plus d'informations, rendez-vous sur : https://taurx.com/ ou https://aaic.alz.org/program/scientific-sessions.asp.

L'ESSAI LUCIDITY

LUCIDITY est un essai clinique de phase 3 contrôlé en double aveugle de 12 mois suivi d'une période de 12 mois au cours de laquelle tous les participants ont reçu du HMTM à raison de 16 mg/jour. L'essai a étudié l'évolution de divers résultats cliniques et biomarqueurs en comparant le HMTM 16 mg/jour au chlorure de méthylthioninium (MTC) administré 4 mg deux fois par semaine comme témoin au cours des 12 premiers mois. La NfL était le principal critère d'évaluation des biomarqueurs sanguins dans cette étude. L'essai LUCIDITY est maintenant terminé et TauRx prépare des publications contenant à la fois les données NfL et les données complètes sur 24 mois.

PATHOLOGIE TAU DANS LA MA

Des facteurs liés à l'âge conduisent à un mauvais repliement et à l'agrégation des protéines tau, ainsi qu'à la formation par la suite d'enchevêtrements tau dans la MA. L'agrégation de Tau commence plusieurs années avant l'apparition des symptômes de démence. La pathologie d'agrégation Tau est en corrélation avec le déclin clinique (perte de mémoire et de capacité à prendre soin de soi) couramment observé chez les personnes atteintes de MA, ce qui en fait une cible importante pour le traitement. HMTM agit en inhibant l'agrégation pathologique de la protéine tau.

À PROPOS DE TAURX PHARMACEUTICALS LTD

TauRx a été fondée en 2002 à Singapour, avec des installations de recherche primaires et des opérations basées à Aberdeen, au Royaume-Uni. La société a consacré les deux dernières décennies au développement de traitements et de diagnostics pour la maladie d'Alzheimer et d'autres maladies neurodégénératives dues à la pathologie d'agrégation des protéines.

La maladie d'Alzheimer est l'une des principales causes d'invalidité et de décès dans le monde et l'un des problèmes de santé publique les plus importants qui doivent être résolus à l'échelle mondiale. TauRx contribuera à répondre à ce besoin non satisfait grâce aux données de LUCIDITY et à la poursuite des approbations réglementaires conformément à ses plans globaux visant à mettre le HMTM à la disposition des patients et à poursuivre le développement clinique dans d'autres maladies neurodégénératives connexes. https://www.taurx.com

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