REGiMMUNE présente les résultats probants de l'étude de Phase 2b du RGI-2001 dans la réduction de la RGCH aigüe dans le cadre de la réunion annuelle de l'ASH 2022

REGiMMUNE Limited, une société biopharmaceutique de stade clinique qui se consacre au développement d'immunothérapies innovantes pour les maladies auto-immunes et le cancer, annonce aujourd'hui les résultats positifs de son essai clinique de Phase 2b sur la prévention de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte (RGCH aigüe) après une greffe de cellules hématopoïétiques allogènes (HCT - hematopoietic cell transplantation) à l'occasion de la réunion annuelle 2022 de l'American Society of Hematology (ASH). Le RGI-2001 active les lymphocytes T régulateurs (Tregs) grâce à un nouveau mécanisme dont les implications pourraient se révéler dans le traitement d'autres maladies auto-immunes et inflammatoires chroniques.

Les patients qui subissent une HCT sont exposés à un risque élevé de développer une RGCH aiguë, associée à une morbidité et une mortalité importantes. La RGCH aiguë est caractérisée par la réaction des cellules immunitaires du donneur contre les tissus de l'hôte. Bien qu'un traitement immunosuppresseur prophylactique soit administré, une RGCH aiguë cliniquement significative survient dans 20 à 40 % des HCT allogéniques appariées, apparentées ou non apparentées, et la plupart des cas graves contribuent à la mortalité sans rechute. Le RGI-2001, associé à un traitement immunosuppresseur classique, est évalué pour déterminer son potentiel de réduction ou de prévention de la RGCH aigüe après une greffe de cellules souches. Des études antérieures ont révélé qu'une dose unique de RGI-2001 administrée le jour de la transplantation ne présentait aucun danger et pouvait contribuer à la prévention de la RGCH aigüe.

"Nous sommes très satisfaits des données sur le RGI-2001 et de son potentiel à améliorer la prévention de la RGCH aiguë, ce qui sera bénéfique pour les patients et réduira le risque de morbidité et de mortalité. Le RGI-2001 est un traitement innovant susceptible de jouer un rôle dans la prévention de la RGCH", a déclaré le Dr Yi-Bin Chen, professeur agrégé de médecine à la Harvard Medical School et directeur du Programme de transplantation de cellules hématopoïétiques et de thérapie cellulaire, Massachusetts General Hospital.

"Les résultats positifs de cette étude sont très encourageants ; ils offrent également une base solide pour faire progresser en confiance nos projets d'étude de Phase 3", a déclaré Kenzo Kosuda, PDG de REGiMMUNE.

L'essai clinique de Phase 2b était une étude ouverte, multicentrique, à un seul bras, destinée à évaluer six doses hebdomadaires de RGI-2001 en combinaison avec le traitement standard tacrolimus/méthotrexate dans la prévention de la RGCH aigüe chez les patients ayant subi une greffe allogénique de cellules souches. Le RGI-2001 a été administré à une dose de 100 ug/kg en perfusion IV chaque semaine durant 6 semaines, à partir du jour de la transplantation. L'étude a porté sur 49 patients et a été menée dans 7 centres aux États-Unis.

Résultats de l'efficacité de l'essai de Phase 2b chez des patients ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogènes :

• Chacun des 49 patients a fait l'objet d'un suivi d'au moins 100 jours après l'HCT, et 39 d'entre eux ont fait l'objet d'un suivi complet jusqu'au 180e jour. Le suivi médian des survivants était de 310 jours (intervalle de 111 à 365 jours)
• Aucun cas d'échec de la greffe et aucun effet indésirable grave n'a été attribué au RGI-2001. Les effets indésirables liés au traitement (>10 %) incluent notamment des EI gastro-intestinaux tels que la diarrhée, la stomatite et la nausée.
• Au jour 100, l'incidence de la RGCH aigües de grades II-IV était de 20,4 % (intervalle de confiance à 95 % : 10,2-34,3 %), dont seulement 2 cas de RGCH aigües de grades III-IV [(4,1 % (0,5-14,0 %)].
• Au jour 180, les estimations de la survie globale, de la survie sans RGCH aigües de grades II-IV et de la rechute de la maladie étaient respectivement de 93,6 % (81,6-97,9 %), 75,2 % (60,5-85,1 %) et 4,1 % (0,7-12,6 %).

En conclusion, REGiMMUNE a démontré que l'administration intraveineuse de RGI-2001, en association avec le traitement standard tacrolimus/méthotrexate, a prouvé une efficacité prometteuse dans la prévention de la RGCH aigüe cliniquement significative avec un profil d'innocuité favorable. Compte tenu des résultats convaincants de la Phase 2b, REGiMMUNE considère sérieusement la possibilité de passer à une étude de Phase 3.

Pour plus d'informations, veuillez consulter le document RGI-2001-003 ASH Oral Presentation.

À propos de RGI-2001

RGI-2001 est une formulation liposomale d'un analogue de l'alpha-galactosylcéramide (alpha-GalCer). L'alpha-GalCer est un ligand du récepteur CD1d exprimé à la surface des cellules présentatrices d'antigène et des cellules T tueuses naturelles invariantes (iNKT). L'alpha-GalCer liposomal favorise les cascades immunitaires tolérogènes qui conduisent à l'activation et à la prolifération des cellules T régulatrices (Tregs).

RGI-2001 est le principal candidat-médicament de REGiMMUNE actuellement en Phase 3 de planification pour la prophylaxie de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte (RGCH aiguë).

À propos de REGiMMUNE Limited

REGiMMUNE est une société biopharmaceutique de stade clinique qui se consacre au développement d'immunothérapies innovantes en exploitant la puissance des cellules T régulatrices (Tregs). REGiMMUNE développe un pipeline de nouveaux produits candidats qui améliorent l'activité des cellules T régulatrices dans les maladies auto-immunes ou la suppriment dans le cancer.

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