Ferring reçoit l'approbation de la FDA américaine pour REBYOTA® (microbiote fécal, live-jslm) ? Une nouvelle biothérapie vivante basée sur le microbiote

Ferring Pharmaceuticals a annoncé aujourd'hui que l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a approuvé REBYOTA^® (microbiote fécal, live-jslm), un produit biothérapeutique vivant innovant d'un nouveau genre, basé sur le microbiote, indiqué pour la prévention de la récidive de l'infection à Clostridioides difficile (ICD) chez les personnes de 18 ans et plus, après un traitement antibiotique pour une ICD récidivante.

« Jusqu'à présent, les patients vivant avec le cycle dévastateur de l'infection récidivante à C. difficile disposaient d'un nombre limité d'options de traitement approuvées par la FDA, ce qui les faisait souffrir pendant de longues périodes avec des symptômes débilitants qui les empêchaient de quitter leur domicile et les séparaient même de leur famille immédiate », déclare Paul Feuerstadt, D.M., F.A.C.G., A.G.A.F., de la Faculté de médecine de l'Université de Yale.

« REBYOTA est un nouveau traitement indispensable, qui offre de l'espoir aux milliers de personnes qui souffrent chaque année d'une infection récidivante à C. difficile », déclare Brent Ragans, président de Ferring Pharmaceuticals U.S. « REBYOTA est susceptible d'avoir un impact non seulement sur les patients et les soignants, mais aussi sur le système de santé. »

L'approbation de REBYOTA par la FDA est basée sur les résultats du programme clinique, y compris l'essai de phase 3 PUNCHtm CD3 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, dans lequel une dose unique de REBYOTA a démontré sa supériorité par rapport au placebo en tant que traitement pour réduire la récidive de l'ICD après un traitement antibiotique standard. Deux cent soixante-deux (262) participants à l'essai ont reçu un traitement en aveugle (n = 177, REBYOTA ; n = 85, placebo) et le critère d'évaluation principal était le succès du traitement, défini comme l'absence de diarrhée ICD dans les huit semaines suivant la fin du traitement étudié. Le taux de réussite du traitement estimé par le modèle bayésien à huit semaines pour REBYOTA était de 70,6 % contre 57,5 % pour le placebo, avec une probabilité a posteriori de 99,1 % que REBYOTA était supérieur au placebo pour réduire les ICD récidivantes après un traitement antibiotique standard.¹ Plus de 90 % des participants à l'étude pour lesquels le traitement a réussi sont restés sans récidive d'ICD pendant six mois.²

Dans l'étude, les événements indésirables (EI) étaient principalement légers à modérés et il n'y a eu aucun événement indésirable grave (EIG) lié au traitement. L'incidence des événements indésirables apparus sous traitement (EIAT) était plus élevée chez les receveurs de REBYOTA par rapport au placebo (55,6 %, n = 100/180, REBYOTA ; 44,8 %, n = 39/87, placebo), principalement en raison d'une incidence plus élevée d'événements gastro-intestinaux d'intensité légère.²

« Nous pensons qu'il s'agit d'une avancée majeure dans l'exploitation de la puissance du microbiome humain pour répondre à d'importants besoins médicaux non satisfaits. Il s'agit de la première approbation par la FDA d'un agent biothérapeutique vivant et de l'aboutissement de décennies de recherche et de développement clinique », déclare Per Falk, président de Ferring Pharmaceuticals. « L'annonce d'aujourd'hui est non seulement une étape importante pour les personnes vivant avec une infection récidivante à C. difficile, mais promet aussi que de nombreuses autres maladies pourraient être mieux comprises, diagnostiquées, prévenues et traitées grâce à nos connaissances en évolution rapide sur le rôle du microbiome dans la santé et la maladie humaines. »

Veuillez consulter les informations de sécurité importantes ci-dessous et, pour des informations de prescription complètes, rendez-vous sur : https://www.ferringusa.com/pi/rebyota.

À propos de l'infection à C. difficile (ICD)

L'ICD est une infection grave et potentiellement mortelle qui touche des personnes partout dans le monde. La bactérie C. difficile provoque des symptômes débilitants, tels qu'une diarrhée sévère, de la fièvre, une sensibilité ou des douleurs à l'estomac, une perte d'appétit, des nausées et une colite (une inflammation du côlon).³ L'ICD peut être le début d'un cercle vicieux de récidive, entraînant un fardeau important pour les patients et le système de santé.^4,5 Il a été estimé que jusqu'à 35 % des cas d'ICD réapparaissent après le diagnostic initial et que les personnes qui ont eu une récidive courent un risque significativement plus élevé d'autres infections.^6,7,8,9 Après la première récidive, il a été estimé que jusqu'à 65 % des patients peuvent développer une récidive ultérieure.^8,9 Les antibiotiques ? la norme de soins actuelle pour le traitement de l'ICD ? traitent la maladie, mais peuvent également être un facteur contribuant à un cercle vicieux de récidive, entraînant un fardeau important pour les patients souffrant de cette maladie débilitante et potentiellement mortelle.^3,10

À PROPOS DE REBYOTA

REBYOTA est indiqué pour la prévention de la récidive de l'infection à Clostridioides difficile (ICD) chez les personnes de 18 ans et plus, après un traitement antibiotique pour ICD récidivante. REBYOTA est une suspension de microbiote pré-emballée à dose unique de 150 ml pour administration rectale. REBYOTA provient de donneurs qualifiés et a été testé pour un panel d'agents pathogènes transmissibles.

INDICATION

REBYOTA est indiqué pour la prévention de la récidive de l'infection à Clostridioides difficile (C. diff) chez les personnes de 18 ans et plus, après un traitement antibiotique pour C. diff. récidivante.

Limite d'utilisation :

REBYOTA n'est pas indiqué pour la première occurrence de C. diff.

INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

• Vous ne devez pas prendre REBYOTA si vous avez des antécédents de réaction allergique grave (par exemple, anaphylaxie) à REBYOTA ou à l'un de ses composants.
• Vous devez signaler à votre médecin toute infection que vous pensez avoir contractée après l'administration.
• Avant un traitement par REBYOTA, parlez à votre médecin de la possibilité d'une réaction allergique soudaine après l'administration.
• Parlez à votre médecin de toute allergie alimentaire connue.
• Les effets secondaires les plus courants peuvent inclure des douleurs à l'estomac (8,9 %), de la diarrhée (7,2 %), des ballonnements (3,9 %), des gaz (3,3 %) et des nausées (3,3 %).
• REBYOTA n'a pas été étudié chez des patients de moins de 18 ans.
• Les études cliniques n'ont pas déterminé si les adultes de 65 ans et plus répondaient différemment des adultes plus jeunes.

Nous vous encourageons à signaler les effets secondaires négatifs des médicaments sur ordonnance à la FDA. Rendez-vous sur www.FDA.gov/medwatch ou appelez le 1-800-332-1088.

Veuillez cliquer pour voir les informations de prescription complètes.

À propos de Ferring Pharmaceuticals

Ferring Pharmaceuticals est un groupe biopharmaceutique spécialisé, axé sur la recherche, qui s'est engagé à aider les gens partout dans le monde à fonder des familles et à vivre mieux. Basé à Saint-Prex, en Suisse, Ferring est un leader dans le domaine de la médecine reproductive et de la santé des femmes, ainsi que dans les domaines spécialisés de la gastro-entérologie et de l'urologie. Ferring développe des traitements pour les mères et les bébés depuis plus de 50 ans et possède un portefeuille couvrant les traitements de la conception à la naissance. Fondée en 1950, la société privée Ferring emploie aujourd'hui environ 6 000 personnes dans le monde, possède ses propres filiales opérationnelles dans plus de 50 pays et commercialise ses produits dans 110 pays.

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Ferring s'est engagé à explorer le lien crucial entre le microbiome et la santé humaine, en commençant par la menace d'infection récidivante à C. difficile. Ferring travaille au développement de nouvelles thérapies basées sur le microbiome pour répondre à d'importants besoins non satisfaits et aider les gens à vivre une vie meilleure. Rejoignez-nous sur nos canaux dédiés au développement de thérapies par le microbiome sur Twitter et LinkedIn.

Références :

1. REBYOTA. Prescribing information. Parsippany, NJ: Ferring Pharmaceuticals Inc; 2022.
2. Khanna, S, Assi, M, Lee, C, et al. Efficacy and safety of RBX2660 in PUNCH CD3, a Phase III, randomized, double-blind, placebo-controlled trial with a Bayesian primary analysis for the prevention of recurrent Clostridioides difficile infection. Drugs (2022). Disponible sur : https://doi.org/10.1007/s40265-022-01797-x.
3. Centres pour le contrôle et la prévention des maladies. What Is C. Diff? 17 déc. 2018. Disponible sur : https://www.cdc.gov/cdiff/what-is.html.
4. Centres pour le contrôle et la prévention des maladies. 24 juin 2020. Disponible sur : https://www.cdc.gov/drugresistance/pdf/threats-report/clostridioides-difficile-508.pdf.
5. Feuerstadt P, et al. J Med Econ. 2020;23(6):603-609.
6. Riddle DJ, Dubberke ER. Clostridium difficile infection in the intensive care unit. Infect Dis Clin North Am. 2009;23(3):727-743.
7. Nelson WW, et al. Health care resource utilization and costs of recurrent Clostridioides difficile infection in the elderly: a real-world claims analysis. J Manag Care Spec Pharm. 2021;27(7):828-838. doi: 10.18553/jmcp.2021.20395. Epub 2021 Mar 11.
8. Kelly, CP. Can we identify patients at high risk of recurrent Clostridium difficile infection? Clin Microbiol Infect. 2012;18(suppl 6):21?27.
9. Smits WK, et al. Clostridium difficile infection. Nat Rev Dis Primers. 2016;2:16020. doi: 10.1038/nrdp.2016.20.
10. Lessa FC, Mu Y, Bamberg WM, et al. Burden of Clostridium difficile infection in the United States. N Engl J Med. 2015;372(9):825-834.

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