Vertex annonce que la lettre d'intention avec l'Alliance pancanadienne pharmaceutique pour le remboursement par les régimes publics des modulateurs du gène CFTR a été élargie pour inclure TRIKAFTA(MD) (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor)

TORONTO, le 17 sept. 2021 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Canada) (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd'hui la signature d'une lettre d'intention (LI) avec l'Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP), qui représente un accord de principe concernant le remboursement public de ^PrTRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pour les patient(e)s admissibles atteint(e)s de fibrose kystique (FK).

Il s'agit d'un élargissement de la LI avec l'APP concernant ^PrKALYDECO^MD (ivacaftor) et ^PrORKAMBI^MD (lumacaftor/ivacaftor).

« Il s'agit d'un jalon significatif pour les patients canadiens atteints de FK », a déclaré Duncan McKechnie, vice-président principal, Opérations commerciales Amérique du Nord, Vertex Pharmaceuticals.  « Nous aimerions remercier l'APP et les juridictions participantes pour leur approche collaborative. Nous partageons l'urgence de la communauté de la FK de mener à bien ce processus et nous poursuivrons notre travail avec toutes les provinces et tous les territoires pour que les personnes admissibles atteintes de FK aient la possibilité de recevoir TRIKAFTA, KALYDECO et ORKAMBI. »

Cet élargissement de la lettre d'intention respecte la recommandation clinique positive de TRIKAFTA^MD par l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) au Québec.

À propos de TRIKAFTA^MD

TRIKAFTA^MD (éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) est un médicament délivré sur ordonnance pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les personnes de 12 ans et plus qui présentent au moins une mutation F508del du gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (gène CFTR). TRIKAFTA^MD est conçu pour augmenter le nombre de protéines F508del-CFTR à la surface des cellules, et leur fonction. L'approbation de TRIKAFTA^MD a été appuyée par les résultats positifs de trois études mondiales de phase III menées chez des personnes de 12 ans et plus atteintes de fibrose kystique : une étude de phase III de 24 semaines (étude 445-102) chez 403 personnes présentant une mutation F508del et une mutation de la fonction minimale (F/MF), une étude de phase III de 4 semaines (étude 445-103) chez 107 personnes présentant deux mutationsF508del(F/F), et une étude de phase III (étude 445-104) chez 258 personnes hétérozygotes pour la mutationCFTR-F508del et une mutation d'activation du gène CFTR (F/G) ou une mutation de la fonction résiduelle (F/FR).

À propos de la fibrose kystique

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et touche plus de 80 000 personnes à l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive multisystémique qui affecte les poumons, le foie, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares, le pancréas et le système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour avoir la FK. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au moins une mutation du gène F508del. Ces mutations, qui peuvent être déterminées par un test génétique, ou test de génotypage, mènent à la FK en créant des protéines non fonctionnelles et/ou trop peu nombreuses à la surface de la cellule.  La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraîne une mauvaise circulation du sel et de l'eau, à l'intérieur et hors des cellules, dans un certain nombre d'organes.  Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement épais et collant pouvant causer des infections pulmonaires chroniques et des lésions pulmonaires progressives chez de nombreuses personnes qui conduisent finalement à la mort. L'âge médian du décès est au début de la trentaine.

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société a plusieurs médicaments approuvés pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) - une maladie génétique rare et mettant la vie en danger - et a plusieurs programmes cliniques et de recherche en cours pour la FK. Outre la FK, Vertex dispose d'un solide portefeuille de médicaments expérimentaux à petites molécules pour traiter d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, y compris la douleur, le déficit en alpha-1-antitrypsine et les maladies rénales médiées par APOL1. De plus, Vertex dispose d'une gamme en expansion rapide de thérapies cellulaires et génétiques pour traiter des maladies telles que la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la dystrophie musculaire de Duchenne et le diabète sucré de type 1.

Fondé en 1989 à Cambridge, au Massachusetts, le siège social mondial de Vertex est maintenant situé dans le Boston's Innovation District et son siège social international est situé à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et de développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie. Elle figure notamment depuis 11 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et est considérée comme l'un des meilleurs lieux de travail en matière d'égalité LGBTQ par l'organisme Human Rights Campaign.

Remarque spéciale concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans la Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, sans s'y limiter, les déclarations faites par Duncan McKechnie dans ce communiqué de presse et les déclarations concernant nos attentes selon lesquelles les Canadien(ne)s atteint(e)s de FK admissibles auront accès à TRIKAFTA. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, celles-ci représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse. Il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, que l'entreprise puisse ne pas obtenir le remboursement du médicament au Canada en fin de compte, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com.  Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

SOURCE Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Canada)