BrainEver reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA pour BREN-02 (Engrailed-1 humain recombinant) dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

BrainEver, société biotechnologique dédiée à la recherche et au développement de thérapies innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives, annonce aujourd'hui que la FDA (Food and Drug Administration) aux États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin à son produit BREN-02, l'homéoprotéine humaine recombinante Engrailed-1 (rhEN1), dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

La SLA (également connue sous le nom de maladie de Charcot) est une maladie neurodégénérative grave qui touche les motoneurones, entraînant une faiblesse musculaire progressive évoluant vers la paralysie, et un pronostic vital d'environ 2-4 ans à partir de l'apparition de la maladie. La SLA est diagnostiquée chez environ 16 000 personnes chaque année en Europe et en Amérique du Nord.

« Dans la SLA, les motoneurones dégénèrent et meurent, entraînant une paralysie musculaire progressive, y compris au niveau des muscles respiratoires. Nous avons observé au cours des études précliniques que l'administration intrathécale lombaire de rhEN1, aux premiers stades symptomatiques, restaure la fonction musculaire et prévient la mort des motoneurones », a commenté le Prof. Alain Prochiantz, neurobiologiste, Collège de France, co-fondateur de BrainEver.

BREN-02 devrait entrer en essai clinique chez des patients atteints de SLA au deuxième semestre 2021, sous réserve des résultats de préclinique de toxicité et de la revue réglementaire. Les études précliniques ont montré que l'homéoprotéine hEN1 est essentielle pour la survie et l'entretien des motoneurones-alpha de la moelle épinière innervant les muscles de tout l'organisme.

La FDA accorde le statut de médicament orphelin dans le but d'encourager le développement de thérapies pour traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou pathologies affectant moins de 200.000 personnes aux États-Unis. La désignation de médicament orphelin aux Etats-Unis reconnaît le potentiel thérapeutique de BREN-02 dans la SLA et permet à BrainEver de bénéficier de mesures et d'avantages spécifiques, notamment d'une période d'exclusivité de commercialisation de sept ans si hEN1 est approuvé dans le traitement de la SLA.

À propos de BrainEver

Créé en 2016 par le Prof. Alain Prochiantz, et Bernard Gilly, BrainEver est une société biotechnologique spécialisée dans la découverte et le développement de traitements innovants pour les maladies neurodégénératives. BrainEver exploite les propriétés intrinsèques des homéoprotéines, une famille de facteurs de transcription essentielle au cours du développement embryonnaire et postnatal, et dont des études récentes ont montré le rôle clé dans l'entretien et la survie chez l'adulte de population neuronale spécifique. Une propriété importante des homéoprotéines est leur capacité de pénétrer dans les cellules, avec un accès privilégié aux compartiments cytoplasmiques et nucléaires. Elles ne nécessitent donc aucun système de transport pour atteindre les cellules ciblées non plus qu'un vecteur viral d'expression. BrainEver prévoit le démarrage de sa première étude clinique en SLA, chez l'homme courant 2021. BrainEver a levé 21M? auprès d'iBionext, bpifrance et Turenne Capital. En savoir plus : www.brainever.com

À propos d'Engrailed-1 dans la SLA

Les études précliniques ont montré que l'homéoprotéine EN1 joue un rôle essentiel dans la survie et l'entretien des motoneurones-alpha spinaux qui innervent les muscles squelettiques. Dans la SLA, ces motoneurones dégénèrent et meurent, entraînant une paralysie musculaire progressive, y compris au niveau des muscles respiratoires. L'administration de BREN-02 par injection intrathécale au niveau lombaire restaure la fonction musculaire et empêche la mort des motoneurones dans des modèles précliniques. La SLA est diagnostiquée chez environ 16 000 personnes chaque année en Europe et en Amérique du Nord.