Le Lézard
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Akcea et Ionis annoncent l'homologation de TEGSEDIMC (inotersen pour injection) au Canada


OTTAWA et BOSTON et CARLSBAD, Californie, 04 oct. 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ : AKCA), une société affiliée d'Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : IONS), a annoncé aujourd'hui que TEGSEDIMC (inotersen pour injection) est maintenant approuvé au Canada pour le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez les adultes atteints d'amylose héréditaire liée à la transthyrétine (hATTR)1.

À la suite d'une évaluation prioritaire de Santé Canada, TEGSEDI, un médicament ciblant l'ARN, est le premier traitement approuvé pour les Canadiens aux prises avec l'ATTR héréditaire, une maladie causée par une production anormale de transthyrétine (protéine TTR), qui entraîne des dépôts amyloïdes de TTR dans divers tissus et organes de tout le corps. L'accumulation progressive de ces dépôts entraîne des dysfonctions sensorielles, motrices et autonomiques touchant de nombreux aspects de la vie d'un patient.

« Nous apprécions l'évaluation attentive et en temps opportun effectuée par Santé Canada, qui a accordé à TEGSEDI le statut d'évaluation prioritaire. Nous nous réjouissons à la perspective de travailler avec toutes les parties concernées, afin de s'assurer que les patients puissent avoir accès, de façon appropriée et en temps opportun, à ce nouveau traitement important pour les Canadiens atteints d'ATTR héréditaire, » a déclaré Jared Rhines, directeur général d'Akcea Therapeutics Canada. « Après l'autorisation de mise en marché de TEGSEDI en Europe, cette nouvelle représente par ailleurs une étape importante pour Akcea, qui obtient sa première homologation de médicament au Canada. Nous croyons que cet accomplissement réaffirme l'engagement d'Akcea envers la communauté internationale des maladies rares ainsi que notre mission d'offrir des traitements novateurs aux patients, où qu'ils se trouvent. Nous sommes enthousiastes à la perspective de lancer ce traitement novateur ainsi qu'Akcea ConnexionMC, notre programme de soutien complet offert aux patients et à leurs professionnels de la santé d'un océan à l'autre. »

TEGSEDI est administré à domicile, une fois par semaine, par injection sous-cutanée; il cible l'ATTR héréditaire à sa source en réduisant la production de la protéine TTR.  

« Aujourd'hui est un grand jour pour les Canadiens atteints d'ATTR héréditaire et leur famille, puisque l'inotersen est le premier traitement modificateur de la maladie à être approuvé pour faire face au fardeau important auquel sont confrontés de nombreux individus aux prises avec des symptômes invalidants et progressifs. Une charge émotionnelle considérable accompagne souvent une maladie héréditaire, et nous croyons que, grâce à cette homologation et aux innovations ayant conduit à ce traitement, une étape importante permettant à ces individus de croire en un avenir meilleur a été franchie aujourd'hui. Nous comptons maintenant sur la collaboration d'Akcea avec les parties concernées pour que ce médicament soit accessible aux patients dès que possible, » affirme Durhane Wong-Rieger, présidente et chef de la direction de la Canadian Organization for Rare Disorders (CORD).

« L'ATTR héréditaire est une maladie invalidante comportant son lot important de morbidité et de mortalité, et les options offertes aux patients atteints de cette maladie et à leur famille sont extrêmement limitées. L'homologation de l'inotersen vient changer la donne et représente une avancée appréciée. Dans le cadre de l'étude NEURO-TTR, l'étude ayant servi à faire une demande d'homologation auprès de Santé Canada, les variations par rapport aux valeurs de référence ont montré des bénéfices statistiquement importants en faveur du traitement par l'inotersen, en ce qui a trait aux symptômes de polyneuropathie et à la qualité de vie, » affirme Dre Vera Bril, professeure de médecine à l'Université de Toronto, directrice du département de neurologie du University Health Network et de l'Hôpital Mount Sinai et titulaire de la Chaire de la famille Krembil en neurologie.

À PROPOS DE TEGSEDIMC (INOTERSEN POUR INJECTION)1
TEGSEDIMC (inotersen pour injection) est un inhibiteur de la production de transthyrétine (TTR) humaine à base d'oligonucléotides antisens (OAS). TEGSEDI, découvert et mis au point par Ionis Pharmaceuticals, est également approuvé au sein de l'Union européenne pour le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez les adultes atteints d'amylose héréditaire liée à la transthyrétine (hATTR), et il est actuellement évalué par les autorités règlementaires aux États-Unis.  

L'homologation s'appuie sur des données de l'étude NEURO-TTR de phase III à répartition aléatoire (2:1), contrôlée par placebo et menée à double insu à l'échelle internationale auprès de 172 patients atteints d'ATTR héréditaire et présentant des symptômes de polyneuropathie. L'étude d'une durée de 15 mois visait à évaluer les effets de TEGSEDI sur la fonction neurologique et sur la qualité de vie, à partir des variations du score modifié des troubles neuropathiques +7 (mNIS+7) et du score total du questionnaire Norfolk sur la qualité de vie ? neuropathie diabétique (Norfolk QOL-DN) par rapport aux valeurs de référence. Pour ces deux principaux paramètres d'évaluation de l'étude NEURO-TTR, TEGSEDI a procuré à de nombreux patients des bénéfices significatifs, y compris une amélioration des symptômes de la maladie par rapport aux valeurs de référence, selon un article publié dans le New England Journal of Medicine2.

Mises en garde et précautions particulières

TEGSEDI est associé à des diminutions de la numération plaquettaire pouvant mener à une thrombocytopénie. La numération plaquettaire doit être surveillée au moins toutes les deux semaines pendant le traitement par TEGSEDI, puis pendant 8 semaines après la fin du traitement.

La glomérulonéphrite est survenue chez des patients traités par TEGSEDI. Il est important de surveiller attentivement le rapport protéines/créatinine urinaires et le taux de filtration glomérulaire estimé pendant le traitement par TEGSEDI.

Les effets indésirables les plus courants, qui sont survenus chez au moins 20 % des patients traités par TEGSEDI et plus souvent qu'avec le placebo, étaient les suivants : érythème au site d'injection, nausées, fatigue, diarrhée, maux de tête et douleurs au site d'injection. 

Pour obtenir plus de renseignements importants sur l'innocuité de TEGSEDI, y compris le mode d'administration, les interactions médicamenteuses et les effets indésirables, veuillez consulter la monographie de produit approuvée par Santé Canada sur le site www.akceatx.ca.

À PROPOS DE L'AMYLOSE HÉRÉDITAIRE LIÉE À LA TRANSTHYRÉTINE (hATTR)
L'ATTR héréditaire est une maladie héréditaire progressive, systémique et mortelle causée par la formation anormale de la protéine TTR et par l'accumulation de dépôts amyloïdes de TTR dans divers tissus et organes de tout le corps, y compris les nerfs périphériques, le coeur, le tractus intestinal, les yeux, les reins, le système nerveux central, la glande thyroïde et la moelle osseuse. L'accumulation progressive de dépôts amyloïdes de TTR dans ces tissus et organes entraîne des dysfonctions sensorielles, motrices et autonomiques ayant souvent des effets invalidants sur de nombreux aspects de la vie d'un patient. Les patients atteints d'ATTR héréditaire ont souvent un phénotype mixte et des symptômes concomitants de polyneuropathie et de cardiomyopathie.

L'ATTR héréditaire entraîne ultimement la mort trois à quinze ans après l'apparition des symptômes. Les options de traitement pour les patients atteints d'ATTR héréditaire sont limitées et, jusqu'à cette homologation, aucun médicament modificateur de la maladie n'avait été approuvé au Canada pour cette maladie. On estime qu'environ 50 000 patients sont atteints d'ATTR héréditaire dans le monde.

À propos d'Akcea Therapeutics Canada
Akcea Therapeutics Canada, dont le siège social est situé à Ottawa (Ontario), est la filiale canadienne d'Akcea Therapeutics. Akcea est une société biopharmaceutique qui s'emploie à mettre au point et à commercialiser des médicaments pour le traitement des patients aux prises avec des maladies rares et graves. Akcea Therapeutics Canada est membre de Médicaments novateurs Canada, l'association qui représente les entreprises pharmaceutiques canadiennes axées sur la recherche.   

À PROPOS D'AKCEA THERAPEUTICS
Akcea Therapeutics, Inc., une société affiliée d'Ionis Pharmaceuticals, Inc., est une société biopharmaceutique qui s'emploie à mettre au point et à commercialiser des médicaments pour le traitement des patients aux prises avec des maladies rares et graves. Akcea fait progresser une gamme mature de six nouveaux produits qui ont tous un potentiel de traitement pour de multiples maladies. Les six médicaments ont été découverts et sont mis au point en collaboration avec Ionis, un chef de file dans le domaine des médicaments antisens, et ils sont issus de la technologie antisens exclusive d'Ionis. TEGSEDIMC (inotersen) est approuvé au Canada et au sein de l'Union européenne pour le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez les adultes atteints d'amylose héréditaire liée à la transthyrétine (hATTR), et il est actuellement évalué par les autorités règlementaires aux États-Unis. WAYLIVRAMC (volanesorsen) est actuellement évalué par les autorités règlementaires pour le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale (SCF) et en est à la phase III de développement clinique pour le traitement des individus atteints de lipodystrophie partielle familiale (LPF). Akcea est une entreprise internationale dont le siège social se trouve à Boston (Massachusetts), et les activités canadiennes sont dirigées à Ottawa (Ontario). Des renseignements supplémentaires sont disponibles sur le site www.akceatx.com.

À propos d'Ionis Pharmaceuticals
En tant que chef de file dans la découverte et la mise au point de médicaments ciblant l'ARN, Ionis a créé une plateforme de technologie antisens exclusive, efficace et applicable à grande échelle, ayant le potentiel de traiter des maladies pour lesquelles aucune autre approche thérapeutique ne s'est révélée efficace. Notre plateforme de découverte en matière de médicaments a servi de tremplin à des promesses réalisables et a donné espoir à des patients ayant des besoins non satisfaits, comme les enfants et les adultes atteints d'amyotrophie spinale (AM). Nous avons élaboré SPINRAZAMD (nusinersen)*, et nous sommes fiers d'avoir donné un nouvel espoir à la communauté de l'AM en mettant au point le premier et le seul médicament approuvé pour le traitement de cette maladie.

Nous visons tous les patients qu'il nous reste à atteindre grâce à une gamme de plus de 40 médicaments ayant le potentiel de traiter des patients atteints de maladies cardiovasculaires, de maladies rares, de maladies neurologiques, de maladies infectieuses et de cancers. Nous avons élaboré TEGSEDIMC (inotersen) que notre société affiliée (Akcea Therapeutics) commercialise. Il s'agit du premier médicament ciblant l'ARN à être approuvé dans le monde pour le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez les adultes atteints d'amylose héréditaire liée à la transthyrétine (hATTR). En collaboration avec Akcea, nous offrons également de nouveaux médicaments aux patients atteints de troubles lipidiques cardiométaboliques.

Pour en savoir plus sur Ionis, suivez-nous sur twitter @ionispharma ou visitez le site http://ir.ionispharma.com/.
             
*SPINRAZA est commercialisé par Biogen.

ÉNONCÉ PROSPECTIF D'AKCEA ET D'IONIS
Ce communiqué de presse contient des énoncés concernant les activités d'Akcea Therapeutics, Inc. et d'Ionis Pharmaceuticals, Inc. et sur le potentiel thérapeutique et commercial de TEGSEDIMC. Tout énoncé décrivant les objectifs, les attentes ainsi que les projections, les intentions ou les opinions de nature financière ou autre d'Akcea ou d'Ionis, y compris le potentiel commercial de TEGSEDI ou d'autres médicaments d'Akcea ou d'Ionis en développement, est un énoncé prospectif et doit être considéré comme une déclaration risquée. De tels énoncés sont sujets à certains risques et à certaines incertitudes, en particulier ceux ayant trait au processus de conception, de mise au point et de commercialisation de médicaments sûrs et efficaces pour un usage thérapeutique humain, ainsi que ceux entourant les efforts de développement d'activités commerciales pour de tels médicaments. Les énoncés prospectifs d'Akcea et d'Ionis impliquent également l'hypothèse que, advenant le cas où ils ne se matérialisent jamais ou sont inexacts, leurs résultats réels pourraient différer considérablement des résultats exprimés ou sous-entendus dans de tels énoncés prospectifs. Bien que les énoncés prospectifs d'Akcea et d'Ionis reflètent le jugement exercé de bonne foi par ses administrateurs, ces énoncés s'appuient uniquement sur des faits et des facteurs actuellement connus d'Akcea et d'Ionis. En conséquence, vous ne devez pas vous fier indûment à ces énoncés prospectifs. Ces risques et d'autres risques relatifs aux programmes d'Ionis et d'Akcea sont décrits plus en détail dans les prospectus trimestriels (formulaire 10-Q) et annuels (formulaire 10-K) d'Ionis et d'Akcea, qui sont déposés auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC). Vous pouvez vous procurer des exemplaires de ces documents et d'autres documents auprès de chaque entreprise.

Dans ce communiqué de presse, à moins que le contexte n'exige une interprétation différente, les mots « Ionis », « Akcea », « société », « sociétés », « entreprise », « entreprises », « nous », « notre » et « nos » font référence à Ionis Pharmaceuticals et/ou à Akcea Therapeutics.

Ionis PharmaceuticalsMC est une marque de commerce d'Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea TherapeuticsMC, TEGSEDIMC et WAYLIVRAMC sont des marques de commerce d'Akcea Therapeutics, Inc.

Personne-ressource d'Akcea pour les investisseurs et les médias :
Kathleen Gallagher
Vice-présidente, Communication et relations avec les investisseurs
617-207-8509
kgallagher@akceatx.com

Personne-ressource d'Ionis pour les investisseurs :
D. Wade Walke, Ph.D.
Vice-président, Relations avec les investisseurs
760-603-2741
wwalke@ionisph.com

Personne-ressource d'Ionis pour les médias :
Roslyn Patterson
Vice-présidente, Communication
760-603-2681
rpatterson@ionisph.com

Références :
1 Monographie de TEGSEDIMC
2 Benson et al., N Engl J Med 2018;379:22-31

http://resource.globenewswire.com/Resource/Download/dcb498ad-f1ce-4650-bc4e-0f64e8aed1a5


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Communiqué envoyé le 4 octobre 2018 à 16:33 et diffusé par :