Santé Canada approuve DOPTELET (avatrombopag) pour deux indications en thrombocytopénie

WALTHAM, Mass., 08 nov. 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sobi Amérique du Nord, la filiale nord-américaine de Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi^MD), a annoncé aujourd'hui l'approbation par Santé Canada de DOPTELET^MD (avatrombopag), un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine (AR-TPO) par voie orale, pour le traitement de la thrombocytopénie chez les adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire (TPI) chronique ayant obtenu une réponse insuffisante aux autres traitements et pour le traitement de la thrombocytopénie grave chez les adultes atteints de maladie hépatique chronique chez qui une procédure invasive est prévue.

« Les traitements actuels de la thrombocytopénie immunitaire au Canada laissent certains patients avec des options limitées. Avec l'approbation de DOPTELET, les patients ont maintenant une option thérapeutique efficace par voie orale sans restriction alimentaire ou besoin de surveillance de la fonction hépatique », a indiqué le Dr Charles H. Li, M.D., FRCPC, hématologue consultant à l'Hôpital général de Vancouver et professeur agrégé de clinique à l'Université de la Colombie-Britannique. « Les individus atteints d'une maladie hépatique chronique ont également une nouvelle approche pour rehausser leur numération plaquettaire et optimiser l'hémostasie avant des procédures invasives; nouvelle approche qui évite l'exposition aux produits sanguins, comme les transfusions sanguines, et les dépenses qui leur sont associées. »

Chez les adultes, une TPI qui dure plus d'un an est considérée comme étant chronique¹. Environ 9,5 adultes sur 100 000 aux États-Unis et en Europe occidentale vivent avec la TPI; la maladie étant plus fréquente chez les jeunes femmes adultes que chez les hommes¹².

« L'approbation de DOPTELET signifie que certaines personnes au Canada ayant un risque accru d'hémorragie interne dangereuse en raison de la thrombocytopénie ont maintenant une option, qui comme elle est prise avec de la nourriture, peut être plus facile à incorporer à leur routine quotidienne », a déclaré Bob McLay, vice-président, directeur général de Sobi Canada. « Ce traitement offre aux médecins une nouvelle option pour ceux vivant avec la thrombocytopénie, une condition où le taux de plaquettes essentielles au contrôle des saignements est bas. »

L'approbation de Santé Canada de DOPTELET était appuyée par des données d'une étude de phase 3 et de deux études de phases 2 chez des patients atteints de TPI chronique, et de deux études internationales de phase 3, multicentriques, contrôlées par placebo, à double insu, à répartition aléatoire, ADAPT-1 et ADAPT-2, chez les patients atteints d'une maladie hépatique chronique³.

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DOPTELET en thrombocytopénie immunitaire
Dans l'étude pivot de phase 3, l'administration du DOPTELET a entraîné une numération plaquettaire d'au moins 50 000 par µL au jour 8 du traitement chez la majorité des patients, avec une efficacité supérieure au placebo à maintenir une numération plaquettaire dans l'intervalle cible pendant la période de traitement de six mois.

Les données d'innocuité regroupées de 128 patients atteints de TPI appuient l'innocuité et la tolérabilité de DOPTELET.

Les effets indésirables reliés au traitement (EIRT) les plus fréquents (ceux survenant chez ? 10 % des patients) dans le groupe sous DOPTELET par rapport au placebo étaient les céphalées (31 %), la fatigue (28 %), les ecchymoses (26 %), l'épistaxis (19 %), l'infection des voies respiratoires supérieures (15 %), l'arthralgie (13 %), les saignements gingivaux (13 %), les pétéchies (11 %) et la rhinopharyngite (10 %)³.

Maladie hépatique chronique : Études ADAPT-1 et ADAPT-2
Dans les deux études ADAPT-1 et ADAPT-2, la proportion de patients ne nécessitant pas de transfusion de plaquettes ou de toute procédure de secours pour une hémorragie était significativement plus élevée dans les deux groupes sous DOPTELET (numération plaquettaire initiale faible et numération plaquettaire initiale élevée) comparativement au groupe placebo. Les deux études ont démontré une proportion accrue de patients ayant atteint la numération plaquettaire cible de ? 50 000/µL le jour de la procédure (un paramètre d'évaluation secondaire de l'efficacité) dans les deux groupes sous DOPTELET par rapport au groupe sous placebo chez les deux cohortes³.

De plus, les deux études ont démontré une variation moyenne accrue de la numération plaquettaire entre le début et le jour de la procédure (un paramètre d'évaluation secondaire de l'efficacité) dans les deux groupes sous DOPTELET par rapport au groupe sous placebo. Une augmentation mesurée de la numération plaquettaire fut observée dans les deux groupes sous DOPTELET au cours de la période débutant au jour 4 après la dose, atteignant un sommet aux jours 10 à 13, diminuant sept jours après la procédure, et revenant ensuite près des valeurs initiales avant le jour 35³.

La majorité des effets indésirables étaient de sévérité légère à modérée et conformes à ce qui est attendu chez les patients atteints d'une maladie hépatique chronique comme le démontrent les données du groupe sous placebo. Les effets indésirables reliés au traitement (EIRT) les plus fréquents (ceux survenant chez ? 3 % des patients) dans les groupes sous DOPTELET (60 mg ou 40 mg) par rapport au placebo, démontrés par les données groupées des deux études, étaient la pyrexie (10 %), la douleur abdominale (7 %), les nausées (7 %), les céphalées (6 %), la fatigue (4 %) et l'oedème périphérique (3 %)³.

À propos de la thrombocytopénie immunitaire
La thrombocytopénie immunitaire (TPI) est une maladie auto-immune caractérisée par une faible numération plaquettaire entraînant un risque accru d'hémorragie. Les symptômes peuvent varier grandement et incluent les hématomes, les éruptions cutanées de petits points représentant de petites hémorragies, les saignements des gencives ou du nez, la présence de sang dans les urines/selles et la fatigue invalidante. On estime que jusqu'à 100 personnes par million vivent avec une TPI. Le trouble est considéré comme étant chronique lorsque les symptômes durent plus de 12 mois⁴. La TPI primaire chronique à long terme est associée à un risque accru d'infections, d'épisodes hémorragiques nécessitant une hospitalisation, de cancers hématologiques et de mortalité. Aucun traitement curatif n'est disponible, et les patients atteints de TPI chronique rechutent habituellement après plusieurs traitements et nécessitent toujours un traitement pour réduire le risque d'hémorragies cliniquement significatives.

À propos de la thrombocytopénie en présence de maladie hépatique chronique
La thrombocytopénie est une complication fréquente chez les patients atteints d'une maladie hépatique chronique, l'étendue de la thrombocytopénie empirant souvent avec la sévérité de la maladie hépatique. La thrombopoïétine (TPO), le principal régulateur physiologique de la production des plaquettes, est principalement produite dans le foie. La TPO stimule la production et la différenciation des mégacaryocytes produisant des plaquettes dans la moelle épinière. Des lésions hépatiques chez les patients atteints d'une maladie hépatique chronique peuvent causer la réduction de la production de la TPO et par conséquent réduire la production de plaquettes et une thrombocytopénie. Les patients atteints d'une maladie hépatique chronique ayant une numération plaquettaire inférieure à 50 000/µL nécessitent généralement une à trois procédures invasives diagnostiques et thérapeutiques par année. Chacune de ces procédures comporte un risque d'hémorragie. Si elle n'est pas traitée de façon efficace, la thrombocytopénie peut mener à une hémorragie incontrôlée grave, entraînant des hospitalisations prolongées et d'autres complications reliées à la procédure.

À propos de DOPTELET (avatrombopag)
DOPTELET est une petite molécule agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine (AR-TPO), active par voie orale, qui stimule la prolifération et la différenciation des mégacaryocytes à partir des précurseurs de la moelle osseuse, stimulant ainsi la production de plaquettes. DOPTELET n'entre pas en compétition avec la TPO lors de sa liaison aux récepteurs de la TPO.

INDICATION
DOPTELET est un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine indiqué pour le traitement de :

• La thrombocytopénie grave chez les adultes atteints de maladie hépatique chronique chez qui une procédure invasive est prévue;
• La thrombocytopénie chez les adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire (TPI) chronique ayant obtenu une réponse insuffisante aux autres traitements.

À propos de Sobi Amérique du Nord
Étant la filiale nord-américaine de la compagnie pharmaceutique internationale Sobi, l'équipe de Sobi Amérique du Nord est engagée envers la vision de Sobi qui est d'offrir des traitements novateurs faisant une différence significative dans la vie des individus atteints de maladies rares. Notre portfolio de produits inclut plusieurs traitements approuvés se concentrant en immunologie, en hématologie et en soins de spécialité. Avec un siège social américain dans la région de Boston, un siège social canadien dans la région de Toronto et des représentants des ventes, des affaires médicales et de l'accès aux marchés couvrant l'Amérique du Nord, notre équipe en pleine croissance a démontré depuis longtemps son excellence commerciale. Plus d'information est disponible au https://www.sobi.com/canada ou au www.sobi.com.

À propos de Sobi^MD 
Sobi est une compagnie biopharmaceutique internationale spécialisée, transformant la vie des gens atteints de maladies rares et invalidantes. Offrant un accès fiable aux médicaments novateurs dans les domaines de l'hématologie, de l'immunologie et des soins de spécialité, Sobi compte environ 1 800 employés à travers l'Europe, l'Amérique du Nord, le Moyen-Orient, l'Asie et l'Australie. En 2022, ses revenus s'élevaient à 18,8 milliards de SEK. L'action de Sobi (STO:SOBI) est inscrite au Nasdaq Stockholm. Apprenez-en davantage à propos de Sobi sur sobi.com, LinkedIn et YouTube.

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¹ Lambert MP, Gernsheimer TB. Blood. 2017;129(21):2829-2835.
² National Organization for Rare Disorders. Rare Disease Database. Immune thrombocytopenia. Consulté le 30 juin 2020. https://rarediseases.org/rare-diseases/immune-thrombocytopenia
³ DOPTELET^MD (avatrombopag) ? Monographie de produit. Stockholm, Suède : Swedish Orphan Biovitrum AB; 2020.