AOP Health présente lors de la conférence annuelle 2022 de l'EHA les résultats finaux de son étude CONTINUATION-PV évaluant un traitement ayant duré jusqu'à 7,5 ans par BESREMi® (ropeginterféron alfa-2b) pour des patients atteints de la maladie...

AOP Health présente lors de la conférence annuelle 2022 de l'EHA les résultats finaux de son étude CONTINUATION-PV évaluant un traitement ayant duré jusqu'à 7,5 ans par BESREMi® (ropeginterféron alfa-2b) pour des patients atteints de la maladie de Vaquez

AOP Health annonce les résultats définitifs pour le ropeginterféron alfa-2b chez des patients atteints de la maladie de Vaquez (polycythémie vraie) de son étude CONTINUATION-PV dans le cadre d'une présentation orale à la prestigieuse conférence annuelle de l'Association européenne d'hématologie par le professeur Heinz Gisslinger, faculté de médecine de Vienne, Autriche¹.

Lien vers l'abstract

Le ropeginterféron alfa-2b est un interféron proline monopégylé à action prolongée (ATC L03AB15). Il est initialement administré une fois toutes les deux semaines, ou jusqu'à mensuellement après stabilisation des paramètres hématologiques.

AOP Health a mis en oeuvre un programme de développement clinique pivot comprenant les études PEGINVERA, PROUD-PV et CONTINUATION-PV. Cette dernière est une étude de Phase IIIb ouverte et multicentrique évaluant l'efficacité et l'innocuité à long terme de ropeginterféron alfa-2b par rapport à l'hydroxyurée ou au meilleur traitement disponible chez des patients atteints de la maladie de Vaquez ayant précédemment pris part à l'étude PROUD-PV.

Le programme de développement clinique réalisé par AOP Health en Europe depuis 2010 a débouché sur des AMM pour BESREMi® dans le traitement de la maladie de Vaquez, la première AMM ayant été accordée par la Commission européenne en 2019, suivie par la Suisse, le Liechtenstein, Israël, Taïwan, la Corée et enfin la FDA américaine en novembre 2021.

La présentation durant la conférence annuelle 2022 de l'EHA a porté sur les résultats pertinents pour les patients après ce traitement à long terme (jusqu'à 7,5 années) :

Symptômes/qualité de vie : une minorité de patients (15,7%) traités par ropeginterféron alfa-2b ont présenté des symptômes liés à la maladie, et moins de 2 patients sur 10 ont dû subir une phlébotomie pour maintenir les niveaux d'hématocrite durant leur dernière année de traitement.

Modification de la maladie : en outre, le traitement par ropeginterféron alfa-2b a permis de faire passer le fardeau allélique de la JAK2 mutée pathogène en-dessous de 1% chez une proportion appréciable de patients (>20%). Avant toute chose, la survie sans événement (les événements étant définis comme la mort, la thrombose ou la progression de la maladie sur l'intégralité de la période de traitement de 7,5 années), était sensiblement meilleure dans le groupe ropeginterféron alfa-2b, avec 5 des 95 patients ayant présenté un événement, alors que dans le groupe de contrôle un événement a été observé chez 12 des 74 patients (p=0,04).

« Les résultats de CONTI-PV après 7,5 années de traitement fournissent une nouvelle preuve de la valeur de BESREMi® pour les patients atteints de la maladie de Vaquez. Nous sommes très fiers que nos travaux ont non seulement fourni le premier interféron bénéficiant d'une approbation réglementaire pour tous les types de néoplasmes myéloprolifératifs, mais aussi contribué à faire évoluer le paradigme thérapeutique pour la maladie de Vaquez », déclare Dr Christoph Klade, directeur scientifique, AOP Health.

Professeur Jean-Jacques Kiladjian (Paris), auteur principal de l'abstract : « Depuis sa première approbation en Europe en 2019, le ropeginterféron alfa-2b est devenu la ligne thérapeutique de choix pour de nombreux patients atteints de la maladie de Vaquez. L'impressionnante réponse moléculaire de la JAK2 et le taux extrêmement faible de progression de la maladie et de thrombose suggèrent que le ropeginterféron alfa-2b pourrait être la meilleure option thérapeutique disponible pour modifier la maladie, ce qui pourrait se traduire par une amélioration de la survie et même par une possibilité d'arrêter le traitement pour certains patients. »

¹ Le ropeginterféron alpha-2b atteint les objectifs thérapeutiques spécifiques aux patients pour la maladie de Vaquez : résultats finaux des études PROUD-PV/CONTINUATION-PV. Heinz Gisslinger, Christoph Klade, Pencho Georgiev, Dorota Krochmalczyk, Liana Gercheva-Kyuchukova, Miklos Egyed, Petr Dulicek, Arpad Illes, Halyna Pylypenko, Lylia Sivcheva, Ji?í Mayer, Vera Yablokova, Kurt Krejcy, Victoria Empson, Hans C. Hasselbalch, Robert Kralovics, et Jean-Jacques Kiladjian pour le groupe d'étude PROUD-PV, Association européenne d'hématologie (EHA), 27^e conférence annuelle, juin 2022

À propos de BESREMi®

BESREMi® est un interféron proline monopégylé à action prolongée (ATC L03AB15). Ses propriétés pharmacocinétiques uniques offrent un nouveau niveau de tolérabilité. BESREMi® est conçu pour être facilement administré par voie sous-cutanée avec un stylo auto-injecteur une fois toutes les deux semaines, ou jusqu'à mensuellement après stabilisation des paramètres hématologiques. Ce schéma posologique devrait permettre un meilleur profil global d'innocuité, de tolérabilité et d'observance que les interférons pégylés conventionnels.

Pour le résumé des caractéristiques du produit de l'EMA, veuillez visiter : BESREMi®

Le ropeginterféron alfa-2b a été découvert par PharmaEssentia, un partenaire de longue date d'AOP Health. En 2009, AOP Health a acquis sous licence les droits exclusifs pour le développement clinique et la mise sur le marché du ropeginterféron alfa-2b pour traiter la maladie de Vaquez et d'autres néoplasies myéloprolifératives comme la leucémie myéloïde chronique (LMC) sur les marchés européens, de la Communauté des États indépendants et du Moyen-Orient.

À propos de la maladie de Vaquez

La maladie de Vaquez est un cancer rare des cellules souches hématopoïétiques dans la moelle épinière provoquant une augmentation chronique des globules rouges, des globules blancs et des plaquettes. Cette pathologie accroît le risque de troubles circulatoires, comme la thrombose et l'embolie. Ses symptômes conduisent à une réduction de la qualité de vie et peuvent à long terme progresser vers une myélofibrose ou se transformer en leucémie. Bien que le mécanisme moléculaire sous-jacent de la maladie de Vaquez fasse encore l'objet d'études approfondies, les résultats actuels font état de cellules souches hématopoïétiques dans la moelle épinière avec un ensemble de mutations acquises, la principale étant une forme mutante de la JAK2, qui fabrique le clone malin.

Les principaux objectifs thérapeutiques pour la maladie de Vaquez sont d'obtenir des numérations globulaires saines (taux d'hématocrite inférieur à 45%), d'améliorer la qualité de vie et de ralentir et retarder la progression de la maladie.

À propos d'AOP Health

Le Groupe AOP Health comprend plusieurs sociétés, dont AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH, basé à Vienne, en Autriche (« AOP Health »). Le Groupe AOP Health est le pionnier européen des thérapies intégrées pour les maladies rares et les soins critiques. Au cours des 25 dernières années, le Groupe est devenu un fournisseur reconnu de solutions thérapeutiques intégrées depuis son siège à Vienne, ses filiales et représentations dans toute l'Europe et au Moyen-Orient, et son réseau mondial de partenaires. Ce développement a été rendu possible grâce à un niveau d'investissement continuellement élevé dans la R&D, ainsi qu'à une volonté constante et pragmatique de répondre aux besoins de toutes les parties prenantes, en particulier ceux des patients, de leurs proches et des professionnels de santé.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.