EffRx Pharmaceuticals signe un accord de licence exclusif avec Diurnal pour l'enregistrement et la mise sur le marché d'Efmody® en Suisse

EffRx Pharmaceuticals SA, une société de phase commerciale qui met sur le marché des médicaments pour des indications niches et orphelines en Suisse et en Europe, annonce avoir récemment conclu un accord de licence exclusif avec Diurnal Group plc, pour l'enregistrement et la mise sur le marché d'Efmody^® dans le traitement de l'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) en Suisse. En vertu des clauses de l'accord, EffRx a reçu les droits exclusifs pour enregistrer et commercialiser Efmody^® en Suisse.

Efmody^® est une préparation à libération modifiée d'hydrocortisone qui a été spécialement conçue pour le traitement de patients atteints de HCS, une condition rare causée par une déficience génétique des enzymes surrénales. Selon nos estimations, environ 450 patients souffrent actuellement de HCS en Suisse.

EffRx projette de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de Swissmedic pour le traitement de patients adolescents et adultes (12 ans et plus) atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) en Suisse au cours de la seconde moitié de 2022. La demande d'AMM auprès de Swissmedic pour Efmody^® sera étayée par le dossier réglementaire européen et les données d'essai clinique publiées. EffRx anticipe une commercialisation potentielle en Suisse en 2024.

"Nous sommes ravis de signer cet accord supplémentaire avec Diurnal, qui nous permettra de renforcer la dynamique atteinte avec Alkindi^® en Suisse, après l'approbation de Swissmedic en novembre 2021. Nous pensons que le profil de libération unique d'Efmody^®, qui reproduit le rythme circadien du cortisol dans l'organisme, pourrait avoir un véritable impact sur les symptômes des patients atteints de HCS. Nous partageons la stratégie de Diurnal, qui consiste à répondre au besoin médical non satisfait des patients atteints de pathologies liées à la carence en cortisol, et nous nous réjouissons à la perspective de travailler avec l'équipe de Diurnal pour proposer Efmody^® aux patients atteints de HCS en Suisse", Lorenzo Bosisio, PDG d'EffRx.

En mai 2021, Efmody^® a obtenu une AMM dans l'Union européenne et a ensuite été lancé en Allemagne, en Autriche et au Royaume-Uni en septembre 2021. "Nous sommes ravis d'approfondir notre relation avec EffRx afin d'inclure la distribution et la commercialisation d'Efmody^® en Suisse. Nous avons été impressionnés par les progrès réalisés par EffRx en termes d'approbation réglementaire et de remboursement d'Alkindi^®, et nous nous réjouissons à l'idée de continuer à travailler ensemble, alors qu'EffRx se prépare à soumettre une demande d'AMM à Swissmedic pour Efmody^®", Richard Bungay, PDG par intérim de Diurnal.

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À propos de l'hyperplasie congénitale des surrénales
L'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) est une condition orpheline causée par une déficience des enzymes surrénales, le plus souvent de la 21-hydroxylase. Cette enzyme est nécessaire pour produire l'hormone corticostéroïde, le cortisol. Le blocage dans le processus de production du cortisol suscite une surproduction d'hormones stéroïdiennes masculines (les androgènes), qui sont les précurseurs du cortisol. Cette condition est congénitale (acquise à la naissance) et touche les deux sexes. La carence en cortisol et la surproduction d'hormones sexuelles masculines peuvent conduire à une augmentation de la mortalité, à l'infertilité et à de complications durant le développement sexuel, y compris des organes génitaux ambigus, un développement sexuel prématuré (précoce) et une petite stature. Même si elles sont traitées, les personnes atteintes courent toujours un risque de décès durant une crise surrénale.

La thérapie actuelle pour la HCS a recours à une variété de préparations à base de glucocorticoïdes (stéroïdes) génériques, y compris l'hydrocortisone, la dexaméthasone, la prednisolone et la prednisone aux États-Unis, et ne dispose pas de protocole thérapeutique standard. On estime qu'environ deux tiers des patients atteints de HCS ont un mauvais contrôle de la maladie, conduisant ainsi à des niveaux élevés d'androgènes. La condition toucherait un total d'environ 16 000 patients aux États-Unis, et plus de 400 000 dans le reste du monde.

À propos d'Efmody^® (capsules dures d'hydrocortisone à libération modifiée)
Efmody^® est une préparation d'hydrocortisone qui a été spécialement conçue pour imiter le rythme circadien du cortisol dans le cadre d'une posologie à deux prises quotidiennes (juste avant le sommeil et dès le réveil) afin de contrôler l'excès d'androgènes et la fatigue chronique chez les patients atteints de carence en cortisol. La première indication d'Efmody^® est l'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) chez l'adulte et l'adolescent (enfants de plus de 12 ans). Efmody^® a fait l'objet d'études approfondies chez 239 sujets humains, y compris 138 patients atteints de HCS qui ont participé à des essais cliniques en Europe et aux États-Unis.

L'AMM de la MHRA et de la Commission européenne pour Efmody^® s'est basée sur une étude de Phase 3 réalisée auprès de 122 patients recrutés dans 11 sites cliniques, y compris en Grande-Bretagne, dans le cadre du plus grand essai clinique interventionnel jamais réalisé sur la HCS. Les données de Phase 3 sont soutenues par une analyse détaillée d'une étude de prolongement ouverte sur l'innocuité pour les patients ayant terminé le traitement dans l'étude de Phase 3, qui évalue l'impact du traitement par Efmody^® sur une période prolongée, avec un certain nombre de patients de cet essai qui suivent un traitement depuis plus de cinq ans. Le résumé des caractéristiques du produit pour le Royaume-Uni (Irlande du Nord) est disponible ici.

À propos d'EffRx Pharmaceuticals
EffRx Pharmaceuticals est une société pharmaceutique de phase commerciale spécialisée dans le développement de phase avancée et la mise sur le marché de médicaments sur ordonnance pour des indications niches et orphelines. Son modèle d'entreprise repose sur la fourniture de propositions de valeur cliniques et commerciales supérieures aux médecins, organismes payeurs et patients.

EffRx recherche activement des opportunités d'octroi de licences pour l'Europe dans des domaines thérapeutiques niches, avec un intérêt prioritaire accordé aux maladies rares, pour lesquelles EffRx a reçu une désignation de médicament orphelin de la FDA. La compétence d'EffRx en matière de mise sur le marché est prouvée par le développement, le lancement et l'expansion rentable de Binosto ^® dans un marché européen hautement concurrentiel. Notre produit phare commercialisé, Binosto^® pour le traitement de l'ostéoporose, est commercialisé aux États-Unis ainsi que dans certains pays européens et asiatiques.

À propos de Diurnal Group plc
Diurnal Group plc est une société pharmaceutique européenne spécialisée, basée au Royaume-Uni, qui développe des agents thérapeutiques hormonaux pour contribuer au traitement à vie de pathologies endocriniennes rares et chroniques, notamment l'hyperplasie congénitale des surrénales, l'insuffisance surrénale, l'hypogonadisme et l'hypothyroïdie. Axées sur l'endocrinologie circadienne, son expertise et ses activités de recherche novatrices visent à produire de nouveaux candidats dans le domaine des maladies endocriniennes rares et chroniques.

Pour de plus amples renseignements à propos de Diurnal, rendez-vous sur www.diurnal.com

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