EHA25Virtual : un traitement biologique sûr et remarquablement efficace contre le deuxième trouble hémorragique héréditaire le plus courant au monde

LA HAYE, Pays-Bas, 12 juin 2020 /PRNewswire/ -- Avec une prévalence de 1 sur 5000, la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH, ou maladie de Rendu-Osler-Weber) est le deuxième trouble hémorragique héréditaire le plus courant au monde. Les patients souffrant de THH sont confrontés à des saignements gastro-intestinaux chroniques s'aggravant progressivement et à de graves saignements de nez récurrents (épistaxis), donnant lieu à une anémie ferriprive chronique et souvent très grave. Les patients souffrant de THH dépendent souvent de perfusions de fer ou de transfusions de sang régulières pour maintenir des hémogrammes sains. Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé par la FDA contre la THH.

Les anomalies génétiques sous-jacentes qui causent la THH donnent lieu à des élévations des taux de la protéine du nom de Facteur de croissance de l'endothélium vasculaire (Vascular Endothelial Growth Factor, VEGF). Par conséquent, les médicaments existants ciblant le VEGF, connus sous le nom d'anti-angiogéniques, peuvent être efficaces dans le traitement du THH. Une étude rétrospective multicentrique internationale du nom d'« InHIBIT-Bleed » a évalué le bévacizumab, un anticorps biofabriqué ciblant le VEGF, administré par voie intraveineuse afin de traiter les saignements chez 238 patients souffrant de THH. Les patients ont été traités au moyen de perfusions de bévacizumab pendant une durée médiane d'un an. Par rapport à la période précédant le traitement, le bévacizumab a donné lieu à une amélioration du taux d'hémoglobine moyen de 8,6 g/dL à 11,8 g/dL, une réduction de 50 % du score de gravité moyen d'épistaxis, une réduction de 82 % des besoins de transfusion de globules rouges et une réduction de 70 % des perfusions de fer.

Il est important de noter que le bévacizumab a été bien toléré et sans danger, avec des effets indésirables remarqués chez 38 % des patients (pression artérielle élevée, fatigue et protéinurie étant les plus courants), aucun n'étant mortel. En conclusion, le bévacizumab par intraveineuse pourrait être considéré comme une option de traitement standard pour les patients souffrant de THH et de saignements modérés à graves.

Conférencier : Dr Hanny Al-Samkari
Affiliation : Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School, Boston, Massachusetts, États-Unis
Abrégé : #S320 AN INTERNATIONAL MULTICENTER STUDY OF SYSTEMIC BEVACIZUMAB FOR BLEEDING IN HEREDITARY HEMORRHAGIC TELANGIECTASIA: THE INHIBIT-BLEED STUDY (UNE ÉTUDE MULTICENTRIQUE INTERNATIONALE DE L'UTILISATION SYSTÉMIQUE DE BÉVACIZUMAB CONTRE LES SAIGNEMENTS DUS À LA TÉLANGIECTASIE HÉMORRAGIQUE HÉRÉDITAIRE : L'ÉTUDE INHIBIT-BLEED)

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