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Les données à long terme des études LIVMARLI de Mirum sur l'ALGS et la PFIC présentées au congrès de l'EASL


Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM) a annoncé aujourd'hui que les données de nouvelles analyses montrant un traitement à long terme avec LIVMARLI ont été présentées lors du congrès annuel de l'Association européenne pour l'étude du foie (EASL), du 5 au 8 juin 2024, à Milan, en Italie. Les présentations des études évaluant LIVMARLI® (maralixibat) en solution orale chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) et de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) comprenaient :

THU-094 : les bénéfices cliniques du maralixibat chez les patients atteints du syndrome d'Alagille sont durables après 7 ans de traitement : données de l'étude MERGE
Présenté par Doug Mogul ? Mirum Pharmaceuticals, Inc., Foster City, Californie, États-Unis
Une analyse des études ALGS évaluant LIVMARLI jusqu'à sept ans de traitement a été présentée pour démontrer la durabilité de la réponse à LIVMARLI à travers de multiples résultats cliniques et de laboratoire. Les données ont démontré que presque tous les patients qui sont restés sous LIVMARLI pendant sept ans ont bénéficié d'une réduction cliniquement significative du prurit et des acides biliaires sériques, ainsi que d'une amélioration de la taille.

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THU-129 : le maralixibat améliore la croissance chez les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive : données des essais MARCH/MARCH-ON
Présenté par le professeur Richard J. Thompson ? King's College, Londres, Royaume-Uni
Cette analyse fait état de l'impact à long terme de LIVMARLI sur l'amélioration de la croissance dans divers types de PFIC chez 60 patients de la cohorte All-PFIC des essais cliniques MARCH/MARCH-ON. Les patients de la cohorte All-PFIC traités avec LIVMARLI ont connu une amélioration statistiquement significative des scores z de taille et de poids qui a persisté pendant 82 semaines de traitement.

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THU-158 : l'amélioration des taux d'acides biliaires sériques est associée à l'amélioration des principaux marqueurs de la santé hépatique après le traitement au maralixibat chez les enfants atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive : données des essais MARCH/MARCH-ON
Présenté par Lorenzo D'Antiga ? Hôpital Papa Giovanni XXIII, Bergame, Italie
Cette analyse visait à évaluer les corrélations entre les améliorations des acides biliaires sériques (ABS) et les paramètres hépatiques clés, y compris la bilirubine. Ces données ont montré que la réduction des acides biliaires sériques après le traitement par LIVMARLI est corrélée à la réduction de la bilirubine, un marqueur clé de la maladie du foie. Ces résultats indiquent que LIVMARLI peut avoir des effets modificateurs de la maladie et améliorer la santé du foie chez les patients atteints de PFIC.

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À propos de la solution orale LIVMARLI® (maralixibat)

La solution orale LIVMARLI® (maralixibat) est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT) administré par voie orale, une fois par jour, approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (SAG) âgés de trois mois et plus, et les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) âgés de cinq ans et plus.

LIVMARLI est également le seul inhibiteur de l'IBAT approuvé par la Commission européenne pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de SAG âgés de deux mois et plus, et par Santé Canada pour le traitement du prurit cholestatique dans le traitement du SAG. Pour plus d'informations pour les résidents des États-Unis, veuillez visiter LIVMARLI.com.

LIVMARLI a reçu un avis positif du CHMP en Europe pour le traitement de la PFIC chez les patients âgés de trois mois et plus. Une décision de la Commission européenne est attendue pour le troisième trimestre 2024.

LIVMARLI a reçu la désignation Breakthrough Therapy pour le SAG et la CIFP de type 2 et la désignation orpheline pour le SAG et la CIFP. Pour en savoir plus sur les essais cliniques en cours sur LIVMARLI, veuillez consulter la section des essais cliniques de Mirum sur le site web de la société.

INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

Limite d'utilisation : LIVMARLI ne doit pas être utilisé chez des patients atteints de CIFP de type 2 qui présentent une anomalie grave de la protéine de la pompe d'exportation du sel biliaire (BSEP).

Le LIVMARLI peut provoquer des effets secondaires, notamment:

Lésion au foie. Les modifications de certains tests hépatiques sont fréquentes chez les patients atteints du syndrome d'Alagille et de la CIFP, mais peuvent s'aggraver pendant le traitement. Ces changements peuvent être le signe d'une lésion au foie. Dans le cas de la CIFP, cela peut être grave et conduire à une transplantation du foie ou à la mort. Votre professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang et des examens physiques avant le début et au cours du traitement afin de vérifier votre fonction hépatique. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous présentez des signes ou des symptômes de problèmes hépatiques, notamment des nausées ou des vomissements, un jaunissement de la peau ou du blanc de l'oeil, des urines foncées ou brunes, des douleurs sur le côté droit de l'estomac (abdomen), des ballonnements dans la région de l'estomac, une perte d'appétit, des saignements ou des ecchymoses qui apparaissent plus facilement que d'habitude.

Problèmes gastriques et intestinaux (gastro-intestinaux). LIVMARLI peut causer des problèmes gastriques et intestinaux, y compris de la diarrhée et des douleurs à l'estomac. Votre professionnel de la santé pourrait vous conseiller de surveiller l'apparition ou l'aggravation de problèmes gastro-intestinaux, y compris des douleurs à l'estomac, de la diarrhée, du sang dans vos selles ou des vomissements. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si ces symptômes sont plus fréquents ou plus graves que d'habitude.

Une affection appelée carence en vitamines liposolubles causée par de faibles niveaux de certaines vitamines (vitamines A, D, E et K) stockées dans les graisses corporelles est fréquente chez les patients atteints du syndrome d'Alagille et de la CIFP, mais elle peut s'aggraver pendant le traitement. Votre professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang avant et pendant le traitement et peut surveiller les fractures osseuses et les saignements qui ont été signalés comme étant des effets secondaires courants.

Informations de prescription aux États-Unis
SmPC de l'UE
Monographie de produit canadienne

À propos de Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique qui se consacre à la transformation du traitement des maladies rares affectant les enfants et les adultes. Mirum a trois médicaments approuvés : LIVMARLI® (maralixibat) en solution orale, CHOLBAM® (acide cholique) en capsules et CHENODAL® (chénodiol) en comprimés.

LIVMARLI, un inhibiteur de l'IBAT, est approuvé pour le traitement de deux maladies hépatiques rares affectant les enfants et les adultes. Il est approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille aux États-Unis (à partir de trois mois), en Europe (à partir de deux mois) et dans d'autres régions du monde. Il est également autorisé aux États-Unis dans le prurit cholestatique chez les patients atteints de PFIC âgés de cinq ans et plus. LIVMARLI a reçu un avis positif du CHMP en Europe pour le traitement de la PFIC chez les patients âgés de trois mois et plus. Une décision de la Commission européenne est attendue pour le troisième trimestre 2024. CHOLBAM est approuvé par la FDA pour le traitement des troubles de la synthèse des acides biliaires dus à des déficiences enzymatiques simples et pour le traitement d'appoint des troubles peroxysomaux chez les patients qui présentent des signes ou des symptômes de maladie hépatique. CHENODAL a reçu la reconnaissance de nécessité médicale par la FDA pour traiter les patients atteints de xanthomatose cérébrotendineuse (CTX).

Le pipeline de Mirum en phase avancée de développement comprend deux traitements expérimentaux pour les maladies hépatiques débilitantes. Le volixibat, un inhibiteur de l'IBAT, est en cours d'évaluation dans deux études susceptibles d'être enregistrées, notamment l'étude de phase 2b VISTAS pour la cholangite sclérosante primaire et l'étude de phase 2b VANTAGE pour la cholangite biliaire primaire. Enfin, CHENODAL a été évalué dans une étude clinique de phase 3, RESTORE, pour traiter les patients atteints de CTX, avec des résultats de base positifs rapportés en 2023.

Pour en savoir plus sur Mirum, rendez-vous sur mirumpharma.com et suivez Mirum sur Facebook, LinkedIn, Instagram et Twitter (X).

Énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse comprend des énoncés prospectifs concernant la participation prévue de la société à une conférence scientifique, y compris le titre et le synopsis de la présentation des données, qui peuvent inclure une discussion sur les données cliniques et de recherche de la société concernant les données de croissance des patients pendant le traitement par LIVMARLI, la fiabilité des données à long terme, et le potentiel thérapeutique et/ou la viabilité commerciale de LIVMARLI dans diverses indications de maladies du foie et dans des populations de patients qui ne sont qu'à l'étude. Étant donné que ces énoncés sont soumis à des risques et à des incertitudes, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces énoncés prospectifs. Des mots tels que « sera », « objectif », « potentiel » et des expressions similaires ont pour but d'identifier les énoncés prospectifs. L'exactitude de ces énoncés est soumise à un certain nombre de risques, d'incertitudes et d'hypothèses, y compris, mais sans s'y limiter, les facteurs suivants : les incertitudes inhérentes à la recherche et au développement ; les incertitudes inhérentes à la planification commerciale et financière, y compris, mais sans s'y limiter, les risques liés à l'activité et aux perspectives de Mirum, les développements défavorables sur nos marchés cibles, ou les développements défavorables dans l'environnement réglementaire américain ou mondial ou dans les économies en général ; l'impact continu de COVID-19 sur notre activité, nos opérations et nos résultats financiers ; et les développements de la concurrence. D'autres facteurs susceptibles de provoquer une telle différence incluent ceux qui sont discutés dans les documents déposés par la société auprès de la SEC. Tous les énoncés prospectifs contenus dans le présent communiqué de presse ne sont valables qu'à la date à laquelle ils ont été faits et sont basés sur les hypothèses et les estimations de la direction à cette date. Mirum ne s'engage pas à mettre à jour ces énoncés pour refléter des événements qui se produisent ou des circonstances qui existent après la date à laquelle ils ont été faits, sauf si la loi l'exige.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.


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