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Sujets : Enfance, CFG, DEI

Santé Canada autorise la mise sur le marché de KALYDECO(MD) (ivacaftor) pour les enfants admissibles atteints de fibrose kystique âgés de 2 mois et plus


TORONTO, le 29 nov. 2023 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a autorisé la mise sur le marché pour une utilisation élargie de PrKALYDECOMD (ivacaftor) pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez des enfants âgés de 2 mois et plus, pesant au moins 3 kg qui sont porteurs d'une des mutations suivantes dans le gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R ou R117H.

« Pour la première fois, les enfants présentant des mutations spécifiques seront admissibles dès l'âge de 2 mois à bénéficier d'un médicament qui traite la cause sous-jacente de leur fibrose kystique » a déclaré Michael Siauw, directeur général chez Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated. « Nous demeurons déterminés à rechercher et à élaborer des médicaments pour les patients plus jeunes atteints de FK et cette approbation importante souligne notre engagement continu et nos progrès. »

Vertex travaillera en étroite collaboration avec le gouvernement et les payeurs privés pour faciliter l'accès aux patients admissibles dès que possible.

PrKALYDECOMD a déjà été approuvé par Santé Canada pour être utilisé chez les personnes atteintes de FK âgées de 4 mois et plus qui présentent l'une des mutations suivantes dans le gène CFTR : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R ou R117H.

À propos de la fibrose kystique

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et touche plus de 88 000 personnes à l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive multiviscérale qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et le système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour être atteints de FK, et ces mutations peuvent être identifiées par un test génétique. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au moins une mutation du gène F508del. Les mutations du CFTR entraînent la FK en provoquant une déficience de la protéine CFTR ou en entraînant un manque ou une absence de protéine CFTR à la surface des cellules. La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du sel et de l'eau dans et hors des cellules de plusieurs organes. Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement épais et collant, à des infections pulmonaires chroniques et à des lésions pulmonaires progressives qui mènent ultimement à la mort de nombreux patients. L'âge médian du décès est dans la trentaine, mais avec le traitement, la survie prévue s'améliore.

À propos de PrKALYDECOMD (ivacaftor)

Chez les personnes présentant certains types de mutations du gène CFTR, la protéine CFTR à la surface de la cellule ne fonctionne pas correctement. Connu comme étant un potentialisateur de CFTR, l'ivacaftor est un médicament administré par voie orale conçu pour faciliter la capacité des protéines CFTR à transporter le sel et l'eau à travers la membrane cellulaire, ce qui aide à hydrater et à éliminer le mucus des voies respiratoires. PrKALYDECOMD (ivacaftor) a été le premier médicament à traiter la cause sous-jacente de la FK chez les personnes présentant des mutations spécifiques du gène CFTR.

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société possède des médicaments approuvés pour traiter les causes sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques qui raccourcissent la vie, comme la fibrose kystique, l'anémie falciforme et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions, et continue de faire progresser des programmes cliniques et de recherche. Vertex dispose également d'un solide portefeuille de thérapies expérimentales comprenant une variété de modalités pour traiter d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment la maladie rénale médiée par APOL1, la douleur aiguë et neuropathique, le diabète de type 1 et le déficit en alpha-1-antitrypsine.

Vertex a été fondée en 1989. Son siège social mondial est situé à Boston et son siège social international, à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie; elle a figuré 14 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et constitue l'une des 100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon Fortune.

Remarque spéciale concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives comme défini dans la loi sur la réforme des litiges relatifs aux valeurs mobilières privées (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995, telle que modifiée, y compris, sans limitation, les déclarations faites par Michael Siauw dans ce communiqué de presse et les déclarations concernant nos plans de travailler en étroite collaboration avec le gouvernement et les payeurs privés pour faciliter l'accès aux patients admissibles dès que possible. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et ces incertitudes comprennent, entre autres, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ni aux données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.


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