LIVMARLI® de Mirum est maintenant approuvé au Canada pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM) a annoncé aujourd'hui que LIVMARLI® (solution orale de maralixibat) a été approuvé par Santé Canada pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (SAG).

Le syndrome d'Alagille est une maladie génétique rare causée par des anomalies des voies biliaires qui peut entraîner une maladie hépatique progressive. Des canaux biliaires malformés ou réduits provoquent une cholestase, c'est-à-dire l'accumulation d'acides biliaires dans le foie, ce qui entraîne une inflammation et des lésions hépatiques et empêche le foie de fonctionner correctement. Dans les cas du SAG, la cholestase est associée à un prurit, qui est l'une des indications les plus courantes de la transplantation hépatique chez les patients atteints de SAG.

« L'approbation obtenue aujourd'hui au Canada renforce notre engagement d'offrir un traitement qui allège le fardeau constant et incessant que le prurit cholestatique peut représenter pour les patients et leurs familles vivant avec le SAG », a déclaré Chris Peetz, président et chef de la direction de Mirum. « Nous sommes reconnaissants envers les patients, les familles, les cliniciens et la communauté du SAG qui ont rendu cette approbation possible. »

« Des progrès significatifs ont été réalisés dans le traitement du syndrome d'Alagille avec l'approbation de LIVMARLI et je suis heureux que ce médicament soit maintenant disponible au Canada où j'ai vu, de première main, le besoin critique d'un traitement approuvé pour traiter les démangeaisons causées par la cholestase. Les années de données recueillies ont montré que le LIVMARLI peut apporter des bénéfices considérables, donnant potentiellement à de nombreux patients la possibilité de vivre sans besoin d'une transplantation », a déclaré la Dre Binita Kamath, de l'Hôpital pour enfants malades (SickKids), à Toronto. « La robustesse statistique des résultats observés dans les études sur le LIVMARLI nous conforte dans l'idée que ce traitement peut avoir des effets significatifs pour les patients souffrant de prurit invalidant. »

« Nous sommes ravis que les patients canadiens aient désormais accès au LIVMARLI, car nous avons vu l'impact que ce médicament peut avoir sur les personnes vivant avec un prurit invalidant », a déclaré Roberta Smith, présidente de l'Alagille Syndrome Alliance. « Je sais par expérience combien il est douloureux de voir son enfant souffrir et combien cette maladie peut affecter toute la famille. Il est merveilleux d'apprendre que les patients atteints du prurit cholestatique au Canada ont désormais une chance de voir leur qualité de vie s'améliorer. »

L'approbation de Santé Canada est basée sur les données de l'étude pivot ICONIC, y compris six ans de données sur l'ensemble du programme clinique sur le LIVMARLI, résultant en un solide corpus de données probantes chez les patients atteints de prurit cholestatique associée au SAG. Les données de l'étude ICONIC ont démontré des réductions statistiquement et cliniquement significatives du prurit par rapport au placebo, ainsi que des réductions significatives des acides biliaires sériques, qui ont toutes deux été maintenues durablement pendant plusieurs années de traitement.

Les résultats de ces études montrant des améliorations substantielles et significatives pour les patients souffrant de prurit cholestatique associée au SAG ont été présentés dans plusieurs publications, dont The Lancet et Hepatology.

En plus de l'approbation actuelle, le LIVMARLI est approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de SAG âgés de trois mois et plus, et en Europe chez les patients atteints de SAG âgés de deux mois et plus. Mirum a soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché à la FDA pour l'utilisation du LIVMARLI dans le traitement du prurit cholestatique associé à la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) chez les patients âgés de trois mois et plus, et à l'EMA pour le traitement de la PFIC chez les patients âgés de deux mois et plus. Les deux demandes sont actuellement en cours d'examen réglementaire. Les demandes réglementaires en dehors des États-Unis, du Canada et de l'Europe sont traitées par des partenaires et des distributeurs sur des marchés clés dans le monde entier.

Au sujet de la solution orale LIVMARLI® (maralixibat)

La solution orale LIVMARLI® (maralixibat) est un inhibiteur du transporteur des acides biliaires iléaux (IBAT) administré par voie orale une fois par jour et le seul médicament approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (SAG) âgés de 3 mois et plus.

LIVMARLI est également le seul inhibiteur de l'IBAT approuvé par la Commission européenne pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de SAG âgés de deux mois et plus. Et maintenant approuvé au Canada pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (SAG). Pour en savoir plus pour les résidents des États-Unis, veuillez visiter LIVMARLI.com.

Mirum a également soumis LIVMARLI pour approbation aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de PFIC âgés de trois mois et plus, et en Europe, pour les patients atteints de PFIC âgés de deux mois et plus.

LIVMARLI fait actuellement l'objet d'études cliniques de phase avancée pour d'autres maladies cholestatiques rares du foie, y compris l'atrésie des voies biliaires. LIVMARLI a reçu la désignation de traitement de pointe pour le SAG et la PFIC de type 2 et la désignation orpheline pour le SAG, la PFIC et l'atrésie des voies biliaires. Pour en savoir plus sur les essais cliniques en cours avec LIVMARLI, veuillez consulter la section des essais cliniques de Mirum sur le site Web de la société.

MISES EN GARDE ET PRÉCAUTIONS IMPORTANTES

LIVMARLI peut provoquer des effets secondaires, notamment :

Altération des résultats des tests hépatiques. Les altérations des résultats de certains tests hépatiques sont fréquentes chez les patients atteints du syndrome d'Alagille et peuvent s'aggraver pendant le traitement par LIVMARLI. Ces altérations peuvent être un signe de lésion hépatique et peuvent être graves. Votre professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang avant le début et pendant le traitement pour vérifier le bon fonctionnement de votre foie. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous présentez des signes ou des symptômes de problèmes hépatiques, notamment des nausées ou des vomissements, un jaunissement de la peau ou du blanc de l'oeil, des urines foncées ou brunes, une douleur du côté droit de l'estomac (abdomen) ou une perte d'appétit.

Problèmes d'estomac et d'intestin (gastro-intestinaux). LIVMARLI peut provoquer des problèmes d'estomac et d'intestin, notamment des diarrhées, des douleurs d'estomac et des vomissements pendant le traitement. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si ces symptômes sont plus fréquents ou plus graves que d'habitude.

Une affection appelée carence en vitamines liposolubles causée par de faibles niveaux de certaines vitamines (vitamines A, D, E et K) stockées dans les graisses corporelles. La carence en vitamines liposolubles est fréquente chez les patients atteints du syndrome d'Alagille, mais elle peut s'aggraver pendant le traitement. Votre professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang avant de commencer le traitement et pendant celui-ci.

D'autres effets secondaires fréquents rapportés pendant le traitement sont des saignements gastro-intestinaux et des fractures osseuses.

Renseignements posologiques pour les États-Unis

SmPC de l'UE

Monographie de produit (English)

À propos de Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique qui se consacre à la transformation du traitement des maladies hépatiques rares. Le médicament produit par Mirum, la solution orale

LIVMARLI^® (maralixibat), est approuvée aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille âgés de trois mois et plus. LIVMARLI est également le seul inhibiteur de l'IBAT approuvé par la Commission européenne pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de SAG âgés de deux mois et plus. Et maintenant, approuvé au Canada pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (SAG). Pour en savoir plus pour les résidents des États-Unis, veuillez visiter LIVMARLI.com.

Mirum a également soumis LIVMARLI pour approbation aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de PFIC âgés de trois mois et plus et en Europe pour les patients atteints de PFIC âgés de deux mois et plus.

Le projet de Mirum en phase avancée de développement comprend deux traitements expérimentaux pour des maladies hépatiques débilitantes affectant les enfants et les adultes. LIVMARLI, un inhibiteur du transporteur des acides biliaires iléaux oraux (IBAT), est actuellement évalué dans le cadre d'essais cliniques sur les maladies hépatiques pédiatriques et comprend l'essai clinique de phase 2b EMBARK pour les patients atteints d'atrésie biliaire. De plus, Mirum dispose d'un programme d'accès élargi dans plusieurs pays pour les patients admissibles atteints de SAG et de PFIC.

Le deuxième traitement expérimental de Mirum, le volixibat, un inhibiteur de l'IBAT oral, est évalué dans le cadre de deux études potentiellement homologuées, y compris l'essai clinique VISTAS de phase 2b pour les adultes atteints de cholangite sclérosante primaire et l'essai clinique VANTAGE de phase 2b pour les adultes atteints de cholangite biliaire primitive.

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Énoncés prospectifs

Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant des sujets qui ne sont pas des faits historiques sont des « énoncés prospectifs » au sens de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés prospectifs comprennent des énoncés concernant, entre autres, les plans de commercialisation et les attentes concernant la commercialisation de LIVMARLI aux États-Unis, au Canada, dans l'Union européenne et à l'extérieur des États-Unis, les estimations du nombre de patients touchés par le SAG et qui sont appropriés pour un traitement avec LIVMARLI, les avantages potentiels ou la position concurrentielle de LIVMARLI, le calendrier des essais cliniques en cours et prévus et le processus d'approbation réglementaire du maralixibat dans d'autres indications et juridictions, ainsi que du volixibat. Ces énoncés étant soumis à des risques et à des incertitudes, les résultats réels peuvent différer matériellement de ceux exprimés ou sous-entendus dans ces énoncés. Des mots comme « sera », « pourrait », « potentiel » et autres expressions similaires ont pour but d'identifier les énoncés prospectifs. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de Mirum et impliquent des hypothèses qui peuvent s'avérer incorrectes ou ne jamais se matérialiser. Les résultats réels peuvent différer matériellement de ceux anticipés dans ces déclarations prévisionnelles en raison de divers risques et incertitudes, qui incluent, sans s'y limiter, les risques et incertitudes associés aux activités de Mirum en général, l'impact de la pandémie de COVID-19, et les autres risques décrits dans les documents déposés par Mirum auprès de la Securities and Exchange Commission. Tous les énoncés prospectifs contenus dans ce communiqué de presse ne s'appliquent qu'à la date à laquelle ils ont été faits et sont basés sur les hypothèses et les estimations de la direction à cette date. Mirum décline toute obligation de mettre à jour ces énoncés en vue de refléter les événements se produisant ou les circonstances survenant après la date à laquelle ils ont été faits, sauf si la loi l'exige.