LA FAST ANNONCE UN DON DE CINQ MILLIONS DE DOLLARS POUR FAIRE PROGRESSER LES ESSAIS CLINIQUES SUR LES TROUBLES NEURODÉVELOPPEMENTAUX RARES

Le centre de l'Université Rush sera dirigé par la docteure Elizabeth Berry-Kravis

MIAMI, le 3 décembre 2022 /CNW/ - La FAST (Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics) a annoncé aujourd'hui un don de cinq millions de dollars pour l'établissement d'un programme de nouveaux essais cliniques et de recherches translationnelles sur les troubles neurodéveloppementaux rares, qui prendra la forme d'un centre phare unique en son genre dirigé par la docteure Elizabeth Berry-Kravis. Le Rush F.A.S.T. Center for Translational Research sera le siège mondial de la formation sur la façon de mener des essais cliniques neurogénétiques et de mettre en oeuvre des thérapies interventionnelles innovantes qui nécessitent des méthodes de prestation innovantes et des soins spécialisés.

Bon nombre des médecins travaillant sur les troubles neurogénétiques dirigent d'excellentes cliniques de soins généraux et spécialisés pour des sous-ensembles précis de troubles. Cependant, ils ne sont pas formés aux subtilités de la mise en place et de l'exécution des essais cliniques et de la communication de l'information s'y rapportant. Cette absence de formation spécifique pour exécuter rapidement les essais limite considérablement les capacités d'inscription aux essais.

« Nous sommes à l'aube d'une ère nouvelle. Aujourd'hui, plus de 25 programmes thérapeutiques sont en cours de développement pour le syndrome d'Angelman, et la plupart sont financés par la FAST, a déclaré la docteure Allyson Berent, directrice scientifique de la FAST. Nous en sommes à un moment décisif, puisque nous voulons que bon nombre de ces programmes soient accessibles aux patients dès le début des premiers essais cliniques chez l'humain, mais la plupart des centres hospitaliers n'ont pas la capacité nécessaire pour répondre à ce besoin qui explose. »

Pour répondre à ce besoin, le nouveau centre -- sous la direction de la docteure Berry-Kravis, qui mène des essais cliniques depuis plus de 20 ans -- sera le premier programme de formation organisé pour des personnes qui se concentreront sur la réalisation d'essais cliniques et l'administration de nouveaux médicaments pour traiter des troubles neurogénétiques rares. Grâce à l'établissement d'un programme officiel de bourses de recherche pour les candidats nationaux et internationaux, les médecins seront mieux formés pour comprendre les étapes à suivre pour intégrer un essai clinique éventuel, les obstacles réglementaires à franchir pour obtenir l'approbation des contrats et des règles d'éthique, les défis liés à la mise en place d'une infrastructure pour les essais sur des patients et à la mise sur pied des équipes cliniques spécialisées requises pour ces essais (p. ex., anesthésistes, coordonnateurs d'essais, neuropsychologues formés, neurologues/épileptologues, neurochirurgiens et tout autre spécialiste participant à un essai particulier), et plus encore. De plus, ce programme appuiera l'infrastructure et la construction nécessaires à la création d'un établissement à la fine pointe de la technologie à l'Université Rush, avec un espace d'essais cliniques construit bâti en fonction des besoins de cette unique population étudiée.

Le centre d'essais de la FAST regroupera tous ces éléments sous un même toit comme modèle d'efficacité de la réalisation d'un essai clinique. La docteure Berry-Kravis pourra ainsi partager officiellement son expertise avec d'autres personnes et aider à accroître les capacités dans des douzaines d'autres centres à l'échelle mondiale. Lorsque les membres de la FAST auront terminé leur formation, ils pourront offrir cette expertise à d'autres établissements dans le monde. À cette fin, la FAST s'engage à soutenir financièrement la mise à niveau des installations actuelles et l'établissement de nouveaux centres d'essais cliniques, afin de répandre cette expertise pour faire en sorte que les capacités de nombreux centres puissent répondre à l'énorme demande.

Les membres de la FAST recevront une formation pratique et seront intégrés au Centre pendant une année complète où ils se concentreront entièrement sur la réalisation d'essais cliniques pour les troubles neurodéveloppementaux. En plus des membres, le Centre Rush F.A.S.T. formera sur de plus courtes périodes des externes qui pourront en apprendre davantage sur l'administration de médicaments, faire progresser leurs propres compétences et acquérir une efficacité dont ils pourront faire profiter leur propre établissement afin de mieux fournir des traitements interventionnels à un plus grand nombre de patients de la façon la plus sécuritaire et la plus efficace.

« Nous sommes à l'aube de tant de percées vitales, et, pour cette raison, c'est un honneur d'être nommée directrice du Centre Rush F.A.S.T. à un moment si critique, a déclaré la docteure Elizabeth Berry-Kravis. Cela va aider tellement de gens, et j'ai hâte de travailler avec les plus brillants esprits du domaine pour générer les percées médicales de demain. »

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SOURCE Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics