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Sujet : Essais cliniques / Découvertes médicales

Première approbation d'ADN synthétique TAAV pour utilisation dans les essais cliniques


Le matériel constitué d'ADN synthétique qui sera utilisé en France dans la prochaine étude approuvée sur la maladie de Huntington pourrait être essentiel au développement à plus grande échelle de la production de thérapie génique

SAN SEBASTIAN, Espagne, 28 septembre 2022 /PRNewswire/ -- TAAV Biomanufacturing Solutions, SL (TAAV) a annoncé aujourd'hui la première utilisation prévue, dans le cadre d'un essai clinique, de l'ADN doggybone (dbDNAtm)1 fabriqué par l'entreprise, un matériau d'ADN synthétique conçu avec précision. Le dbDNAtm produit par TAAV est un composant d'une thérapie génique candidate d'Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) pour le traitement de la maladie de Huntington à un stade précoce, qui a récemment été autorisé par l'Agence nationale française de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) pour un essai clinique de phase I/II à venir.

TAAV BioManufacturing Solutions

Le dbDNAtm de TAAV est produit au moyen d'un procédé de fabrication synthétique qui élimine l'utilisation de fermenteurs et de bactéries, qui sont nécessaires à la fabrication plus courante d'ADN plasmidique. La fabrication synthétique élimine d'importants niveaux de contaminants bactériens, ce qui donne lieu à la production d'un produit d'ADN synthétique présentant un profil de sécurité amélioré pour la fabrication de vecteurs viraux adéno-associés recombinants (rAAV)2 utilisés en thérapie génique.

« La réussite de ce premier essai clinique sur le dbDNAtm fabriqué par TAAV marquerait une étape importante pour TAAV et nous rapprocherait de la validation commerciale de cette technologie révolutionnaire », a déclaré Alfredo Martinez, directeur d'exploitation de TAAV. « Le succès clinique de ce premier traitement nous mettrait sur la voie d'un accès potentiellement accru à cette thérapie génique avec un matériel d'ADN plus sûr et plus efficace qui peut être produit plus rapidement, en plus grands volumes et à moindre coût. Nous sommes impatients d'atteindre ce but et de faire de même pour d'autres traitements à l'avenir. »

Le procédé de fabrication synthétique produit constamment de grandes quantités de dbDNAtm en temps réduits, qui peuvent être mesurées en jours par rapport aux mois qui sont typiques lors de la production d'ADN plasmidique. De plus, comme le dbDNAtm ne contient pas de squelette plasmidique, il réduit considérablement le risque d'introduction de séquences d'ADN bactériennes chez les patients, améliorant ainsi la qualité globale des produits de thérapie génique.

« Nous savions très tôt que la fabrication à grande échelle et au coût le plus bas possible serait essentielle à la pleine réalisation des promesses des thérapies géniques », a déclaré Sheila Mikhail, PDG et cofondatrice d'AskBio, la société mère de TAAV. « Des produits comme le dbDNAtm pourraient transformer la façon dont AskBio et d'autres augmentent de façon efficace et efficiente la disponibilité des produits thérapeutiques AAV, créant ainsi une nouvelle norme industrielle pour la fabrication thérapeutique de AAV basée sur le transfection. »

TAAV produit du dbDNAtm comme solution de rechange moins coûteuse et à rendement plus élevé à l'ADN plasmidique et le rend accessible à toutes les entreprises de biotechnologie du monde entier qui apportent à la clinique des thérapies géniques AAV qui changent la vie.

À propos de TAAV

TAAV Biomanufacturing Solutions, SL (TAAV), une filiale en propriété exclusive d'Asklepios Biopharmaceuticals (AskBio) et de Bayer AG, est un fabricant BPFa d'ADN osseux (dbDNAtm), un matériel d'ADN synthétique utilisé pour les thérapies géniques AAV (virus adéno-associés). Le dbDNAtm est fabriqué selon un procédé enzymatique et produit dans des séries de production classifiées ISO selon les normes BPF pour la recherche, les applications cliniques et commerciales de l'ADN synthétique dans les vecteurs thérapeutiques AAV. L'ADN synthétique dbDNAtm est une solution de rechange à l'ADN plasmidique. Il est couramment utilisé dans la fabrication d'AAV et permet d'obtenir des rendements plus élevés de matériel d'ADN. L'utilisation de matériel synthétique de dbDNAtm peut réduire considérablement les délais de fabrication et faciliter la production plus rapide d'AAV avec un profil de sécurité accru en éliminant les séquences bactériennes résiduelles d'ADN plasmidique dans le produit d'AAV. TAAV a été fondée en 2020 et est devenue une société en propriété exclusive d'AskBio en 2022. Le siège social, les installations de fabrication et les laboratoires sont à San Sebastian, en Espagne. Pour plus d'informations, rendez-vous sur le site taav.com.

1doggybonetm, doggybone DNAtm et dbDNA sont des marques commerciales de Touchlight Genetics Limited. 
2La technologie de fabrication de dbDNAtm est autorisée par Touchlight IP Ltd.

Déclarations prospectives de TAAV 

Le présent communiqué de presse contient des « déclarations prospectives ». Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué qui ne sont pas des faits historiques peuvent être considérées comme des « déclarations prospectives » Des mots comme « croire », « anticiper », « prévoir », « s'attendre à », « a l'intention de », « potentiel », « possible » et d'autres expressions semblables visent à désigner les déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives comprennent, sans s'y limiter, des déclarations concernant la technologie et le procédé de fabrication de TAAV. Ces déclarations prospectives comportent des risques et des incertitudes, dont bon nombre échappent au contrôle de TAAV. Les risques connus comprennent, entre autres : Il se peut que TAAV ne soit pas en mesure d'exécuter ses objectifs et plans commerciaux. Il se peut notamment que la société ne puisse pas respecter ses exigences réglementaires prévues ou planifiées, recourir à des tiers, mettre en oeuvre des plans de développement clinique, des processus et des plans de fabrication et, pour la production de son produit, pour diverses raisons, y compris la pandémie actuelle de COVID-19, il est possible qu'elle soit confrontée aux limites possibles de ses ressources financières et autres, aux limites de fabrication qui pourraient ne pas être prévues ou résolues en temps opportun, aux désaccords potentiels ou à d'autres problèmes avec nos collaborateurs et partenaires tiers, ainsi qu'aux retours ou aux décisions des organismes de réglementation, des tribunaux ou des agences, comme les retours et les décisions de la Food and Drug Administration des États-Unis, de l'United States Patent and Trademark Office (littéralement, le Bureau des brevets et des marques de commerce des États-Unis) ou des autorités pharmaceutiques européennes. Tous les risques susmentionnés pourraient avoir une incidence importante et négative sur les activités et les résultats d'exploitation de TAAV. Vous êtes invité à ne pas vous fier indûment aux déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse. TAAV ou ses sociétés mères n'ont aucune obligation de mettre à jour publiquement leurs déclarations prospectives en fonction d'événements ou de circonstances postérieurs à la date des présentes.

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Communiqué envoyé le 28 septembre 2022 à 08:29 et diffusé par :