Kyowa Kirin reçoit une approbation de la Commission européenne pour l'utilisation de CRYSVITA®?(burosumab) dans le traitement de l'ostéomalacie d'origine tumorale

Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE : 4151, Kyowa Kirin) annonce aujourd'hui que la Commission européenne (CE) a approuvé CRYSVITA^® (burosumab) pour le traitement de l'hypophosphatémie à FGF23 dans l'ostéomalacie d'origine tumorale associée à des tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques (TMP) qui ne peuvent pas faire l'objet de résection curative ou être localisées chez des enfants et adolescents âgés de 1 à 17 ans, et chez les adultes.¹ CRYSVITA est déjà homologué dans l'UE pour une utilisation dans l'hypophosphatémie liée à l'X, pour les enfants et adolescents entre 1 et 17 ans présentant des signes radiographiques de maladie osseuse, et chez les adultes.²

Également appelée ostéomalacie oncogénique, l'ostéomalacie d'origine tumorale est un trouble acquis causé par des TMP bénignes généralement petites et à croissance lente.^3,4 Il s'agit d'une condition rare avec moins de 1 000 cas signalés dans la littérature médicale,⁴ qui touche principalement les adultes, et avec un âge d'apparition entre 40 et 45 ans.^3,5 L'ostéomalacie d'origine tumorale est associée à des déficiences musculosquelettiques progressives et incapacitantes,^6,7 ayant à terme un impact négatif sur la capacité à réaliser les activités du quotidien, ainsi que sur le bien-être physique et social.⁸

L'ostéomalacie d'origine tumorale peut être soignée par une résection chirurgicale complète de la ou des tumeur(s) causale(s). Toutefois, la résection chirurgicale n'est pas toujours possible en raison de l'emplacement anatomique et de la difficulté à détecter les tumeurs.^3,5 L'ostéomalacie d'origine tumorale peut récidiver et persister après une résection chirurgicale incomplète ou infructueuse.⁹

Avec cette approbation de la Commission européenne, CRYSVITA est le premier traitement biologique disponible pour les patients européens dans le cadre de son indication homologuée pour l'ostéomalacie d'origine tumorale. CRYSVITA bloque l'action du facteur de croissance fibroblastique 23 (FGF23), qui est produit de manière excessive dans l'ostéomalacie d'origine tumorale, en restaurant l'homéostasie du phosphate.^2,10

« L'approbation par la Commission européenne est une décision majeure pour les personnes atteintes d'ostéomalacie d'origine tumorale non admissibles à une résection chirurgicale complète », déclare le professeur Ralf Oheim, service d'ostéologie et de biomécanique, centre médical universitaire d'Hambourg. « Avec les défis auxquels sont confrontés les personnes atteintes d'ostéomalacie d'origine tumorale et les soignants, le besoin non satisfait pour l'ostéomalacie d'origine tumorale est depuis longtemps une évidence. La décision d'aujourd'hui aidera les personnes souffrant de cette maladie et le personnel soignant à répondre à ce besoin non satisfait ».

« Cette journée est à marquer d'une pierre blanche pour la communauté de l'ostéomalacie d'origine tumorale en Europe et je suis fier que Kyowa Kirin puisse contribuer à répondre à ce besoin si important », déclare Abdul Mullick, président de Kyowa Kirin International. « Notre objectif est de redonner le sourire aux patients, et avec cette nouvelle indication pour une maladie rare disposant d'options thérapeutiques limitées, nous pouvons véritablement dire que nous poursuivons notre objectif au côté de la communauté de l'ostéomalacie d'origine tumorale ».

Avec cette approbation de la CE, Kyowa Kirin International travaillera avec les autorités sanitaires locales de chaque pays, sous l'égide de la CE, pour garantir que les personnes souffrant de cette maladie puissent avoir le plus rapidement possible accès à CRYSVITA.

?Ce médicament est soumis à un contrôle supplémentaire.

À propos de l'ostéomalacie d'origine tumorale
L'ostéomalacie d'origine tumorale se caractérise par une hypophosphatémie chronique causée par une ou plusieurs tumeur(s) sécrétant de manière excessive le facteur de croissance fibroblastique 23 (FGF23),³ ce qui peut causer des problèmes, comme une diminution de l'absorption du phosphate dans l'intestin et une activation compromise de la vitamine D.^3,4

Les signes et symptômes les plus communs incluent la douleur osseuse, de la difficulté à marcher, des fractures pathologiques, la perte de poids et la faiblesse musculaire.⁶ Avec l'ostéomalacie d'origine tumorale, la faiblesse et la douleur musculaire agissent gravement sur le fonctionnement physique, notamment la position debout sans assistance, la marche et la capacité à travailler.⁸ La douleur associée à l'ostéomalacie d'origine tumorale agit gravement sur l'humeur et modérément sur la qualité de vie des patients.⁸

Le diagnostic de l'ostéomalacie d'origine tumorale est souvent non détecté et/ou retardé. Le test des concentrations de phosphate sérique est important pour le diagnostic.³ Le seul moyen de guérir l'ostéomalacie d'origine tumorale est la résection complète de la ou des tumeur(s) causale(s).³ Un traitement pharmacologique doit être envisagé pour les cas d'ostéomalacie d'origine tumorale dans lesquels la ou les tumeur(s) ne peut/peuvent pas faire l'objet d'une résection curative ou être localisée(s).³ Il est essentiel de restaurer l'homéostase du phosphate pour améliorer la santé des personnes atteintes d'ostéomalacie d'origine tumorale.³

À propos de CRYSVITA^® (burosumab) dans l'ostéomalacie d'origine tumorale
CRYSVITA (burosumab) a été créé et développé par Kyowa Kirin. CRYSVITA est un anticorps monoclonal recombinant entièrement humain qui se lie au FGF23 et inhibe son activité.² CRYSVITA bloque l'action du FGF23, qui est produit de manière excessive dans l'ostéomalacie d'origine tumorale, en restaurant l'homéostase du phosphate.²

L'efficacité et l'innocuité de CRYSVITA ont été démontrées dans deux essais cliniques de Phase 2 publiés dans le domaine pathologique de l'ostéomalacie d'origine tumorale.^11,12 CRYSVITA a été bien toléré et a démontré un profil d'innocuité acceptable.^11,12

Suite à cette nouvelle approbation de la CE, CRYSVITA est désormais indiqué dans l'UE pour le traitement de l'hypophosphatémie à FGF23 dans l'ostéomalacie d'origine tumorale associée à des TMP ne pouvant faire l'objet d'une résection curative ou être localisées chez des enfants et adolescents âgés de 1 à 17 ans, et chez les adultes¹, ainsi que de l'hypophosphatémie liée à l'X chez les enfants et les adolescents âgés de 1 à 17 ans présentant des signes radiographiques de maladie osseuse, et chez les adultes.² CRYSVITA est administré par injection sous-cutanée, toutes les quatre semaines chez les adultes et toutes les deux semaines chez les enfants et adolescents âgés de 1 à 17 ans.²

L'utilisation de CRYSVITA est actuellement approuvée dans le traitement de l'ostéomalacie d'origine tumorale dans un certain nombre de pays, y compris aux États-Unis¹³ et au Japon.¹⁴

Kyowa Kirin et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE : Ultragenyx) collaborent au développement et à la mise sur le marché de CRYSVITA à l'échelle mondiale, sur la base de la collaboration et de l'accord de licence entre Kyowa Kirin et Ultragenyx.

À propos de Kyowa Kirin
Kyowa Kirin s'emploie à créer et fournir de nouveaux médicaments qui changent la donne. En tant que société pharmaceutique spécialisée d'envergure mondiale, basée au Japon et héritière de plus de 70 ans de savoir-faire, Kyowa Kirin adopte une approche scientifique de pointe, notamment grâce à son expertise dans la recherche et l'ingénierie des anticorps, pour répondre aux besoins de patients dans de multiples domaines thérapeutiques, comme la néphrologie, l'oncologie, l'immunologie/les allergies et la neurologie. Dans nos quatre régions ? Japon, Asie-Pacifique, Amérique du Nord et EMEA/international ? Kyowa Kirin se concentre sur son objectif : redonner le sourire aux patients. La société est ralliée autour de valeurs communes d'engagement en faveur de la vie, de travail d'équipe, d'innovation et d'intégrité.

Pour de plus amples renseignements sur l'activité de Kyowa Kirin, rendez-vous sur : https://www.kyowakirin.com/

Kyowa Kirin International
http://www.international.kyowa-kirin.com / www.kyowakirin.com

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Galashiels, TD1 1QH
Royaume-Uni

Références

¹ Commission européenne. Registre commun des médicaments à usage humain. CRYSVITA. 2022. Disponible sur : https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1262.htm. Dernière consultation : août 2022.
² Kyowa Kirin Limited. CRYSVITA (burosumab). Résumé des caractéristiques du produit. 2021.
³ Brandi ML, et al. Challenges in the management of tumor-induced osteomalacia (TIO). Bone. 2021;152:1160-64.
⁴ Florenzano P, et al. Tumor-Induced Osteomalacia. Calcified Tissue International. 2021;108:128-42.
⁵ Dahir K, et al. Diagnosis and Management of Tumor-Induced Osteomalacia: Perspectives from Clinical Experience. Journal of the Endocrine Society. 2021;5:1-12.
⁶ Feng J, et al. The diagnostic dilemma of tumor induced osteomalacia: a retrospective analysis of 144 cases. Endocrine Journal. 2017;64:675-83.
⁷ Minisola S, et al. Tumour-induced osteomalacia. Nature Reviews Disease Primers. 2017 ;3 :17044.
⁸ Jerkovich F, et al. Burden of Disease in Patients with Tumor-Induced Osteomalacia. JBMR Plus. 2020;5:e10436.
⁹ Cianferotti L, et al. Persistence and recurrence in tumor-induced osteomalacia: A systematic review of the literature and results from a national survey/case series. Endocrine. 2022;76:709-721.
¹⁰ Oe Y, et al. Medicine (Baltimore). 2021;100:e27895.
¹¹ Imanishi Y, et al. Interim Analysis of a Phase 2 Open-Label Trial Assessing Burosumab Efficacy and Safety in Patients with Tumor-Induced Osteomalacia. Journal of Bone and Mineral Research. 2021;36:262-70.
¹² Jan de Beur S, et al. Burosumab for the Treatment of Tumor-Induced Osteomalacia. Journal of Bone and Mineral Research. 2021;36:627-35.
¹³ Kyowa Kirin. Ultragenyx and Kyowa Kirin Announce US FDA Approval of CRYSVITA (Burosumab) for the Treatment of Tumor-Induced Osteomalacia (TIO). 2020. Disponible sur : https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2020/pdf/e20200619_01.pdf. Dernière consultation : août 2022.
¹⁴ Kyowa Kirin. Kyowa Kirin Announces Approval of CRYSVITA (Burosumab) for the Treatment of FGF23-related Hypophosphatemic Rickets and Osteomalacia in Japan. Disponible sur : https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2019/e20190920_01.html. Dernière consultation : août 2022.

KKI/INT/BUR/1766
Date de préparation : août 2022

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