GenKOre développe des ABE ultracompacts administrables par AAV

DAEJEON, Corée du Sud, 4 août 2022 /PRNewswire/ -- GenKOre, une startup de biotechnologie coréenne révolutionne le domaine de l'édition génomique grâce à sa propre technologie d'édition génomique ultracompacte.  L'entreprise a également développé avec succès des éditeurs de base d'adénine (ABE) ultracompacts, qui ont été présentés dans la revue Nature Chemical Biology le 2 août 2022.

Le virus adéno-associé (AAV) est un vecteur de thérapie génique de choix, mais sa charge utile est limitée à 4,7 kb.  La technologie d'édition de base précédente ne peut pas être fournie par des vecteurs AAV limitant la charge utile et a donc été confinée à l'administration hépatique à l'aide de nanoparticules lipidiques. Mais ces nouveaux ABE ultracompacts peuvent être chargés dans un seul vecteur AAV et affichent une efficacité et une spécificité d'édition de base élevées. L'entreprise a également validé la faisabilité de l'édition de base in vivo chez la souris.

GenKOre (page d'accueil :  www.genkore.com) est une entreprise de biotechnologie dérivée du Korea Research Institute of Bioscience and Biotechnology (KRIBB), un institut de recherche coréen financé par le gouvernement. Ses activités commerciales sont réalisées grâce à une plateforme d'édition du génome très efficace.  L'entreprise développe une thérapie génique par AAV et d'origine non virale ainsi que de nouvelles variétés végétales grâce à sa propre technologie d'édition génomique.  Avant cela, GenKOre a développé un système CRISPR ultracompact compatible avec les vecteurs AAV appelé TaRGET (Tiny nuclease/augment RNA-based Genome Editing Technology), une nouveauté qui avait été publiée dans la revue Nature Biotechnology en 2021.

Cette nouvelle technologie d'édition de base devrait fournir diverses options de traitement in vivo pour les maladies génétiques par l'administration d'AAV. Par ailleurs, le système ABE devrait exploiter le développement d'une thérapie d'édition génomique ex vivo ciblant les cellules immunitaires et les cellules souches hématopoïétiques.

L'article publié dans la revue Nature Chemical Biology peut être consulté à l'adresse suivante :  https://www.nature.com/articles/s41589-022-01077-5.

Site Web de GenKOre: www.genkore.com

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