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Alnylam reçoit un avis favorable du CHMP pour vutrisiran dans le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2


Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), le chef de file des agents thérapeutiques iARN, annonce que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a donné un avis favorable recommandant l'approbation de vutrisiran, un agent thérapeutique iARN pour le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR) chez les patients adultes souffrant de polyneuropathie de stade 1 ou 2. En cas d'approbation par la Commission européenne (CE), vutrisiran sera mis sur le marché sous la désignation commerciale AMVUTTRAtm, la première et unique option thérapeutique à avoir démontré une inversion du trouble neuropathique avec une administration sous-cutanée tous les trois mois.

« La décision du CHMP est une bonne nouvelle pour les patients atteints d'amylose ATTR héréditaire avec polyneuropathie, une condition rare et mortelle qui progresse rapidement et pour laquelle il existe peu d'options thérapeutiques. Nous attendons une décision de la Commission européenne (CE) en septembre 2022. En cas d'approbation, vutrisiran deviendra le deuxième traitement d'Alnylam pour l'amylose ATTR héréditaire à être mis sur le marché européen, témoignant ainsi de notre engagement en faveur d'une innovation renouvelée au service des patients. Nous pensons que vutrisiran présente un profil d'efficacité et d'innocuité convaincant, ainsi que l'avantage d'une posologie sous-cutanée trimestrielle, dans l'optique de contribuer à gérer cette condition incapacitante », a déclaré Kasha Witkos, VP principale, responsable internationale, Alnylam.

La décision du CHMP repose sur les résultats positifs à 18 mois de l'étude HELIOS-A de Phase 3 mondiale, randomisée, ouverte et multicentrique, qui a évalué l'efficacité et l'innocuité de vutrisiran dans une cohorte de patients aux profils variés et atteints d'amylose ATTR héréditaire avec polyneuropathie de stade 1 ou 2. Vutrisiran a satisfait au critère principal ainsi qu'à tous les critères secondaires de l'étude à 9 mois et à 18 mois, démontrant une inversion du trouble neuropathique et un profil d'innocuité et de tolérabilité encourageant. Après 18 mois de posologie, les réactions indésirables fréquentes chez les patients traités par vutrisiran étaient l'arthralgie (raideur articulaire) et la douleur aux extrémités (douleur dans les bras et les jambes). Les autres réactions indésirables signalées avec vutrisiran étaient la dyspnée (souffle court), une réaction au site d'injection et une augmentation de la phosphatase alcaline sanguine (une enzyme hépatique).

Vutrisiran a déjà reçu la désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne (UE) et aux États-Unis pour le traitement de l'amylose ATTR. En juin 2022, vutrisiran a été approuvé par l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) pour le traitement de la polyneuropathie à amylose ATTR héréditaire chez l'adulte. Vutrisiran est en cours d'examen par l'Agence brésilienne de réglementation sanitaire (ANVISA) et l'Agence japonaise des agents pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA).

À propos de vutrisiran

Vutrisiran est un agent thérapeutique iARN approuvé aux États-Unis pour le traitement de la polyneuropathie à amylose ATTR héréditaire chez l'adulte. Vutrisiran est également en cours de développement pour le traitement de l'amylose ATTR, qui comprend l'amylose ATTR héréditaire et l'amylose ATTR de type sauvage. Vutrisiran est conçu pour cibler et silencer un ARN messager spécifique, bloquant la production de la transthyrétine (TTR), protéine variante et de type sauvage, avant sa synthèse. Vutrisiran pourrait contribuer à réduire et faciliter l'élimination des dépôts d'amylose TTR dans les tissus et à restaurer potentiellement leur fonction. Vutrisiran utilise la plateforme d'administration Enhanced Stabilization Chemistry (ESC) ? GalNAc-conjugate d'Alnylam, conçue pour assurer une puissance accrue et une stabilité métabolique élevée en vue d'une administration sous-cutanée trimestrielle et potentiellement bisannuelle.

À propos de l'étude HELIOS-A de Phase 3

HELIOS-A (EudraCT 2018-002098-23 ; NCT03759379) est une étude de Phase 3 mondiale, randomisée et ouverte qui évalue l'efficacité et l'innocuité de vutrisiran. L'étude a recruté 164 patients atteints d'amylose ATTR héréditaire et de polyneuropathie sur 57 sites dans 22 pays. Les patients ont été randomisés 3:1 pour recevoir soit 25 mg de vutrisiran (N=122) par injection sous-cutanée une fois tous les trois mois, soit 0,3 mg/kg de patisiran (N=42) par perfusion intraveineuse une fois toutes les trois semaines (en tant que comparateur référentiel) pendant 18 mois. Les résultats d'efficacité de vutrisiran dans HELIOS-A sont comparés au groupe placebo de l'étude repère APOLLO de Phase 3, qui a évalué l'efficacité et l'innocuité de patisiran (ONPATTRO®) dans une population de patients comparable à celle étudiée dans HELIOS-A. La période de traitement de l'étude était de 18 mois, avec deux analyses au mois 9 et au mois 18. Le critère principal était la variation par rapport au niveau de base de mNIS+7 à 9 mois. Pour la région UE, le critère principal était la variation par rapport au niveau de base de mNIS+7 à 18 mois. Les critères secondaires à 9 mois étaient la variation par rapport au niveau de base dans le score Norfolk QoL-DN et la durée 10-MWT. Les variations par rapport au niveau de base de NT-proBNP étaient évaluées en tant que critère exploratoire à 9 mois. Des critères secondaires supplémentaires à 18 mois ont été évalués dans l'étude HELIOS-A, y compris la variation par rapport au niveau de base de Norfolk QoL-DN, 10-MWT, l'indice de masse corporelle modifié (mBMI), la R-ODS (Rasch-built Overall Disability Scale), et les concentrations de transthyrétine (TTR) sérique. Les données exploratoires supplémentaires de critère cardiaque à 18 mois incluent le NT-proBNP, les mesures échocardiographiques et les évaluations amyloïdes cardiaques avec scintigraphie par technétium. Suite à la période de traitement de 18 mois, tous les patients sont éligibles à recevoir vutrisiran pendant 18 mois supplémentaires dans le cadre de l'extension de traitement randomisé, durant laquelle ils recevront soit 25 mg de vutrisiran une fois tous les trois mois, soit 50 mg de vutrisiran une fois tous les six mois.

À propos de l'amylose ATTR héréditaire

L'amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR) est une maladie héréditaire, progressivement incapacitante et mortelle causée par des variants (mutations) dans le gène TTR. La protéine TTR est principalement produite dans le foie et est normalement un porteur de la vitamine A. Les variants du gène TTR font que les protéines amyloïdes anormales s'accumulent et créent des lésions dans les organes et les tissus, comme les nerfs périphériques et le coeur, provoquant une neuropathie périphérique motosensorielle, une neuropathie autonome, et/ou une cardiomyopathie, ainsi que d'autres manifestations pathologiques. L'amylose ATTR héréditaire est un besoin médical non satisfait majeur, avec un taux significatif de morbidité et de mortalité, touchant environ 50?000 personnes dans le monde. La survie médiane est de 4,7 années après le diagnostic, avec une survie réduite (3,4 ans) pour les patients présentant une cardiomyopathie.

À propos de l'iARN

L'iARN (interférence ARN), un processus cellulaire naturel de silençage génique, est l'un des secteurs émergents les plus prometteurs et progressant le plus rapidement dans le domaine de la biologie et du développement de médicaments. Sa découverte a été saluée comme « une avancée scientifique majeure qui n'arrive qu'une fois tous les dix ans » et a été récompensée en 2006 par le prix Nobel de physiologie ou médecine. En s'appuyant sur le processus biologique naturel de l'interférence ARN se produisant dans nos cellules, une nouvelle catégorie de médicaments, connus sous le nom d'iARN thérapeutiques, est maintenant devenue réalité. Les petits ARN interférents, les molécules médiatrices de l'iARN qui font partie de la plateforme thérapeutique iARN d'Alnylam, sont à l'avant-garde de la médecine actuelle : ils induisent le silençage de l'ARN messager (ARNm), les précurseurs géniques, qui encodent des protéines à l'origine des maladies, empêchant ainsi la synthèse de ces protéines. Il s'agit d'une approche révolutionnaire qui a le potentiel de faire évoluer les soins pour les patients atteints de maladies génétiques ou autres.

À propos d'Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq : ALNY) est le chef de file de la traduction de l'interférence ARN (iARN) en une nouvelle catégorie de médicaments innovants et susceptibles d'améliorer la vie des personnes atteintes de maladies génétiques rares, cardiométaboliques, infectieuses hépatiques et du système nerveux central (SNC)/oculaires. Fondés sur une science récompensée par un prix Nobel, les agents thérapeutiques basés sur l'iARN consistent en une approche probante et validée cliniquement, dans le traitement potentiel d'un large éventail de maladies graves et incapacitantes. Créé en 2002, Alnylam propose une vision audacieuse pour donner vie aux potentialités scientifiques, en s'appuyant sur une solide plateforme d'agents thérapeutiques iARN. Alnylam a mis au point des produits thérapeutiques iARN validés pour le traitement de l'amylose ATTR héréditaire, la porphyrie hépatique aiguë, l'hyperoxalurie primaire type 1 et l'hypercholestérolémie primaire/dyslipidémie mixte. Alnylam s'appuie sur un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux, dont six produits candidats en phase avancée de développement. Alnylam met en oeuvre sa stratégie « Alnylam P5x25 » pour proposer des médicaments transformateurs dans le traitement de maladies rares et communes pour les patients du monde entier. Forte d'une innovation renouvelée et d'une performance financière exceptionnelle, la société présente un profil inégalé dans le secteur des biotechnologies. Alnylam est basé à Cambridge, dans le Massachusetts.

Déclarations prospectives d'Alnylam

Les divers énoncés contenus dans ce communiqué au sujet des attentes, projets et perspectives futurs d'Alnylam, y compris, sans s'y limiter, les points de vue d'Alnylam concernant l'innocuité et l'efficacité de vutrisiran, une injection sous-cutanée trimestrielle, pour le traitement de l'amylose ATTR héréditaire chez les patients adultes atteints d'une polyneuropathie de stade 1 ou 2, le potentiel de vutrisiran en tant que première et seule option thérapeutique à démontrer une inversion du trouble neuropathique via une administration sous-cutanée une fois tous les trois mois, l'examen réglementaire en cours de vutrisiran dans de nombreuses juridictions, l'évaluation en cours d'un protocole posologique 50 mg bisannuel dans l'essai HELIOS-A, l'évaluation en cours de vutrisiran pour le traitement de patients atteints d'amylose ATTR, et l'ambition d'Alnylam de devenir une biotech de premier plan et de mener à bien sa stratégie « Alnylam P5x25 », constituent des déclarations prospectives aux fins des dispositions de règle refuge du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les résultats réels et les plans futurs peuvent varier sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives en raison de divers risques, incertitudes et autres facteurs importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'impact direct ou indirect de la pandémie mondiale de COVID-19 ou de toute pandémie future sur l'activité, les résultats d'exploitation et la situation financière d'Alnylam, et sur l'efficacité ou la rapidité des mesures prises par Alnylam pour atténuer l'impact de la pandémie ; l'impact potentiel de la récente transition au niveau de la direction sur la capacité d'Alnylam à attirer et conserver des talents et à mener à bien sa stratégie « Alnylam P5x25 » ; la capacité d'Alnylam à découvrir et à mettre au point de nouveaux médicaments candidats et de nouvelles méthodes d'administration et à démontrer avec succès l'efficacité et l'innocuité de ses produits candidats ; les mesures ou conseils d'agences réglementaires et la capacité d'Alnylam à obtenir et conserver des approbations réglementaires pour ses produits candidats, y compris vutrisiran, ainsi qu'une tarification et un remboursement favorables ; le lancement, la mise sur le marché et la vente réussis de ses produits approuvés à l'échelle mondiale ; les retards, interruptions ou défaillances dans la fabrication et la mise à disposition de ses produits candidats, ou de ses produits commercialisés ; l'obtention, le maintien et la protection des droits de propriété intellectuelle ; la capacité d'Alnylam à réussir à élargir l'indication d'ONPATTRO, AMVUTTRA ou OXLUMO à l'avenir ; la capacité d'Alnylam à gérer sa croissance et ses dépenses d'exploitation via des investissements disciplinés dans des opérations, et sa capacité à atteindre un profil financier autonome durable à l'avenir, sans nécessiter de futurs financements par actions ; la capacité d'Alnylam à maintenir des collaborations commerciales stratégiques ; la dépendance d'Alnylam vis-à-vis de tiers, notamment Novartis, Sanofi, Regeneron et Vir, pour le développement et la mise sur le marché de certains produits ; l'issue de litiges ; l'impact potentiel des enquêtes gouvernementales en cours et potentielles ; et les dépenses imprévues ; ainsi que les risques plus amplement décrits dans la section « Risk Factors » du dernier rapport trimestriel d'Alnylam sur le Formulaire 10-Q déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) et dans d'autres documents déposés auprès de la SEC. En outre, toutes les déclarations prospectives d'Alnylam représentent ses opinions en date d'aujourd'hui seulement et, de ce fait, ne doivent pas être considérées comme valables à toute date ultérieure. Sous réserve des dispositions légales en vigueur, Alnylam ne prend aucun engagement à tenir à jour ses déclarations prospectives.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.


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Communiqué envoyé le 25 juillet 2022 à 01:55 et diffusé par :