Une technologie CRISPR ultracompacte développée par GenKOre pourrait changer la donne pour la thérapie génique

DAEJEON, Corée du Sud, 25 octobre 2021 /PRNewswire/ -- Le 2 septembre 2021, GenKOre a publié un article scientifique sur CRISPR/Cas12f-GE, son nouveau système CRISPR ultracompact, dans une édition en ligne de Nature Biotechnology (IF 54.9), une des revues les plus réputées au monde dans le domaine de la biotechnologie.

Pour qu'une thérapie génique soit efficace, il est absolument essentiel d'insérer la charge génétique dans l'endroit désiré à l'intérieur du corps du patient. La meilleure méthode pour y parvenir est d'utiliser le virus adéno-associé (AAV) comme vecteur. L'AAV est un virus d'ADN monocaténaire non enveloppé pénétrant les cellules qui se divisent ainsi que celles qui ne se divisent pas. Étant donné qu'il ne se reproduit qu'en présence d'un virus auxiliaire, l'AAV n'est pas pathogène pour les humains. Grâce à ces caractéristiques, l'AAV offre un moyen efficace et pratique d'insérer des gènes dans divers types de cellules et est utilisé comme vecteur dans la thérapie génique. Toutefois, en raison de la grande taille du ciseau génétique de la technologie CRISPR/Cas9, il est difficile de faire pénétrer le gène dans le corps humain à l'aide de l'AAV. C'est pourquoi la technologie CRISPR/Cas9 a très peu d'applications cliniques dans le domaine de la thérapie génique.

Le gène du système « CRISPR/Cas12f-GE » développé par GenKOre mesure un tiers de la taille de Cas9, ce qui en fait une charge idéale pour l'AAV. Avec plus d'efficacité sur le plan de l'édition, le système de GenKOre a le potentiel de devenir la meilleure solution pour la thérapie génique. Outre une grande efficacité en matière d'édition, cette technologie de ciseau génétique s'est avérée efficace et sûre, et sa capacité de ciblage ne rencontre pas les problèmes d'imprécision qui demeurent un point faible récurrent du ciseau génétique de CRISPR.

Le système CRISPR ultracompact Cas12f-GE est un agent thérapeutique efficace qui présente un large éventail d'applications pour le développement de traitements médicaux contre les maladies chroniques ou les maladies pour lesquels il n'existe pas de remèdes.

GenKOre, qui a développé avec succès cette nouvelle technologie, est une société dérivée du Korea Research Institute of Bioscience & Biotechnology (KRIBB), un institut de recherche financé par le gouvernement sud-coréen.

Le Dr Yong-Sam Kim, PDG de GenKOre, a déclaré : « J'espère que les réalisations que nous avons effectuées grâce à nos recherches changeront la donne pour les thérapies géniques utilisant cet outil d'édition du génome. Notre technologie représente une véritable percée, car elle élimine le principal obstacle de la technologie CRISPR originale. J'ai bon espoir que notre technologie, en tandem avec les ciseaux génétiques existants, contribuera à améliorer la santé et le bien-être humains. »

Suite au développement réussi de CRISPR/Cas12f-GE, GenKOre entend intensifier ses efforts de développement liés aux thérapies géniques et aux nouveaux produits en s'appuyant sur sa technologie unique de ciseaux génétique. En outre, la société collaborera avec d'autres entreprises en vue de devenir un leader de marché dans les domaines de la thérapie génique et des nouvelles biotechnologies végétales.

Pour en savoir plus sur l'article de GenKOre publié en ligne par Nature Biotechnology, rendez-vous sur le site : https://www.nature.com/articles/s41587-021-01009-z.

Site Web de GenKOre : www.genkore.com

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