Horizon Therapeutics plc annonce de multiples présentations sur le trouble du spectre de la neuromyélite optique (TSNO) lors d'ECTRIMS 2021

Horizon Therapeutics plc (Nasdaq : HZNP) a annoncé aujourd'hui que de nouvelles informations relatives à l'entreprise seront présentées lors 37^ème congrès virtuel du Comité européen pour le traitement et la recherche sur la sclérose en plaques (ECTRIMS) 2021, organisé du 13 au 15 octobre, notamment l'étude clé N-MOmentum menée chez des patients atteints de TSNO. Le médicament étudié dans l'essai N-MOmentum n'a pas encore d'autorisation de mise sur le marché dans l'UE.

« Le congrès de l'ECTRIMS est un forum important pour collaborer et apprendre auprès de la communauté mondiale des personnes impliquées dans le traitement des patients atteints de maladies complexes telles que le TSNO », a déclaré Quinn Dinh, vice-président des affaires médicales internationales et de la stratégie de lancement des pipelines chez Horizon. « Nous sommes impatients d'augmenter le nombre croissant de preuves entourant la relation entre la déplétion des lymphocytes B et l'amélioration des résultats chez les patients atteints de TSNO ».

Détails de la présentation :

• P028: Extent of B-cell depletion is associated with disease activity reduction in neuromyelitis optica spectrum disorder: results from the N-MOmentum study (J. Bennett)

• P029: The impact of low affinity immunoglobulin gamma Fc region receptor III-A gene polymorphisms in neuromyelitis optica spectrum disorder and implications for treatment outcomes: results from the N-MOmentum study (J. Bennett)

• P037: Safety and efficacy in treatment for NMOSD over a mean treatment duration of 3.2 years: end of study data from the N-MOmentum trial (B. Cree)

• P044: Patients with neuromyelitis optica spectrum disorder display hallmarks of systemic autoimmunity: broad serum autoreactivity to nuclear antigens and elevated interferon-inducible gene expression (S. Pittock)

À propos du trouble du spectre de la neuromyélite optique (TSNO)

Le TSNO est un terme unificateur pour la neuromyélite optique (NMO) et les syndromes associés. Le TSNO est une maladie auto-immune neuro-inflammatoire rare, grave et récidivante qui attaque le nerf optique, la moelle épinière ainsi que le cerveau et le tronc cérébral^1,2. Environ 80 % des patients atteints de TSNO présentent des anticorps anti-AQP4³. Les IgG-AQP4 se lient principalement aux astrocytes du système nerveux central et déclenchent une réponse immunitaire croissante qui entraîne la formation de lésions et la mort des astrocytes⁴.

Les auto-anticorps anti-AQP4 sont fabriqués par les plasmoblastes et les plasmocytes. Ces populations de lymphocytes B sont au coeur de la pathogenèse du TSNO, et une grande partie de ces cellules expriment le CD19.⁵ La déplétion de ces lymphocytes B CD19+ est considérée comme un facteur important de l'inflammation, de la formation de lésions et des dommages causés aux astrocytes. Sur le plan clinique, ces dommages se présentent sous la forme d'une attaque de TSNO, qui peut toucher le nerf optique, la moelle épinière et le cerveau^4,6. La perte de vision, la paralysie, la perte de sensation, le dysfonctionnement de la vessie et des intestins, la douleur nerveuse et l'insuffisance respiratoire sont autant de manifestations de la maladie⁷. Chaque attaque de TSMO peut entraîner d'autres dommages cumulatifs et un handicap^8,9. Le TSNO touche plus souvent les femmes et peut être plus fréquent chez les personnes d'origine africaine et asiatique^10,11.

À propos d'Horizon

Horizon se consacre à la découverte, à la mise au point et à la commercialisation de médicaments qui répondent aux besoins essentiels des personnes atteintes de maladies rares, auto-immunes et inflammatoires graves. Notre pipeline a un but précis : nous mettons en oeuvre notre expertise scientifique et notre courage pour apporter aux patients des thérapies cliniquement significatives. Nous pensons que la science et la compassion doivent collaborer pour changer des vies. Pour en savoir plus sur les efforts incroyables que nous déployons pour avoir un impact sur des vies, rendez-vous sur www.horizontherapeutics.com et suivez-nous sur Twitter, LinkedIn, Instagram et Facebook.

Références

1. Ajmera MR, Boscoe A, Mauskopf J, Candrilli SD, Levy M. Evaluation of comorbidities and health care resource use among patients with highly active neuromyelitis optica. J Neurol Sci. 2018;384:96-103.
2. What is NMO? Guthyjacksonfoundation.org. www.guthyjacksonfoundation.org/neuromyelitis-optica-nmo/ Accessed April 15, 2021.
3. Layman's Guide to NMO. Sumairafoundation.org. https://www.sumairafoundation.org/laymans-guide-to-nmo/ Accessed April 25, 2021.
4. Liu Y, et al. A tract-based diffusion study of cerebral white matter in neuromyelitis optica reveals widespread pathological alterations. Mult Scler. 2011;18(7):1013-1021.
5. Chihara N, et al. Interleukin 6 signaling promotes anti-aquaporin 4 autoantibody production from plasmablasts in neuromyelitis optica. PNAS. 2011;108(9):3701-3706.
6. Duan T, Smith AJ, Verkamn AS. Complement-independent bystander injury in AQP4-IgG seropositive neuromyelitis optica produced by antibody dependent cellular cytotoxicity. Acta Neuropathologica Comm. 2019;7(112).
7. Beekman J, et al. Neuromyelitis optica spectrum disorder: patient experience and quality of life. Neural Neuroimmunol Neuroinflamm. 2019;6(4):e580.
8. Kimbrough DJ, et al. Treatment of neuromyelitis optica: review and recommendations. Mult Scler Relat Disord. 2012;1(4):180-187.
9. Baranello RJ, Avasarala, JR. Neuromyelitis optica spectrum disorders with and without aquaporin 4 antibody: Characterization, differential diagnosis, and recent advances. J Neuro Ther. 2015;1(1):9-14.
10. Wingerchuk DM. Neuromyelitis optica: effect of gender. J Neurol Sci. 2009;286(1-2):18-23.
11. Flanagan EP, et al. Epidemiology of aquaporin-4 autoimmunity and neuromyelitis optica spectrum. Ann Neurol. 2016;79(5):775-783.