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Revoici la dépêche corrigée:

BeiGene a reçu un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour BRUKINSA^® (zanubrutinib) dans l'indication : traitement des patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström

BeiGene (NASDAQ: BGNE; HKEX: 06160) a annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA), a émis un avis favorable recommandant l'approbation de BRUKINSA^® (zanubrutinib) pour le traitement des patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström qui ont reçu au moins un traitement préalable, ou en traitement de première ligne pour les patients non éligibles à une immunochimiothérapie..

"Les inhibiteurs de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) représentent un traitement prometteur de la macroglobulinémie de Waldenström", a déclaré le professeur Véronique Leblond investigateur et membre du Comité Scientifique de l'étude ASPEN. "L'essai ASPEN a démontré que BRUKINSA^® offrait des améliorations substantielles de sécurité et de tolérance par rapport au traitement standard avec l'obtention de réponses profondes et durables. Cependant, l'arrêt du traitement en raison de la survenue d'effets indésirables dans une population de sujets âgés reste une préoccupation. Les patients atteints de macroglobulinémie de Waldenström en Europe pourraient bientôt avoir l'espoir d'une nouvelle option de traitement qui offrirait de meilleurs résultats" a-t-elle ajouté

L'avis positif du CHMP est basé sur les résultats de l'essai clinique randomisé de phase 3 ASPEN, évaluant BRUKINSA^® par rapport à l'ibrutinib chez des patients atteints de MW en rechute ou réfractaire (R/R) ou n'ayant jamais reçu de traitement et qui ne sont pas éligibles à une chimio-immunothérapie. Sur la base des critères de réponse modifiés du Sixième atelier international sur la macroglobulinémie de Waldenström (IWWM-6) (Treon 2015), le taux combiné de réponse complète (RC) et de très bonne réponse partielle (VGPR) dans la population globale (population ITT) était de 28,4 % avec BRUKINSA^® (IC 95 % : 20, 38), versus 19,2 % avec l'ibrutinib (IC 95 % : 12, 28). Bien que cette différence ne soit pas statistiquement significative, BRUKINSA^® a obtenu un taux de VGPR numériquement plus élevé et une tendance vers une meilleure qualité de réponse.¹

BRUKINSA^® a montré un profil d'innocuité plus favorable que l'ibrutinib. En outre, la fréquence de certains événements indésirables était moindre, notamment la fibrillation / flutter auriculaires (2,0% contre 15,3%), des saignements mineurs (48,5% Vs 59,2%) et des hémorragies majeures (5,9% Vs 9,2%)¹. Sur les 101 patients traités avec BRUKINSA^®, 4% ont interrompu définitivement le traitement en raison d'événements indésirables. Les événements indésirables ayant abouti à une réduction de dose sont survenus chez 14% des patients du bras BRUKINSA^®.

« L'avis favorable émis par le CHMP reflète la place potentielle du zanubrutinib dans la prise en charge thérapeutique des patients souffrant de la macroglobulinémie de Waldenström : un inhibiteur sélectif qui permet une inhibition durable et continue de BTK, offrant aux patients une potentielle réduction de la fréquence de certains événements cardiovasculaires telle que la fibrillation auriculaire, comparé à l'ibrutinib. Cet avis souligne également notre approche audacieuse en matière de R&D », a déclaré le Dr Jane Huang, directrice médicale, Hématologie, chez BeiGene. « Nous nous engageons à faire progresser l'enregistrement du BRUKINSA^® dans le monde entier. Nous pensons qu'en cas d'approbation, il deviendra l'inhibiteur de BTK privilégié pour le traitement des patients atteints de macroglobulinémie de Waldenström », a-t-elle ajouté.

« Nous sommes très reconnaissants et enthousiastes de l'opportunité de poursuivre notre collaboration avec les nombreux investigateurs ayant participé aux essais cliniques sur BRUKINSA^® réalisés jusqu'à aujourd'hui. Tournés vers l'avenir, nous avons bâti une équipe pluridisciplinaire en Europe qui est désormais prête à aider les patients à accéder à BRUKINSA^® lorsqu'il sera approuvé », a affirmé Ezgi Tasdemir, Directrice Générale France, Belgique et Luxembourg chez BeiGene. « Nous sommes impatients de déposer notre demande de remboursement auprès de la Haute Autorité de Sante en France afin que les patients souffrant de ce cancer hématologique rare et incurable puissent accéder à BRUKINSA^® ».

Suite à l'avis favorable du CHMP, la Commission européenne examinera la demande de mise sur le marché de BeiGene. La décision définitive devrait être connue sous un délai de 67 jours à compter de la réception de l'avis du CHMP. Elle sera applicable dans l'ensemble des 27 pays membres de l'Union européenne plus l'Islande, le Liechtenstein et la Norvège.

À propos de la macroglobulinémie de Waldenström

La MW est un lymphome rare qui représente environ 1% de l'ensemble des lymphomes non-hodgkiniens et qui évolue lentement dans la plupart des cas après le diagnostic.² La maladie, touchant les adultes le plus âgés, affecte principalement la moelle osseuse. Les ganglions lymphatiques et la rate peuvent également être affectés.³ Dans l'ensemble du continent européen, le taux d'incidence de la MW est d'environ 7 cas par million pour les hommes, contre 4 cas par million pour les femmes.⁴

À propos de l'essai ASPEN

L'essai clinique de phase 3 ASPEN (NCT03053440), multicentrique, randomisé en ouvert, a évalué le zanubrutinib par rapport à l'ibrutinib chez des patients atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW) en rechute / réfractaire, ou naïfs de traitement. L'objectif principal était d'établir la supériorité du zanubrutinib en comparaison avec l'ibrutinib, sur la base de la proportion de patients atteignant une réponse complète (RC) ou une très bonne réponse partielle (VGPR). Les critères d'évaluation secondaires incluaient le taux de réponse majeure, la durée de la réponse et la survie sans progression ainsi que l'innocuité mesurée en fonction de l'incidence, de la fréquence et de la sévérité des événements indésirables survenus en cours de traitement. Les populations pré-spécifiées pour être analysées dans le cadre de cet essai incluaient la population globale (n=201) ainsi que la population des patients avec une maladie en rechute ou réfractaire (n=164). Les critères exploratoires incluaient l'évaluation de la qualité de vie des patients.

L'étude ASPEN se compose de deux cohortes - une cohorte randomisée (cohorte 1) ayant inclus 201 patients présentant une mutation du gène MYD88 et une cohorte non-randomisée (cohorte 2) dans laquelle 28 patients présentant le gène sauvage MYD88 (MYD88^WT) ont reçu du zanubrutinib

La cohorte 1 a randomisé 102 patients (83 avec une maladie en rechute ou réfractaire, 19 patients naïfs de traitement) dans le bras zanubrutinib, et 99 patients (81 avec une a maladie en rechute ou réfractaire, 18 patients naïfs de traitement) dans le bras ibrutinib. Les patients du premier bras ont reçu une dose biquotidienne de 160 mg de zanubrutinib et ceux du second une dose quotidienne unique de 420 mg d'ibrutinib.

Précédemment présentés lors du 24e congrès de l'European Hematology Association (EHA), les résultats de la cohorte 2 ont montré un taux de réponse global (ORR) de 80,8%, un taux de réponse majeure (MRR ; réponse partielle ou meilleure) de 53,8% et un taux VGPR de 23,1%.

À propos de BRUKINSA^®

BRUKINSA^® est une petite molécule inhibitrice de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), découverte par les chercheurs de BeiGene. Elle est évaluée actuellement à l'échelle mondiale dans le cadre d'un vaste programme clinique, en monothérapie et en association avec d'autres molécules chez des patients atteints de diverses hémopathies malignes de type B. Puisque la BTK est synthétisée en continu, BRUKINSA^® a été spécialement conçu pour induire une inhibition complète et soutenue de la protéine BTK et cela en optimisant la biodisponibilité, la demi-vie et la sélectivité de la molécule. Avec son profil de pharmacocinétique qui le distingue des autres inhibiteurs de BTK déjà approuvés, il a été montré que BRUKINSA^® inhibe la prolifération des lymphocytes B malins dans différents tissus touchés par la maladie.

BRUKINSA^® est actuellement approuvé dans plusieurs régions pour des indications diverses*. À ce jour, plus de 30 demandes d'autorisation de mise sur le marché ont été déposées aux États-Unis, en Chine, dans l'Union européenne et dans plus de 20 pays.

BeiGene Oncology

BeiGene s'engage à développer les meilleures molécules candidates de leur catégorie, en interne ou en partenariat, pour développer des médicaments impactants et de coût abordable destinés aux patients du monde entier. Nous avons une équipe en croissance de R&D comptant environ 2 300 collaborateurs dédiés à faire progresser plus de 90 essais cliniques impliquant 13 000 patients et volontaires sains. Notre portefeuille étendu est dirigé par une équipe de développement clinique principalement internalisée, qui soutient les essais cliniques dans plus de 40 pays. L'hématologie-oncologie, les thérapies ciblant les tumeurs solides et l'immuno-oncologie sont les principaux domaines cibles de la société - les monothérapies et traitements combinés étant prioritaires en termes de recherche et de développement. Nous commercialisons actuellement trois médicaments découverts et développés dans nos laboratoires : l'inhibiteur de BTK, BRUKINSA^®, aux États-Unis, en Chine, au Canada, et sur des marchés internationaux additionnels ; ainsi que l'anticorps anti-PD-1 tislelizumab et l'inhibiteur de PARP pamiparib en Chine.

BeiGene travaille également en partenariat avec des entreprises novatrices qui partagent son objectif de développer des traitements pour satisfaire les besoins de santé à l'échelle mondiale. Nous commercialisons tout un éventail de médicaments anticancéreux en Chine, grâce à une licence obtenue d'Amgen et Bristol Myers Squibb. Nous envisageons également de nous tourner vers des domaines où les besoins ne sont pas satisfaits, dans le monde entier, via nos collaborations, notamment avec Amgen, Bio-Thera, EUSA Pharma, Mirati Therapeutics, Seagen et Zymeworks. BeiGene a également conclu une collaboration avec Novartis, accordant à celle-ci les droits de développer, manufacturer et commercialiser tislelizumab en Amérique du Nord, en Europe et au Japon.

À propos de BeiGene

BeiGene est une société de biotechnologie mondiale, à vocation scientifique, axée sur le développement de médicaments innovants et de coût abordable pour améliorer les résultats des traitements et l'accès pour les patients à travers le monde. Forts d'un large portefeuille composé de plus de 40 molécules candidates, nous accélérons le développement de notre pipeline diversifié de nouvelles molécules grâce à nos propres capacités et à des collaborations. Nous nous engageons à améliorer radicalement l'accès aux médicaments pour deux milliards de personnes supplémentaires d'ici 2030. BeiGene compte une équipe internationale en croissance, composée de plus de 7 000 collaborateurs sur les cinq continents. Pour de plus amples informations au sujet de BeiGene, veuillez visiter www.beigene.com et suivez-nous sur Twitter sur @BeiGeneGlobal.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995 et d'autres lois fédérales sur les valeurs mobilières, y compris des déclarations concernant le développement futur et la commercialisation potentielle de BRUKINSA^® dans l'Union européenne et d'autres marchés, le potentiel de BRUKINSA^® à être le meilleur inhibiteur de BTK de sa catégorie, son potentiel à apporter un bénéfice clinique amélioré avec des avantages en termes d'innocuité et l'opportunité commerciale potentielle pour BRUKINSA^®. Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux indiqués dans les déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, notamment la capacité de BeiGene à démontrer l'efficacité et l'innocuité de ses médicaments candidats ; les résultats cliniques de ses médicaments candidats, qui peuvent ne pas appuyer la poursuite du développement ou l'obtention d'une autorisation de mise sur le marché ; les mesures prises par les agences régulatrices, qui peuvent influer sur le lancement, le calendrier et le déroulement des essais cliniques et de l'autorisation de mise sur le marché ; la capacité de BeiGene à assurer le succès commercial de ses produits commercialisés et de ses médicaments candidats, s'ils sont approuvés; la capacité de BeiGene à obtenir et à maintenir la protection de la propriété intellectuelle pour ses médicaments et sa technologie ; la dépendance de BeiGene à l'égard de tiers pour le développement et la fabrication de médicaments et d'autres services ; les antécédents d'exploitation limités de BeiGene et sa capacité à obtenir un financement supplémentaire pour ses opérations, et pour mener à bien le développement et la commercialisation de ses médicaments candidats; les répercussions de la pandémie de COVID-19 sur le développement clinique, les opérations commerciales et les autres activités de la société, ainsi que les risques plus amplement décrits dans la section intitulée "Risk Factors" du dernier rapport trimestriel de BeiGene sur le formulaire 10-Q, ainsi que les discussions sur les risques potentiels, les incertitudes et d'autres facteurs importants dans les dépôts ultérieurs de BeiGene auprès de la Securities and Exchange Commission américaine. Tous les renseignements contenus dans ce communiqué de presse sont à jour à la date du présent communiqué et BeiGene ne s'engage aucunement à les mettre à jour, sauf si la loi l'exige.

* BRUKINSA^® est approuvé dans les indications et régions suivantes :

• Pour le traitement du lymphome du manteau (LCM) chez les patients adultes ayant reçu au moins un traitement antérieur (États-Unis, novembre 2019)^a ;
• Pour le traitement du lymphome du manteau (LCM) chez les patients adultes ayant reçu au moins un traitement antérieur (Chine, juin 2020) ^b ;
• Pour le traitement de la leucémie lymphoïde chronique (LLC) ou du petit lymphome lymphocytaire (PLL) chez les patients adultes ayant reçu au moins un traitement antérieur (Chine, juin 2020) ^b ;
• Pour le traitement du lymphome du manteau (LCM) récidivant ou réfractaire (Émirats arabes unis, février 2021) ;
• Pour le traitement de la macroglobulinémie de Waldenström (MW) chez les patients adultes (Canada, mars 2021) ;
• Pour le traitement du lymphome du manteau (LCM) chez les patients adultes ayant reçu au moins un traitement antérieur (Israël, avril 2021) ;
• Pour le traitement des patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW) ayant reçu au moins un traitement antérieur (Chine, juin 2021)^b ;
• Pour le traitement du lymphome du manteau (LCM) chez les patients adultes ayant reçu au moins un traitement antérieur (Canada, juillet 2021) ;
• Pour le traitement du lymphome du manteau (LCM) chez les patients adultes ayant reçu au moins un traitement antérieur (Chili, juillet 2021) ;
• Pour le traitement du lymphome du manteau (LCM) chez les patients adultes ayant reçu au moins un traitement antérieur (Brésil, août 2021) ;
• Pour le traitement des patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW) (États-Unis, août 2021) et
• Pour le traitement des patients adultes atteints du lymphome de la zone marginale (MZL) ayant reçu 1 traitement antérieur à base d'anti-CD20 (États-Unis, septembre 2021)

a. Cette indication a été approuvée dans le cadre d'une autorisation accélérée fondée sur le taux de réponse globale. Le renouvellement de l'approbation pour cette indication pourrait être sujet à une vérification et à la description d'un avantage clinique dans un essai confirmatoire.

b. Cette indication a été approuvée dans le cadre d'une autorisation conditionnelle. L'approbation complète pour cette indication peut être subordonnée aux résultats des essais cliniques randomisés et contrôlés confirmatoires en cours.

Références:

1. Tam, et al. A randomized phase 3 trial of zanubrutinib vs ibrutinib in symptomatic Waldenström macroglobulinemia: the ASPEN study. Blood. Octobre 2020. 136(18): 2038-2050.

2. Lymphoma Research Foundation. Getting the Facts: Waldenström Macroglobulinemia. Disponible sur https://lymphoma.org/wp-content/uploads/2020/09/LRF_Factsheet_Waldenstro%CC%88m-Macroglobulinemia_090920.pdf. Consulté en avril 2021.

3. Lymphoma Research Foundation. Disponible sur https://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/wm/. Consulté en décembre 2020.

4. Buske, C, et al. Treatment and outcome patterns in European patients with Waldenström's macroglobulinaemia: a large, observational, retrospective chart review. The Lancet Haematology 2018; 5: e0299-309.

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