Santé Canada accorde une Autorisation de mise en marché pour TRIKAFTAMD (élexacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) chez les personnes âgées de 12 ans et plus qui présentent au moins une mutation F508del

-Environ 1 100 patients F/FM sont maintenant admissibles pour un modulateur du CFTR visant à traiter la cause sous-jacente de leur maladie-

TORONTO, le 18 juin 2021 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a délivré une Autorisation de mise en marché pour ^PrTRIKAFTA^MD (élexacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les personnes âgées de 12 ans et plus qui présentent au moins une mutation F508del du gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), la mutation la plus fréquente causant la FK. Grâce à cette approbation, pour la première fois, environ 1 100 patients admissibles atteints de FK âgés de 12 ans et plus et présentant au moins une mutation F508del disposent d'un médicament ciblant la cause sous-jacente de leur FK.

« L'approbation de TRIKAFTA représente une étape significative pour les Canadiens atteints de FK, leurs familles et Vertex », a déclaré Reshma Kewalramani, M.D., présidente-directrice générale de Vertex. Je tiens à remercier les personnes atteintes de FK qui ont participé à nos essais cliniques, nos scientifiques et les chercheurs dévoués qui ont permis l'approbation de ce médicament novateur au Canada aujourd'hui. Sans leur engagement, ce jalon important n'aurait pas été possible. »

« J'ai été chercheur dans certains des essais cliniques pour le TRIKAFTA et j'ai pu constater par moi-même les améliorations significatives chez les patients traités avec cette thérapie, et ce, sur plusieurs mesures de résultats, notamment sur la fonction pulmonaire », a déclaré Larry C. Lands, MD, PhD, directeur du département de médecine respiratoire pédiatrique, de la clinique de fibrose kystique pédiatrique et du laboratoire de la fonction respiratoire pédiatrique de l'Hôpital de Montréal pour enfants, Centre universitaire de santé McGill, professeur titulaire au département de pédiatrie de la faculté de médecine de l'Université McGill. « Ce médicament a le potentiel de devenir la nouvelle norme de soins pour les patients atteints de FK pour lesquels il est indiqué. En tant que spécialiste des poumons, j'ai hâte de voir l'impact de ce médicament sur les patients admissibles qui pourraient en bénéficier. »

À propos de TRIKAFTA^MD

TRIKAFTA (élexacaftor/tézacaftor/ivacaftor et ivacaftor) est un médicament délivré sur ordonnance indiqué pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de 12 ans et plus qui présentent au moins une copie de la mutation F508del dans le gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). TRIKAFTA^MD est conçu pour augmenter le nombre de protéines F508del-CFTR à la surface des cellules ainsi que leur fonction. L'approbation de TRIKAFTA^MD a été appuyée par les résultats positifs de trois études mondiales de phase III menées chez des personnes âgées de 12 ans et plus atteintes de fibrose kystique : une étude de phase III de 24 semaines (étude 445-102) chez 403 personnes présentant une mutation F508del et une mutation de la fonction minimale (F/FM), une étude de phase III de quatre semaines (étude 445-103) chez 107 personnes présentant deux mutations F508del (F/F), et une étude de phase III (étude 445-104) chez 258 personnes hétérozygotes pour la mutation du CFTR-F508del et une mutation d'activation du CFTR (F/G) ou une mutation de la fonction résiduelle (F/FR).

À propos de la fibrose kystique
La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie des personnes atteintes et qui touche plus de 80 000 personnes à l'échelle mondiale. La FK est une maladie progressive multisystémique qui affecte les poumons, le foie, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares, le pancréas et le système reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour avoir la FK. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la FK présentent au moins une mutation du gène F508del. Ces mutations, qui peuvent être déterminées par un test génétique, ou test de génotypage, mènent à la FK en créant des protéines non fonctionnelles et/ou en trop faible quantité à la surface de la cellule. La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent un mauvais écoulement du sel et de l'eau dans et hors des cellules, et ce, dans un certain nombre d'organes. Dans les poumons, cela entraîne l'accumulation de mucus anormalement épais et collant qui peut causer des infections pulmonaires chroniques et des lésions pulmonaires progressives chez de nombreux patients, pouvant éventuellement être mortelles. L'âge médian du décès est au début de la trentaine.

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société a plusieurs médicaments approuvés pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK), une maladie génétique rare et mettant la vie en danger, et a plusieurs programmes cliniques et de recherche en cours pour la FK. Outre la FK, Vertex dispose d'un solide portefeuille de médicaments expérimentaux à petites molécules pour traiter d'autres maladies graves dans lesquelles Vertex possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, y compris la douleur, le déficit en alpha-1 antitrypsine et les maladies rénales médiées par APOL1. De plus, Vertex dispose d'une gamme en expansion rapide de thérapies cellulaires et génétiques pour traiter des maladies comme l'anémie falciforme (drépanocytose), la bêta-thalassémie, la dystrophie musculaire de Duchenne et le diabète sucré de type 1.

Fondé en 1989 à Cambridge, au Massachusetts, le siège social mondial de Vertex est maintenant situé dans le Boston's Innovation District et son siège social international est situé à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie. Elle figure notamment depuis 11 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et est considérée comme l'un des meilleurs lieux de travail en matière d'égalité LGBTQ par l'organisme Human Rights Campaign (campagne pour les droits de la personne). Pour des mises à jour sur l'entreprise et pour en savoir plus sur l'histoire de l'innovation de Vertex, visitez www.vrtx.com.

Remarque spéciale concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, sans s'y limiter, les déclarations faites par le Dr Kewalramani et le Dr Lands dans ce communiqué de presse, les déclarations concernant nos attentes pour la population de patients admissibles et l'accès à TRIKAFTA^MD et nos croyances concernant les bienfaits de notre médicament. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission www.sec.gov et disponible sur le site Web de la société à l'adresse  www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.