Association européenne d'hématologie (AEH) - Le pegcetacoplan maintient une réponse durable chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne à la semaine 48

LA HAYE, Pays-Bas, 12 juin 2021 /PRNewswire/ -- L'étude PEGASUS de phase 3 a précédemment démontré que le pegcetacoplan, un médicament contrôlant l'hémolyse intra et extravasculaire, était supérieur à l'éculizumab chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne au point final de la semaine 16 de la période contrôlée randomisée (PCR). Après la semaine 16, les patients sont entrés dans une période ouverte où tous les patients ont été placés sous traitement par pegcetacoplan. Nous montrons ici l'efficacité et l'innocuité du pegcetacoplan chez 77 patients pendant 48 semaines de traitement.

L'amélioration du taux d'hémoglobine (Hb) s'est maintenue jusqu'à la semaine 48 chez tous les patients traités par pegcetacoplan en monothérapie. Il est important de noter que les patients qui sont passés de l'éculizumab au pegcetacoplan à la semaine 16 ont présenté des taux d'Hb améliorés à la semaine 48, comparables à ceux du groupe pegcetacoplan durant la PCR. De même, ces patients ont présenté une amélioration des paramètres de laboratoire et des paramètres cliniques et près de 75 % d'entre eux sont restés sans transfusion, ce qui était comparable au groupe pegcetacoplan durant la PCR. Dans l'ensemble, 6 % des patients ont présenté des effets indésirables graves qui pourraient être liés au pegcetacoplan et 15 % ont abandonné l'étude en raison d'effets indésirables survenus pendant le traitement. Ces paramètres d'innocuité étaient conformes aux données rapportées précédemment. En conclusion, les patients présentant une réponse sous-optimale à l'éculizumab ont bénéficié d'un effet thérapeutique durable lorsqu'ils sont passés au pegcetacoplan, ce qui suggère que le pegcetacoplan est une option thérapeutique efficace pour les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne.

Animateur :  Dr. Régis Peffault de Latour

Affiliation :   Centre de référence français pour l'anémie aplasique et l'hémoglobinurie paroxystique nocturne, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Université de Paris, France

Résumé :    #S174 EFFICACITÉ ET INNOCUITÉ DU PEGCETACOPLAN PENDANT QUARANTE-HUIT SEMAINES DE TRAITEMENT CHEZ LES PATIENTS ADULTES ATTEINTS D'HÉMOGLOBINURIE PAROXYSTIQUE NOCTURNE ET PRÉSENTANT UNE RÉPONSE SOUS-OPTIMALE À UN TRAITEMENT ANTÉRIEUR PAR ÉCULIZUMAB

À propos du congrès annuel de l'AEH :  Chaque année, en juin, l'AEH organise son congrès annuel dans une grande ville européenne. Cette année, en raison de la persistance de la pandémie de COVID19, l'AEH organise pour la deuxième fois un congrès virtuel. Le congrès s'adresse aux professionnels de santé travaillant dans le domaine de l'hématologie ou s'y intéressant. Les sujets du programme scientifique vont de la physiologie et du développement des cellules souches à la leucémie ; le lymphome ; le diagnostic et le traitement ; les globules rouges ; les globules blancs et les troubles plaquettaires ; l'hémophilie et le myélome ; la thrombose et les troubles de la coagulation ; ainsi que la transfusion et la transplantation de cellules souches.

Site web : www.ehaweb.org

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