AGC Biologics confirme son expertise commerciale en thérapie cellulaire et génique en tant que fabricant de Libmeldytm, médicament d'Orchard Therapeutics récemment approuvé

SEATTLE, 5 janvier 2021 /PRNewswire/ -- AGC Biologics, une importante organisation mondiale de développement et de fabrication de contrats biopharmaceutiques (CDMO), est le premier fabricant de Libmeldytm d'Orchard Therapeutics, médicament récemment approuvé par la Commission européenne (CE) pour traiter en une seule administration les patients éligibles atteints de leucodystrophie métachromatique (LDM) précoce.

La CE a accordé une autorisation de mise sur le marché complète (standard) pour Libmeldytm (cellules autologues CD34+ codant le gène ARSA), une thérapie génique à vecteur lentiviral développée sur le site d'AGC Biologics de Milan. Orchard Therapeutics prépare déjà le lancement de son médicament dans l'UE en vue de sa fabrication à l'échelle commerciale sur le site d'AGC Biologics de Milan.

« AGC Biologics est ravie d'avoir établi un partenariat fructueux avec Orchard Therapeutics à l'occasion de cette grande avancée », déclare Mark Womack, directeur commercial d'AGC Biologics. « Nous sommes très fiers d'être l'un des rares CDMO de thérapie cellulaire et génique à disposer d'une expérience commerciale ? Libmeldy^TM étant le troisième produit commercial que nous fabriquons ? et nous sommes impatients de poursuivre notre partenariat avec Orchard pour offrir cette thérapie révolutionnaire aux personnes touchées par la LDM. »

« Nous sommes très honorés d'avoir participé à l'ensemble du parcours clinique de ce produit, depuis le tout premier patient traité jusqu'à l'autorisation de mise sur le marché. En tant que fabricant de vecteurs lentiviraux et de produits pharmaceutiques, nous sommes fiers d'aider Orchard à traiter cette maladie dévastatrice », déclare Luca Alberici, directeur général d'AGC Biologics à Milan.

« L'approbation de Libmeldy par la CE ouvre d'énormes possibilités pour les enfants éligibles confrontés à cette maladie dévastatrice qu'est la LDM », explique Bobby Gaspar, M.D., Ph.D., directeur général d'Orchard. « Nous sommes honorés d'avoir l'occasion de proposer cette innovation remarquable aux jeunes patients éligibles de l'UE, et confiants dans la capacité de nos partenaires d'AGC Biologics à nous aider à atteindre cet objectif. »

La LDM est une maladie neurodégénérative rare causée par des mutations du gène ARSA. Bien qu'il existe plusieurs formes de LDM, le trouble affecte principalement les jeunes enfants. La progression de la maladie et l'espérance de vie varient en fonction de l'âge de l'apparition des symptômes. Libmeldytm est conçu pour corriger la cause génétique de la LDM en important des copies fonctionnelles du gène ARSA dans le génome des cellules souches hématopoïétiques (CSH) du patient à l'aide d'un vecteur lentiviral auto-inactivant (SIN). Il est approuvé dans l'UE pour les enfants présentant i) une forme infantile tardive ou une forme juvénile précoce, sans manifestations cliniques de la maladie, ou ii) une forme juvénile précoce, avec des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher de façon autonome et ne présentent pas encore de déclin cognitif. Libmeldy^TM est le premier traitement approuvé pour les patients éligibles atteints de LDM précoce.

À propos d'AGC Biologics :
AGC Biologics est un leader mondial dans le développement et la fabrication biopharmaceutiques en sous-traitance (CDMO), avec un engagement fort pour fournir le plus haut niveau de service, car nous travaillons côte à côte avec nos clients et partenaires, à chaque étape du processus. Nous assurons un développement et une fabrication de classe mondiale de protéines thérapeutiques à base de mammifères et de microbes, d'ADN plasmidique (ADNp), de vecteurs viraux et de cellules génétiquement modifiées. Notre réseau mondial s'étend aux États-Unis, en Europe et en Asie, avec des installations conformes aux BPF à Seattle (Washington), Boulder (Colorado), Copenhague (Danemark), Heidelberg (Allemagne), Milan (Italie) et Chiba (Japon), et nous employons actuellement plus de 1 600 personnes dans le monde entier. Notre engagement en faveur de l'innovation continue favorise la créativité technique pour résoudre les problèmes les plus complexes de nos clients, y compris la spécialisation dans les projets accélérés et les maladies rares. AGC Biologics est un partenaire de choix. Pour en savoir plus, visitez le site www.agcbio.com.

À propos d'Orchard Therapeutics :
Orchard Therapeutics est un leader mondial de la thérapie génique qui se consacre à améliorer la vie des personnes touchées par des maladies rares grâce au développement de thérapies géniques innovantes et potentiellement curatives. Notre approche de thérapie génique autologue ex vivo tire parti du pouvoir des cellules souches sanguines génétiquement modifiées et cherche à corriger la cause sous-jacente de la maladie en une seule administration. En 2018, Orchard a acquis le portefeuille de thérapies géniques pour les maladies rares de GSK, issu d'une collaboration pionnière entre GSK et le San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy à Milan, en Italie. Orchard possède maintenant l'un des portefeuilles de produits candidats de thérapie génique les plus solides et les plus avancés de l'industrie, couvrant de multiples domaines thérapeutiques et de nombreuses maladies représentant un fardeau immense pour les enfants, les familles et les soignants et pour lesquelles les possibilités de traitement sont limitées ou inexistantes.

Orchard a son siège social mondial à Londres. Son siège social américain est situé à Boston. Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter le site www.orchard-tx.com et suivez-nous sur Twitter et LinkedIn.

À propos d'OTL-200/Libmeldy :
Libmeldy (population autologue enrichie en cellules CD34+ contenant des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (CSPH) transduites ex vivo à l'aide d'un vecteur lentiviral codant le gène de l'arylsulfatase A (ARSA) humaine), également connu sous le nom d'OTL-200, est approuvé dans l'Union européenne (le cas échéant, ajouter : « et au Royaume-Uni, en Islande, au Liechtenstein et en Norvège » ou écrire « a été approuvé par la Commission européenne » ou autre formule équivalente) pour le traitement de la LDM précoce caractérisée par des mutations bialléliques du gène ARSA conduisant à une réduction de l'activité enzymatique de l'ARSA chez les enfants atteints i) de la forme infantile tardive ou juvénile précoce, sans manifestations cliniques de la maladie, ou ii) de la forme juvénile précoce, avec des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher de façon autonome et ne présentent pas encore de déclin cognitif. Libmeldy est le premier traitement approuvé pour les patients éligibles atteints de LDM précoce.

L'effet indésirable le plus souvent attribué au traitement par Libmeldy est la présence d'anticorps anti-ARSA (AAA). Outre les risques associés à la thérapie génique, le traitement par Libmeldy est précédé d'autres interventions médicales, à savoir le prélèvement de moelle osseuse ou la mobilisation du sang périphérique et l'aphérèse, suivies d'un conditionnement myéloablatif, qui comportent des risques spécifiques. Lors des essais cliniques, les profils d'innocuité de ces interventions concordaient avec leur innocuité et leur tolérabilité connues.

Pour plus d'informations sur Libmeldy, veuillez consulter le Résumé des caractéristiques du produit.

Libmeldy n'est pas approuvé en dehors de l'Union européenne, du Royaume-Uni, de l'Islande, du Liechtenstein et de la Norvège. L'OTL-200 est une thérapie expérimentale qui n'a pas été approuvée par l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) ni par aucune autre autorité sanitaire.

L'OTL-200 a été développée en partenariat avec le San Raffaele-Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) à Milan, en Italie.

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