enGene reçoit des fonds du programme Path to a Cure de la Cystic Fibrosis Foundation pour la découverte de thérapies géniques innovantes destinées au traitement de la fibrose kystique

BOSTON et MONTRÉAL, le 29 oct. 2020 /CNW/ - enGene Inc., une entreprise de biotechnologie qui met au point des thérapies géniques non virales pour administration locale dans les muqueuses grâce à sa plateforme exclusive DDX, a annoncé aujourd'hui avoir remporté un prix de la Cystic Fibrosis Foundation pour la découverte de génothérapies destinées au traitement des patients atteints de la fibrose kystique (FK).

Le prix a été décerné dans le cadre de l'initiative Path to a Cure de la Fondation, laquelle dispose d'un budget de 500 millions de dollars pour accélérer la découverte et la mise au point de traitements qui ciblent la cause sous-jacente de la maladie.

La FK, qui touche plus de 75 000 patients dans le monde, est une maladie héréditaire causée par des mutations d'un gène appelé régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), qui provoquent le dysfonctionnement de la protéine CFTR. Par conséquent, de nombreux organes sont affectés par la maladie, notamment les poumons; les infections chroniques et une détérioration de la capacité à respirer entraînent une atteinte pulmonaire progressive et un décès prématuré. Actuellement, il n'existe aucun traitement qui cible la cause sous-jacente de la maladie chez les patients dont les deux copies du gène CFTR présentent des mutations non-sens ou rares.

« La thérapie génique est prometteuse pour le traitement de la FK, car elle permet d'implanter dans les poumons une copie fonctionnelle du gène CFTR afin de rétablir leur fonction et d'atténuer les symptômes de la maladie. enGene travaille à mettre au point une formulation à inhaler qui mise sur la plateforme DDX pour transporter l'ADN jusqu'aux voies respiratoires en vue de complémenter la fonction des mutations CFTR. Nous sommes ravis de pouvoir compter sur l'appui de la Cystic Fibrosis Foundation pour découvrir de nouvelles thérapies géniques potentielles pour traiter les patients atteints de la FC », a affirmé José Lora, conseiller scientifique en chef, enGene.

Pour développer un traitement génique à inhaler contre la FK, enGene associe une charge utile d'ADN non virale à sa plateforme DDX porteuse biocompatible dans l'espoir de créer des génothérapies dont l'administration peut être répétée et le dosage, titré, afin d'atteindre une efficacité significative.

« Les thérapies géniques ont eu un impact remarquable dans de nombreux domaines de la médecine, mais parce qu'il a été difficile d'en exploiter le plein potentiel dans des muqueuses comme le poumon, de nombreux patients atteints de la FK ont été privés d'options thérapeutiques accessibles. Nous sommes honorés de collaborer avec la Fondation pour accélérer nos efforts en recherche et développement en vue d'améliorer les conditions de vie et de prolonger l'espérance de vie de tous les patients atteints de la FK », a déclaré Jason Hanson, président et chef de la direction, enGene.

enGene Inc.

enGene Inc. est une entreprise de biotechnologies qui met au point une plateforme exclusive de thérapie génique non virale pour l'administration locale de charges utiles d'acide nucléique dans les muqueuses. La charge utile de la plateforme de double dérivation de chitosane (DDX) est extrêmement flexible, notamment sur le plan de l'ADN et de diverses formes d'ARN applicables à de nombreux tissus et maladies. En plus de mettre au point des thérapies géniques pour les poumons, enGene a développé un double activateur immunitaire unique destiné aux patients atteints d'un cancer de la vessie non infiltrant du muscle, pour lequel les études visant à présenter une demande de nouveau médicament de recherche sont terminées. La société fait évoluer sa technologie pour l'appliquer à de multiples muqueuses dans des domaines qui présentent d'importants besoins médicaux non comblés. www.engene.com/

Remarque concernant les énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse contient des « énoncés prospectifs » qui reflètent les croyances et les hypothèses de la société en fonction des données et des renseignements actuellement disponibles. Il s'agit d'« énoncés prospectifs » au sens des dispositions des règles d'exonération de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995 des États-Unis. Les énoncés prospectifs peuvent se reconnaître par l'emploi de mots comme : « cibler », « croire », « s'attendre à », « pourrait », « devrait », « prévoir », « estimer », « se positionner », « avenir » et d'autres expressions semblables qui servent à prédire ou à indiquer des événements ou des tendances futurs ou qui ne sont pas des énoncés historiques. Les énoncés prospectifs ne sont ni des faits historiques ni des garanties de rendement futur. Ils sont plutôt fondés uniquement sur les croyances, les attentes et les hypothèses actuelles de enGene qui, par définition, comportent des risques et des incertitudes, sont difficiles à prédire et subissent l'influence de facteurs indépendants de la volonté de la direction, lesquels pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent considérablement des énoncés, y compris, sans s'y limiter, des risques associés au succès des études précliniques, des essais cliniques et des programmes de recherche et développement, ainsi qu'aux processus d'approbation réglementaire. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués dans les énoncés prospectifs. À l'heure actuelle, aucun médicament de enGene n'a encore été approuvé et mis en marché et il se pourrait que ce ne soit jamais le cas. Vous êtes priés de ne pas vous fier aux énoncés prospectifs de enGene, qui ne sont pertinents qu'en date d'aujourd'hui. La société n'est pas tenue de mettre à jour ces énoncés.

SOURCE enGene