La Commission européenne accorde une autorisation de mise sur le marché pour le nébuliseur ARIKAYCE® Liposomal 590 mg, pour le traitement des infections pulmonaires à MNT chez les patients adultes qui ne présentent pas de mucoviscidose et dont les options de traitement sont limitées

? ARIKAYCE est le premier et le seul traitement approuvé dans l'Union européenne (UE) et aux États-Unis pour cette indication difficile à traiter ?

? Le lancement est prévu pour commencer en Allemagne suivi du Royaume-Uni puis dans d'autres autres pays de l'UE par la suite ?

BRIDGEWATER, New Jersey, 28 octobre 2020 /PRNewswire/ -- Insmed Incorporated (Nasdaq: INSM), une entreprise biopharmaceutique mondiale dont la mission est de transformer la vie des patients atteints de maladies graves et rares, a annoncé aujourd'hui avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne pour le nébuliseur ARIKAYCE^® Liposomal 590 mg (ARIKAYCE), pour le traitement des infections pulmonaires à mycobactéries non tuberculeuses (MNT) causées par le complexe Mycobacterium avium (MAC), chez les patients adultes dont les options de traitement sont limitées et qui ne présentent pas de mucoviscidose. Les directives officielles relatives à l'utilisation appropriée d'agents antibactériens devront être prises en compte.

« Nous sommes très heureux que les patients atteints d'une infection pulmonaire causée par MAC et qui ne présentent pas de mucoviscidose, disposent, pour la première fois dans l'UE, d'un traitement approuvé dans cette maladie difficile à traiter. Cela fournira une nouvelle approche à ceux qui ont souffert de la maladie en ayant peu ou pas de choix de traitement, a déclaré Will Lewis, PDG d'Insmed. L'autorisation accordée aujourd'hui souligne notre engagement à servir les personnes atteintes de la maladie pulmonaire à MAC dans le monde entier. Nous sommes impatients de mettre ARIKAYCE à la disposition des patients concernés au sein de l'UE. »

L'autorisation d'ARIKAYCE par la Commission européenne s'appuie sur les résultats de CONVERT, un essai de phase 3 mondial, randomisé et ouvert, qui a démontré que l'ajout à la multithérapie d'une dose quotidienne unique d'ARIKAYCE améliore le taux de conversion des cultures d'expectorations chez les patients atteints de la maladie pulmonaire réfractaire à MNT causée par le MAC. Les effets secondaires les plus courants d'ARIKAYCE liés au système respiratoire sont la dysphonie, la toux, la dyspnée, l'hémoptysie, douleurs oropharyngées et bronchospasme. Les autres effets indésirables non respiratoires couramment rapportés sont les suivants : fatigue (7,2%), diarrhée (6,4%), exacerbation infectieuse de bronchectasie (6,2%) et nausée (5,9%).

Les effets indésirables graves les plus fréquents sont la bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO) (1,5%), l'hémoptysie (1,2%) et l'exacerbation infectieuse de la bronchectasie (1,0%).

« L'autorisation accordée aujourd'hui marque une étape importante dans l'amélioration du traitement de la maladie pulmonaire à MAC dans l'UE, a déclaré le professeur Michael Loebinger, consultant en maladies respiratoires au Royal Brompton Hospital de Londres, professeur de la pratique (médecine respiratoire) à l'Imperial College de Londres et chercheur de l'essai CONVERT. À l'heure actuelle, de nombreux patients ne répondent pas au traitement standard et continuent de souffrir des effets débilitants de cette maladie rare et grave. Les résultats de l'essai historique CONVERT montrent que l'ajout d'une dose au traitement standard d'ARIKAYCE pourrait aider les patients réfractaires à atteindre la conversion de culture. Il s'agit d'un résultat décisif. »

Avant l'approbation de la Commission européenne, deux comités de l'Agence européenne des médicaments (EMA) ont émis un avis positif : le Comité des médicaments à usage humain (CHMP), au 24 juillet 2020, et le Comité pour les médicaments orphelins (COMP). Ce dernier recommande notamment qu'ARIKAYCE conserve la désignation orpheline dans l'UE pour le traitement de la maladie pulmonaire à MNT (initialement accordée à Insmed en 2014).

Insmed compte lancer ARIKAYCE premièrement en Allemagne suivi du Royaume-Uni (R.-U.) puis dans d'autres marchés de l'UE, selon les processus de remboursement locaux. Conformément à l'approche globale d'Insmed en matière de soutien aux patients, l'entreprise a mis en place des programmes adaptés à chaque pays afin de soutenir et renseigner les patients de façon directe et continue.

« La maladie pulmonaire à MAC est difficile à traiter. Il est essentiel de mettre au point de nouveaux traitements qui sont supérieurs aux solutions actuelles et qui élargissent les options des patients dont le traitement a échoué, a observé Marc Lipman, professeur de médecine respiratoire à l'University College de Londres et un des administrateurs fondateurs de NTM Patient Care UK.

Aux États-Unis, ARIKAYCE (connu sous le nom générique de suspension pour inhalation d'amikacine liposomale) est le premier et le seul traitement approuvé pour traiter la maladie pulmonaire causée par MAC chez les patients adultes qui suivent un traitement antibactérien combiné et dont le choix de traitements est restreint ou inexistant. Insmed a soumis une demande de nouveau médicament pour ARIKAYCE, au Japon, pour le traitement de la maladie pulmonaire à MNT causée par MAC chez les patients qui n'ont pas répondu de manière suffisante au traitement précédent.

À propos de la maladie pulmonaire du MAC

La maladie pulmonaire à complexe Mycobacterium avium (MAC) est un trouble rare et grave qui peut augmenter considérablement la morbidité et la mortalité. Les patients qui en souffrent peuvent présenter une variété de symptômes qui s'aggravent souvent avec le temps, notamment une toux chronique, une dyspnée, la fatigue, la fièvre, une perte de poids et des douleurs thoraciques. Dans certains cas, la maladie pulmonaire à MAC peut causer des lésions pulmonaires graves, parfois même permanentes, et peut être mortelle. Elle représente un problème de santé grandissant dans le monde et bon nombre de besoins restent non comblés.

À propos d'ARIKAYCE

ARIKAYCE est homologué aux États-Unis sous le nom ARIKAYCE^® (suspension pour inhalation d'amikacine liposomale) et dans l'UE sous le nom ARIKAYCE^® Liposomal 590 mg Nebuliser Dispersion (nébuliseur ARIKAYCE^® Liposomal 590 mg). Les directives de traitement internationales en vigueur recommandent l'utilisation d'ARIKAYCE pour les patients appropriés. ARIKAYCE est une nouvelle formulation d'amikacine, un antibiotique reconnu historiquement administré par voie intraveineuse et associé à une toxicité grave pour l'audition, l'équilibre et la fonction rénale. La technologie liposomale propriété d'Insmed, PULMOVANCEtm, permet d'administrer l'amikacine directement dans les poumons. L'amikacine liposomale y est absorbée par les macrophages pulmonaires, où réside l'infection, tout en limitant l'exposition systémique. ARIKAYCE est administré une fois par jour à l'aide du système de nébulisation Lamira^®, fabriqué par PARI Pharma GmbH (PARI).

À propos de PARI Pharma et du système de nébulisation Lamira^®

ARIKAYCE est administré à l'aide d'un nouveau dispositif d'inhalation : le système de nébulisation Lamira^®, conçu par PARI. Lamira^® est un nébuliseur portable et silencieux. Doté d'une membrane perforée vibrante, il pulvérise efficacement ARIKAYCE. Comptant 100 ans d'expérience dans le domaine des aérosols, PARI s'est engagé à faire progresser les traitements par inhalation en développant des dispositifs novateurs et de nouvelles formulations pharmaceutiques qui se synergisent pour améliorer le traitement des patients.

À propos d'Insmed

Insmed Incorporated est une société biopharmaceutique mondiale dont la mission est de transformer la vie des patients atteints de maladies graves et rares. Premier produit commercial d'Insmed, ARIKAYCE^® (suspension pour inhalation d'amikacine liposomale), est le premier et le seul traitement approuvé aux États-Unis pour le traitement de la maladie pulmonaire réfractaire à complexe Mycobacterium avium (MAC), chez les patients adultes qui suivent un traitement antibactérien combiné et dont le choix de traitements est restreint ou inexistant. La maladie pulmonaire du MAC est chronique et débilitante et peut causer des lésions pulmonaires graves et permanentes. Le portefeuille de produits cliniques de stade précoce d'Insmed comprend le brensocatib, un nouvel inhibiteur réversible oral de la dipeptidyl peptidase 1 ayant un potentiel thérapeutique dans les cas de bronchiectasie sans mucoviscidose et d'autres maladies inflammatoires, ainsi que le tréprostinil palmitil, une formulation inhalée d'un promédicament de tréprostinil qui peut offrir un profil de produit différencié pour les troubles pulmonaires rares, y compris l'hypertension artérielle pulmonaire. Pour plus d'informations, visitez www.insmed.com.

Énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs qui impliquent des risques et des incertitudes substantiels. Selon la définition du Private Securities Litigation Reform Act de 1995, les « énoncés prospectifs » sont des déclarations qui ne sont pas des faits historiques et impliquent un certain nombre de risques et d'incertitudes. Dans le présent document, les mots tels que « peut », « sera », « devrait », « pourrait », « attendre », « planifier », « anticiper », « croire », « estimer », « projet », « prévoit », « entend », « potentiel », « continue » et des expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs) peuvent désigner des énoncés prospectifs.

Les énoncés prospectifs contenus dans ce communiqué de presse sont basés sur les attentes et les convictions actuelles de la Société. Ils comportent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs connus et inconnus qui peuvent conduire les résultats, la performance et les réalisations réels de la Société, ainsi que le moment auquel certains événements se produisent, à différer considérablement des résultats, de la performance, des réalisations ou du moment exprimés, projetés, anticipés ou indiqués dans tout énoncé prospectif. Ces risques, incertitudes et autres facteurs comprennent, sans s'y limiter, les suivants: l'échec ou les retards dans l'obtention d'approbations réglementaires pour ARIKAYCE en dehors des États-Unis et de l'Union européenne ou pour les produits candidats de la Société aux États-Unis, en Europe, au Japon ou dans d'autres marchés, dont le Royaume-Uni à la suite de sa récente sortie de l'Union européenne ; l'échec de commercialiser ARIKAYCE, l'unique produit approuvé de la Société, ou de conserver son approbation aux États-Unis ; les perturbations commerciales ou économiques liées aux catastrophes ou à d'autres événements, y compris les catastrophes naturelles ou les crises sanitaires publiques ; l'impact de la pandémie de nouveau coronavirus (COVID-19) et des efforts visant à réduire sa propagation sur les activités de la Société et ses employés, y compris le personnel essentiel, les patients, les partenaires et les fournisseurs ; les incertitudes quant à l'acceptation d'ARIKAYCE sur les marchés par les médecins, les patients, les tiers payeurs et d'autres acteurs du secteur médical ; l'incapacité de la Société à obtenir l'approbation complète de la FDA pour ARIKAYCE, par exemple en cas d'échec dans la réalisation d'une étude de validation pour un outil de mesure des résultats rapportés par les patients ou de l'étude postmarketing confirmatoire requise pour obtenir l'approbation complète d'ARIKAYCE ; l'incapacité de la Société, de PARI ou des autres fournisseurs tiers de la Société à se conformer aux exigences réglementaires liées à ARIKAYCE ou au système de nébulisation Lamira^® ; l'incapacité de la Société d'obtenir un remboursement adéquat de la part du gouvernement ou de payeurs tiers pour ARIKAYCE, ou de commercialiser ARIKAYCE à des prix acceptables ; l'apparition de problèmes de sécurité ou d'efficacité inattendus en lien avec ARIKAYCE ; les inexactitudes figurant dans les estimations de la Société quant à la taille des marchés potentiels d'ARIKAYCE ou dans les données qu'elle a utilisées pour cerner des médecins ; les taux d'adoption prévus chez les patients, la durée du traitement anticipé et les taux prévus de conformité ou d'abandon des patients ; l'incapacité de la Société à créer une infrastructure efficace de vente directe et de marketing, ou son incapacité à établir un partenariat avec de tierces parties qui disposent d'une telle infrastructure, en vue de distribuer ARIKAYCE ; l'échec d'obtenir l'approbation réglementaire pour élargir l'indication d'ARIKAYCE et sa population-cible de patients ; l'échec de réaliser des essais cliniques futurs pour ARIKAYCE ; l'incapacité des tierces parties sur lesquelles la Société dépend pour fabriquer une quantité suffisante d'ARIKAYCE ou de produits candidats de la Société destinés à des fins commerciales ou cliniques, leur incapacité de réaliser les essais cliniques de la Société, de se conformer aux lois et règlements qui ont une incidence sur les activités de la Société ou de respecter les accords conclus avec la Société : l'incapacité de la Société à attirer et conserver des employés clés ou à gérer efficacement sa croissance ; l'incapacité de la Société à s'adapter à son environnement hautement concurrentiel et changeant ; l'expérience limitée de la Société sur la scène internationale ; les modifications apportées aux lois et aux règlements qui s'appliquent aux activités de la Société, tels que les réformes tarifaires, et l'échec de se conformer à ces lois et règlements.

Il se peut que la Société n'atteigne pas réellement les résultats, les plans, les intentions ou les attentes exprimés dans ses énoncés prospectifs, car de par leur nature, ces énoncés comportent des risques et des incertitudes étant donné qu'ils sont associés à des événements et qu'ils dépendent de circonstances qui pourraient se produire ou non à l'avenir. Pour plus d'informations sur les risques et incertitudes susceptibles d'affecter les activités de la Société, veuillez vous référer aux facteurs mentionnés à l'article 1A, « Facteurs de risque », dans le rapport annuel de la société sur le formulaire 10-K pour l'année se terminant le 31 décembre 2019, le rapport trimestriel de la société sur le formulaire 10-Q pour le trimestre se terminant le 30 juin 2020, ainsi que tout autre document déposé ultérieurement par la société auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC).

La Société demande aux lecteurs de ne pas se fier indûment à de tels énoncés prospectifs, qui ne s'appliquent qu'à la date du présent communiqué de presse. Sauf exception prévue dans la loi et dans les règles de la SEC, la Société ne rejette expressément toute obligation de mettre à jour ou de réviser publiquement tout énoncé prospectif pour tenir compte de tout changement survenu dans les attentes ou dans les événements, les conditions ou les circonstances sur lesquels s'appuient ces énoncés, ou de tout changement qui pourrait influer sur la probabilité que les résultats actuels de la Société diffèrent de ceux établis dans les énoncés prospectifs.

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