Liminal BioSciences fait le point sur l'état d'avancement de sa demande d'homologation du produit biologique RyplazimMD (plasminogène)

- La FDA fixe au 5 mars 2021 la date d'action cible visée par la PDUFA     

LAVAL, QC et CAMBRIDGE, Angleterre, le 21 sept. 2020 /CNW Telbec/ - Liminal BioSciences Inc. (Nasdaq: LMNL) («?Liminal BioSciences?» ou la « Société?»), une société biopharmaceutique au stade clinique, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (la « FDA ») avait accusé réception de la nouvelle demande d'homologation du produit biologique (Biologics License Application - la « BLA ») Ryplazim^MD (plasminogène) pour le traitement des signes cliniques et des symptômes associés à la carence congénitale en plasminogène en pédiatrie et chez les adultes, présentée par sa filiale aux États-Unis, Prometic Biotherapeutics Inc., (C-CPLG). La FDA a confirmé que la nouvelle demande est une réponse complète de catégorie 2 et a fixé au 5 mars 2021 la date d'action cible visée par la Prescription Drug User Fee Act (la « PDUFA »).

« Nous nous réjouissons de continuer à collaborer étroitement avec la FDA pendant le processus d'examen de la demande d'homologation pour le Ryplazim à mesure que nous progressons vers l'établissement éventuel du premier traitement approuvé par la FDA à l'intention des patients qui souffrent de cette maladie dévastatrice?», a affirmé Kenneth Galbraith, chef de la direction de Liminal BioSciences.?

La nouvelle demande d'homologation visant le Ryplazim^MD s'appuie sur des données tirées d'une étude clinique de deuxième et de troisième phase dans le cadre de laquelle ont été évalués 15 patients, en pédiatrie et chez les adultes, atteints de la carence congénitale en plasminogène au cours d'un traitement au Ryplazim qui a duré 48 semaines. Dans l'étude clinique de deuxième et de troisième phase, la totalité des patients recrutés respectaient les deux indicateurs de résultats primaires de l'étude. Les événements indésirables relevés au cours de l'étude clinique étaient qualifiés de bénins; il n'y a eu aucun décès et aucun événement grave ou indésirable ne s'est produit ayant provoqué l'arrêt de l'étude. 

« Parallèlement à l'examen de la FDA, nous nous préparerons sur le plan commercial à une approbation possible et à une éventuelle mise en marché aux États-Unis en 2021, a indiqué Patrick Sartore, chef de l'exploitation, Produits thérapeutiques dérivés du plasma. Nous continuons à travailler pour sensibiliser les groupes de défense des droits des patients, les médecins et les payeurs à la carence congénitale en plasminogène afin de permettre aux patients des États-Unis d'avoir accès au Ryplazim^MD si la FDA l'autorise. En outre, nous explorons les débouchés et démarches réglementaires à l'extérieur des États-Unis afin d'obtenir l'autorisation de mettre en marché le Ryplazim avec la collaboration d'éventuels partenaires. »

En vertu de la désignation de médicament destiné au traitement d'une maladie pédiatrique rare, la FDA peut attribuer un bon d'examen prioritaire (priority review voucher - un « PRV ») à un commanditaire qui reçoit une approbation de produit pour une maladie pédiatrique rare, qui désigne une maladie dont les symptômes mettent la vie d'une personne en danger et qui peut toucher principalement moins de 200?000 personnes aux États-Unis. Sous réserve de l'approbation par la FDA de Ryplazim^MD destiné au traitement de la carence congénitale en plasminogène, la Société pourrait recevoir un bon d'examen prioritaire qu'elle pourrait par la suite échanger en contrepartie de l'examen prioritaire d'une demande de mise en marché ultérieure, ou qu'elle pourrait vendre ou céder à d'autres sociétés pour leurs programmes.

À propos de la carence congénitale en plasminogène
Le plasminogène est une protéine d'origine naturelle qui est synthétisée par le foie et qui circule dans le sang. La plasmine provient de l'activation du plasminogène; elle est une composante fondamentale du système fibrinolytique et est la principale enzyme impliquée dans la dissolution de caillots et la désobstruction de fibrine extravasée. Le plasminogène est donc essentiel dans la guérison de blessures, la migration cellulaire, le remodelage des tissus, l'angiogenèse et l'embryogenèse. Certains patients peuvent être nés avec l'incapacité de produire en quantité suffisante du plasminogène à l'état naturel, ce que l'on désigne comme une carence congénitale en plasminogène tandis que d'autres patients peuvent souffrir d'un déficit aigu ou acquis à la suite d'un traumatisme ou d'une maladie. Les patients qui souffrent d'une carence congénitale en plasminogène doivent composer avec une accumulation de fibrine ou de lésions sur des surfaces de muqueuses partout dans le corps. De nombreux cas sont d'abord diagnostiqués chez les enfants. À défaut d'un traitement, cette maladie peut causer des dysfonctionnements d'organes. Des publications avec comité de lecture signalent que cette affectation pourrait avoir une prévalence de 1,6 cas par million de personnes dans le monde. Des sources de données et des analyses exclusives sur la population des États-Unis portent à croire que le nombre de personnes susceptibles d'être touchées par la carence en plasminogène dans ce pays serait plus grand que ces premières estimations épidémiologiques. La carence congénitale en plasminogène peut nécessiter un traitement qui s'échelonne pendant toute la vie pour éviter la réapparition de lésions. À l'heure actuelle, il n'y a aucun agent thérapeutique approuvé pour le traitement de la carence congénitale en plasminogène.

À propos du Ryplazim (plasminogène)
Le Ryplazim^MD est une protéine dérivée du plasma expérimentale qui est actuellement en cours d'élaboration par Prometic Bioproduction Inc., le segment de thérapies dérivées du plasma de la Société, pour le traitement de la carence congénitale en plasminogène (C-CPLG). Ce glu-plasminogène hautement purifié agit comme une thérapie de remplacement du plasminogène activé, une composante fondamentale du système fibrinolytique et la principale enzyme impliquée dans la dissolution de caillots, la désobstruction de fibrine extravasée et d'autres processus physiques vitaux. La FDA a accordé à la Société la désignation de médicament orphelin pour une maladie pédiatrique rare pour le Ryplazim^MD.

À propos de Liminal BioSciences Inc.
Liminal BioSciences est une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de traitements novateurs pouvant répondre aux besoins non comblés des patients, principalement associés à une fibrose et affectant notamment le système respiratoire, le foie et les reins. Liminal BioSciences a une connaissance approfondie de certaines cibles et certains mécanismes biologiques liés au processus fibrotique, y compris les récepteurs d'acides gras, comme le FFAR1, ou le GPR40, le récepteur 84 couplé à la protéine G, ou le GPR84, et les récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes. Notre principal produit thérapeutique à base de petites molécules, le fezagepras (PBI-4050), devrait commencer à faire l'objet d'un essai clinique de phase 1 supplémentaire au quatrième trimestre de 2020 pour que soit évaluée l'administration de multiples doses croissantes à des volontaires en bonne santé et à des patients, selon une exposition quotidienne à des doses plus élevées que celles évaluées dans le cadre de nos essais cliniques de phase 2 terminés. La dose optimale et le schéma posologique du fezagepras devraient faire l'objet d'une évaluation plus poussée au cours d'essais cliniques de phase 2 pour des indications spécifiquement liées à la fibrose qui débuteront en 2021.  

Liminal BioSciences a également misé sur son expérience dans les technologies de bioséparation par l'intermédiaire de sa filiale Prometic Bioproduction Inc. pour isoler et purifier des agents biopharmaceutiques à partir du plasma humain. Notre principal produit candidat dérivé du plasma est le RyplazimMD, pour lequel la Société, par l'entremise de sa filiale américaine Prometic Biotherapeutics Inc., a déposé à nouveau une demande d'homologation de produit biologique auprès de la FDA le 4 septembre 2020, en vue d'obtenir l'autorisation de traiter des patients atteints d'une carence congénitale en plasminogène. La date d'action cible de la PDUFA relativement à cette demande d'homologation est le 5 mars 2021. Le RyplazimMD a obtenu de la FDA la désignation de médicament orphelin destiné au traitement de maladie pédiatrique rare chez les patients souffrant de carence congénitale en plasminogène.

Prometic Plasma Resources, filiale de Liminal BioSciences Inc., a rejoint la CoVIg-19 Plasma Alliance pour aider à accélérer le développement d'un traitement potentiel pour la COVID-19. Notre centre canadien situé à Winnipeg, au Manitoba, est approuvé par la FDA et Santé Canada et est certifié par l'Union européenne et la Plasma Protein Therapeutics Association (PPTA). Notre centre américain situé à Amherst, New York, est approuvé par l'État de New York et la FDA examine actuellement sa demande d'homologation de produit biologique.

Liminal BioSciences exerce des activités commerciales au Canada, au Royaume-Uni et aux États-Unis.

Déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse renferme des déclarations prospectives sur les objectifs, les stratégies, les activités de Liminal BioSciences. Ces déclarations prospectives sont assujetties à des risques et à des incertitudes. L'information prospective comprend des déclarations concernant notamment le calendrier de l'examen par la FDA de la BLA visant le Ryplazim, nos projets de mise en marché du Ryplazim aux États-Unis, s'il est approuvé, nos projets d'ordre réglementaire et commercial pour le Ryplazim à l'extérieur des États-Unis, le potentiel de nos produits candidats, l'élaboration de programmes de recherche et développement, ainsi que le moment du lancement des essais cliniques.

Ces déclarations sont de nature «?prospective?» dans la mesure où elles se fondent sur nos attentes actuelles à l'égard des marchés dans lesquels nous exerçons nos activités et sur diverses estimations et hypothèses. Les événements ou les résultats réels sont susceptibles de différer considérablement de ceux prévus dans le cadre des déclarations prospectives si des risques connus ou inconnus affectent nos activités ou si nos estimations ou nos hypothèses s'avèrent inexactes. À ce stade-ci, la vente des produits candidats de la Société n'a été autorisée dans aucun pays. Les facteurs qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent considérablement de ceux décrits ou projetés aux présentes comprennent notamment les risques liés à l'examen de la FDA, notre capacité à établir une structure efficace de mise en marché, la capacité de Liminal BioSciences d'assurer le développement, la fabrication et la commercialisation réussie de produits candidats, le cas échéant, l'impact de la pandémie de COVID-19 sur ses activités commerciales, les développements cliniques, les activités des autorités de réglementation, ses résultats financiers et son entreprise, la disponibilité de ressources financières et autres pour compléter des projets de recherche et développement, le succès et la durée d'essais cliniques, la capacité de Liminal BioSciences de se prévaloir d'occasions d'affaires dans l'industrie pharmaceutique, les incertitudes généralement liées à la recherche et au développement, les essais cliniques et les processus connexes d'examen et d'approbation des organismes de réglementation ainsi que tout changement du contexte économique. Vous trouverez une analyse plus exhaustive de ces risques et incertitudes et d'autres risques qui pourraient faire en sorte que les événements ou résultats réels diffèrent largement de nos attentes actuelles dans les documents et rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis et des autorités canadiennes en valeurs mobilières, notamment le rapport annuel sur formulaire 20-F, dans sa version modifiée, pour l'exercice clos le 31 décembre 2019, et dans les documents et rapports que la Société déposera à l'occasion à l'avenir. Ces risques pourraient être amplifiés par la pandémie de COVID-19 et son impact éventuel sur l'entreprise de Liminal BioSciences et l'économie mondiale. Par conséquent, nous ne pouvons pas garantir la réalisation des déclarations prospectives. Les investisseurs actuels et éventuels sont priés de ne pas se fier indûment aux déclarations prospectives et aux estimations, qui valent uniquement en date des présentes. Nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour les déclarations prospectives figurant dans le présent communiqué en raison d'une nouvelle information, à la suite d'événements futurs ou pour toute autre raison, à moins d'y être tenus en vertu des lois et règlements sur les valeurs mobilières en vigueur.

SOURCE Liminal BioSciences Inc.