Liminal BioSciences annonce le nouveau dépôt d'une demande d'homologation du produit biologique Ryplazim(MD) (plasminogène) auprès de la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement de la carence congénitale en plasminogène

• Les résultats d'une étude pivot de deuxième et de troisième phase ont permis de produire des indicateurs de résultats co-primaires pour ce qui est de l'amélioration des taux d'activité de plasminogène et de la réduction de la taille des lésions.
• Si le produit est homologué, le Ryplazim^MD (plasminogène) pourrait devenir le premier agent thérapeutique approuvé par la FDA pour le traitement de la carence congénitale en plasminogène.

LAVAL, QC et CAMBRIDGE, England, le 8 sept. 2020 /PRNewswire/ -- Liminal BioSciences Inc. (Nasdaq: LMNL) («?Liminal BioSciences?» ou la Société?»), une société biopharmaceutique au stade clinique, a annoncé aujourd'hui qu'elle avait déposé à nouveau, par l'entremise de sa filiale des États-Unis Prometic Biotherapeutics Inc.,  une demande  d'homologation du produit biologique (Biologics License Application ? BLA) Ryplazim^MD (plasminogène) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la carence congénitale en plasminogène (C-CPLG).

«?Le nouveau dépôt de cette demande d'homologation du produit biologique est un jalon important pour Liminal BioSciences et la Société est d'avis qu'elle offre de très intéressantes possibilités pour les patients et les familles touchés par la carence congénitale en plasminogène?», a affirmé Kenneth Galbraith, chef de la direction de Liminal BioSciences. «?Nous nous réjouissons de continuer à collaborer avec la FDA pour atteindre notre objectif d'obtenir l'approbation réglementaire du Ryplazim^MD afin de pouvoir l'offrir aux patients atteints de cette rare maladie congénitale aux États-Unis?».

La carence congénitale en plasminogène (C-CPLG) est une affectation multisystémique rare qui peut avoir un effet dévastateur sur la santé et la qualité de vie d'un patient. En l'absence d'un traitement approuvé, le C-CPLG est un domaine qui comporte de nombreux besoins à combler partout dans le monde, comme l'a déclaré la D^re Amy Shapiro, chef de la direction et co-directrice médicale au Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. et chercheure principale dans l'essai pivot clinique réalisé en appui au dépôt de la demande modifiée d'homologation de produit biologique.   

Dans un essai pivot de deuxième et de troisième phase pour le traitement de la C-CPLG, la Société a recruté 15 patients atteints de C-CPLG, dont six enfants, un traitement au produit Ryplazim^MD a été administré à ces patients pendant 48 semaines. Pour tous les patients traités au Ryplazim^MD, les résultats ont au moins atteint la progression de base visée dans les taux d'activité de plasminogène ciblés au cours des 12 semaines qu'a duré le traitement. De plus, les lésions de tous les patients qui avaient des lésions actives visibles au moment de leur inscription à l'essai ont guéri complètement au cours des 48 semaines suivant le début du traitement. Les événements indésirables relevés au cours de l'étude clinique étaient qualifiés de bénins; il n'y a eu aucun décès, et aucun événement grave ou indésirable qui aurait pu provoquer l'arrêt de l'étude ne s'est produit. 

Comme l'a précisé Moira Daniels, chef des affaires réglementaires et de l'assurance de la qualité, «?Nous tenons à remercier toutes les parties concernées qui ont travaillé d'arrache-pied pour nous aider à atteindre ce jalon, y compris nos équipes dévouées des secteurs de la fabrication, du contrôle de la qualité et de la recherche clinique chez Liminal BioSciences et les chercheurs ayant participé à l'étude, les patients et leurs familles qui ont soutenu ce programme de développement de Ryplazim^MD?. Nous avons pris l'engagement d'offrir aux patients la première option de traitement qui pourrait potentiellement être approuvée par la FDA pour lutter contre la C-CPGL et qui serait susceptible de faire une différence positive dans leur vie ».  

En 2017, la Société a reçu une lettre de réponse complète (LRC) à la suite de sa demande d'homologation du produit biologique Ryplazim^MD. La Société croit que le nouveau dépôt de la demande présentée aborde les déficiences qui ont été soulevées dans la LRC, lesquelles se rapportent à certaines marches à suivre du cycle de fabrication. La Société estime en outre que le nouveau dépôt de la demande d'homologation de produit biologique correspond à une demande de Catégorie 2, qui permettrait de fixer une date d'examen et d'action par la FDA en vertu du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), dans les six mois suivant la date de présentation de la demande. Sous réserve de la confirmation par la FDA que le nouveau dépôt de la demande présentée aborde les problèmes soulevés dans la lettre de réponse complète, les indications récemment publiées par la FDA portent à croire que l'Agence signifiera par écrit à la Société les nouvelles actions qui seront prises assorties de leur date butoir dans les 14 jours suivant la réception de la nouvelle demande d'homologation de produit biologique. Le Ryplazim^MD a déjà obtenu de la FDA la désignation de médicament orphelin pour une maladie pédiatrique rare et le traitement des patients souffrant de carence congénitale en plasminogène.  

En vertu de la désignation de médicament destiné au traitement d'une maladie pédiatrique rare et des programmes de bons, la FDA peut attribuer un bon d'examen prioritaire (priority review voucher ? PRV) à un commanditaire qui reçoit une approbation de produit pour une maladie pédiatrique rare, qui désigne une maladie dont les symptômes mettent la vie d'une personne en danger et qui peut toucher principalement moins de 200?000 personnes aux États-Unis. Sous réserve de l'approbation par la FDA du Ryplazim^MD pour le traitement de la carence congénitale en plasminogène, la Société pourrait recevoir un bon d'examen prioritaire qu'elle pourrait par la suite échanger en contrepartie de l'examen prioritaire d'une demande de mise en marché ultérieure, ou qu'elle pourrait vendre ou céder à une autre société.

À propos de la carence congénitale en plasminogène
Le plasminogène est une protéine d'origine naturelle qui est synthétisée par le foie et qui circule dans le sang. La plasmine provient de l'activation du plasminogène; elle est une composante fondamentale du système fibrinolytique et est la principale enzyme impliquée dans la dissolution de caillots et la désobstruction de fibrine extravasée. Le plasminogène est donc essentiel dans la guérison de blessures, la migration cellulaire, le remodelage des tissus, l'angiogenèse et l'embryogenèse. Certains patients peuvent être nés avec l'incapacité de produire en quantité suffisante du plasminogène à l'état naturel, ce que l'on désigne comme une carence congénitale en plasminogène tandis que d'autres patients peuvent souffrir d'un déficit aigu ou acquis à la suite d'un traumatisme ou d'une maladie. Les patients qui souffrent d'une carence congénitale en plasminogène doivent composer avec une accumulation de fibrine ou de lésions sur des surfaces de muqueuses partout dans le corps. De nombreux cas sont d'abord diagnostiqués chez les enfants. À défaut d'un traitement, cette maladie peut entraîner des dysfonctionnements d'organes. Des publications avec comité de lecture signalent que cette affectation pourrait avoir une prévalence de 1,6 cas par million de personnes dans le monde. Des sources de données et des analyses exclusives sur la population des États-Unis portent à croire que le nombre de personnes susceptibles d'être touchées par la carence en plasminogène dans ce pays serait plus grand que ces premières estimations épidémiologiques. La carence congénitale en plasminogène nécessite un traitement qui s'échelonne pendant toute la vie pour éviter la réapparition de lésions. À l'heure actuelle, il n'y a aucun agent thérapeutique approuvé pour le traitement de la carence congénitale en plasminogène.

À propos de Liminal BioSciences Inc.
Liminal BioSciences est une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de traitements novateurs pouvant répondre aux besoins non comblés des patients, principalement associés à une fibrose et affectant notamment le système respiratoire, le foie et les reins. Liminal BioSciences a une connaissance approfondie de certaines cibles et certains mécanismes biologiques liés au processus fibrotique, y compris les récepteurs d'acides gras, comme le récepteur d'acides gras libres 1 (FFAR1) (aussi appelé récepteur 40 couplé à la protéine G [GPR40]), un récepteur lié (le récepteur 84 couplé à la protéine G [GPR84]) et les récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes. Notre principal produit thérapeutique à base de petites molécules, le fezagepras (PBI-4050), devrait commencer à faire l'objet d'un essai clinique de phase 1 supplémentaire au deuxième semestre de 2020 pour que soit évaluée l'administration de multiples doses croissantes de fezagepras à des volontaires en bonne santé et à des patients, selon une exposition quotidienne à des doses plus élevées que celles évaluées dans le cadre de nos essais cliniques de phase 2 terminés. La dose optimale et le schéma posologique du fezagepras devraient faire l'objet d'une évaluation plus poussée au cours d'essais cliniques de phase 2 pour des indications spécifiquement liées à la fibrose, dans l'attente des résultats d'un essai clinique de phase 1.  

Liminal BioSciences a également misé sur son expérience dans les technologies de bioséparation par l'intermédiaire de sa filiale Prometic Bioproduction Inc. pour isoler et purifier des agents biopharmaceutiques à partir du plasma humain. Notre principal produit candidat dérivé du plasma est le Ryplazim^MD (plasminogène), pour lequel la Société, par l'entremise de sa filiale américaine Promethic Biotherapeutics Inc., a déposé à nouveau une demande d'homologation de produit biologique auprès de la FDA le 4 septembre 2020, en vue d'obtenir l'autorisation de traiter des patients atteints d'une carence congénitale en plasminogène. Le Ryplazim^MD a obtenu de la FDA la désignation de médicament orphelin destiné au traitement de maladie pédiatrique rare chez les patients souffrant de carence congénitale en plasminogène.

Prometic Plasma Resources, filiale de Liminal BioSciences Inc., a rejoint la CoVIg-19 Plasma Alliance pour aider à accélérer le développement d'un traitement potentiel pour la COVID-19. Notre centre canadien situé à Winnipeg, au Manitoba, est approuvé par la FDA et Santé Canada et est certifié par l'Union européenne et la Plasma Protein Therapeutics Association (PPTA). Notre centre américain situé à Amherst, New York, est approuvé par l'État de New York et la FDA examine actuellement sa demande d'homologation de produit biologique.

Liminal BioSciences exerce des activités commerciales au Canada, au Royaume-Uni et aux États-Unis.

Déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse renferme des déclarations prospectives sur les objectifs, les stratégies, les activités de Liminal BioSciences. Ces déclarations prospectives sont assujetties à des risques et à des incertitudes. L'information prospective comprend des déclarations concernant notamment le calendrier de dépôt prévu d'une nouvelle demande d'homologation de produit biologique, l'acceptation, l'approbation ou la fixation d'une date d'examen en vertu du PDUFA, l'élaboration de programmes de recherche et développement, le moment du lancement des essais cliniques.

Ces déclarations sont de nature «?prospective?» dans la mesure où elles se fondent sur nos attentes actuelles à l'égard des marchés dans lesquels nous exerçons nos activités et sur diverses estimations et hypothèses. Les événements ou les résultats réels sont susceptibles de différer considérablement de ceux prévus dans le cadre des déclarations prospectives si des risques connus ou inconnus affectent nos activités ou si nos estimations ou nos hypothèses s'avèrent inexactes. À ce stade-ci, la vente des produits candidats de la Société n'a été autorisée dans aucun pays. Les facteurs qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent considérablement de ceux décrits ou projetés aux présentes comprennent notamment la capacité de Liminal BioSciences d'assurer le développement, la fabrication et la commercialisation réussie de produits candidats, le cas échéant, l'impact de la pandémie de COVID-19 sur ses activités commerciales, les développements cliniques, les activités des autorités de réglementation, ses résultats financiers et son entreprise, la disponibilité de ressources financières et autres pour compléter des projets de recherche et développement, le succès et la durée d'essais cliniques, la capacité de Liminal BioSciences de se prévaloir d'occasions d'affaires dans l'industrie pharmaceutique, les incertitudes généralement liées à la recherche et au développement, les essais cliniques et les processus connexes d'examen et d'approbation des organismes de réglementation ainsi que tout changement du contexte économique. Vous trouverez une analyse plus exhaustive de ces risques et incertitudes et d'autres risques qui pourraient faire en sorte que les événements ou résultats réels diffèrent largement de nos attentes actuelles dans les documents et rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis et des autorités canadiennes en valeurs mobilières, notamment le rapport annuel sur formulaire 20-F, dans sa version modifiée, pour l'exercice clos le 31 décembre 2019, et dans les documents et rapports que la Société déposera à l'occasion à l'avenir. Ces risques pourraient être amplifiés par la pandémie de COVID-19 et son impact éventuel sur l'entreprise de Liminal BioSciences et l'économie mondiale. Par conséquent, nous ne pouvons pas garantir la réalisation des déclarations prospectives. Les investisseurs actuels et éventuels sont priés de ne pas se fier indûment aux déclarations prospectives et aux estimations, qui valent uniquement en date des présentes. Nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour les déclarations prospectives figurant dans le présent communiqué en raison d'une nouvelle information, à la suite d'événements futurs ou pour toute autre raison, à moins d'y être tenus en vertu des lois et règlements sur les valeurs mobilières en vigueur.

Personne-ressource pour les entreprises, Shrinal Inamdar, Directrice, Relations et communications avec les investisseurs, [email protected], +1 450.781.0115; Personne-ressource pour les médias, Kaitlin Gallagher, [email protected], +1 212.253.8881; Personne-ressource pour les investisseurs, Matt Lane, [email protected], +1 617.901.7698