Takeda annonce que le pevonedistat a obtenu de la FDA américaine la désignation de traitement innovant pour le traitement des patients atteints de syndromes myélodysplasiques à haut risque (en anglais, HR-MDS)

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé la désignation de traitement innovant à son médicament expérimental pevonedistat pour le traitement des patients atteints de syndromes myélodysplasiques à haut risque (HR-MDS). Le pevonedistat, un inhibiteur très innovant de l'enzyme activant NEDD8 (NAE), pourrait être le premier nouveau traitement pour les patients atteints de HR-MDS depuis plus d'une décennie, multipliant les options thérapeutiques qui se limitaient jusqu'à présent à la seule monothérapie avec l'agent hypométhyléant (HMA). Même avec les options de traitement actuelles, les résultats pour les personnes atteintes de HR-MDS restent défavorables.

La désignation de traitement innovant se base sur l'analyse finale de l'étude de phase II Pevonedistat-2001, qui a évalué le pevonedistat plus l'azacitidine par rapport à l'azacitidine seule chez des patients atteints de leucémies rares, dont le HR-MDS. La FDA a tenu compte d'un certain nombre de critères d'évaluation, notamment la survie globale (SG), la survie sans événement (SSE), la rémission complète (RC) et l'élimination de la dépendance transfusionnelle, ainsi que le profil des événements indésirables. Cette désignation indique une évolution possible dans la réponse aux besoins des personnes atteint du HR-MDS, pour lesquelles il existe peu de traitements et dont les bénéfices sont limités.

« Le MDS à haut risque est associé à un pronostic défavorable, à une qualité de vie réduite avec une plus grande possibilité d'évolution vers une leucémie myéloïde aiguë, un autre cancer agressif. L'association du pevonedistat et de l'azacitidine est une approche thérapeutique prometteuse qui pourrait être la première nouvelle avancée thérapeutique pour les MDS à haut risque depuis plus de 10 ans », a déclaré Christopher Arendt, directeur du domaine thérapeutique en oncologie chez Takeda. « Nous remercions la FDA d'avoir reconnu le pevonedistat, ainsi que l'urgence d'un développement de traitements innovants répondant au besoin vital de traitement des MDS à haut risque, une population de patients ayant peu d'options ».

La désignation de traitement innovant de la FDA américaine est accordée pour accélérer le développement et l'examen réglementaire des médicaments expérimentaux destinés à traiter des affections graves ou potentiellement mortelles. Les agents bénéficiant de cette désignation ont présenté des preuves cliniques préliminaires indiquant que le médicament peut démontrer une amélioration substantielle par rapport aux traitements existants concernant un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs.

Takeda a présenté les résultats de l'essai Pevonedistat-2001 lors de sessions orales de la 56^ème réunion annuelle virtuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) et du 25^ème Congrès annuel de l'Association européenne d'hématologie (AEH).

À propos du pevonedistat

Le pévonédistat est un inhibiteur innovant de l'enzyme activant NEDD8 (NAE). Dans les études précliniques, l'inhibition du NAE par le pevonedistat a bloqué la modification de certaines protéines, provoquant une perturbation de la progression du cycle cellulaire et de la survie des cellules et conduisant à la mort des cellules cancéreuses. Le pevonedistat en combinaison avec l'azacitidine a démontré une activité clinique prometteuse dans une étude de phase II sur des patients atteints de syndromes myélodysplasiques à haut risque (HR-MDS), de leucémie myéloïde chronique à haut risque (HR-CMML) et de leucémie myéloïde aiguë (LMA) et une étude de phase I sur des patients atteints de LMA. Le pevonedistat est actuellement évalué dans des études de phase III en tant que traitement de première intention pour les patients atteints de HR-MDS, HR-CMML et LMA, qui ne sont pas éligibles (inaptes) à une transplantation ou à une chimiothérapie d'induction intensive, et dans une étude de phase II sur la LMA inapte à une triple combinaison avec l'azacitidine et la venetoclax. Le pevonedistat est un médicament expérimental dont l'innocuité et l'efficacité n'ont pas été établies.

À propos du MDS
Le MDS est une forme rare de cancer lié à la moelle osseuse, causé par une production irrégulière de cellules sanguines dans la moelle osseuse. Ce cancer touche le plus souvent des patients âgés, l'âge médian du diagnostic se situant entre 60 et 74 ans. Du fait de cette production irrégulière, une personne atteinte de MDS n'a pas suffisamment de globules rouges, de globules blancs et/ou de plaquettes en circulation. Les symptômes du MDS sont souvent vagues et liés à une faible numération globulaire, et peuvent se manifester par de la fatigue, des essoufflements, des ecchymoses ou des saignements faciles, une perte d'appétit, de la faiblesse, la peau pâle, de la fièvre et des infections fréquentes ou graves.

Il existe plusieurs classifications de MDS - allant d'un risque très faible à très élevé - qui sont déterminées par la numération globulaire, la numération des blastes, les mutations et la cytogénétique. Les maladies à haut risque sont définies en tant que risque intermédiaire, élevé ou très élevé selon l'International Prognostic Scoring System, révisé (IPSS-R), et ces patients ont un pronostic encore plus défavorable. Environ 40 % des patients atteints de MDS-HR le transforment en LMA, un autre cancer agressif aux résultats négatifs.

Engagement de Takeda en oncologie
Notre principale mission de R&D est de fournir des médicaments innovants aux patients atteints de cancer dans le monde entier grâce à notre engagement en faveur de la science, de l'innovation de pointe et de notre passion pour améliorer la vie des patients. Qu'il s'agisse de nos thérapies en hématologie, de notre solide pipeline ou de nos médicaments contre les tumeurs solides, nous avons pour objectif de rester à la fois innovants et compétitifs pour apporter aux patients les traitements dont ils ont besoin. Pour plus d'informations, visitez le site www.takedaoncology.com.

À propos de Takeda Pharmaceutical Company Limited
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) est un leader biopharmaceutique mondial, fondé sur des valeurs et centré sur la R&D, dont le siège est au Japon. Notre société s'engage à procurer une meilleure santé et un meilleur avenir aux patients en transformant la science en médicaments hautement innovants. Takeda concentre ses efforts de R&D sur quatre domaines thérapeutiques : l'oncologie, les maladies rares, les neurosciences et la gastroentérologie. Nous réalisons également des investissements ciblés en R&D dans le domaine des traitements et des vaccins dérivés du plasma. Nous nous concentrons sur le développement de médicaments hautement innovants qui contribuent à améliorer la vie des patients en repoussant les limites des nouvelles options thérapeutiques et en exploitant notre moteur et nos capacités de R&D collaborative améliorés afin de créer un pipeline solide et diversifié. Nos employés s'engagent à améliorer la qualité de vie des patients et à travailler avec nos partenaires dans le domaine des soins de santé dans environ 80 pays.

Pour de plus amples informations, rendez-vous sur le site https://www.takeda.com

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