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Takeda va présenter les résultats de son essai de Phase 3, TOURMALINE-AL1, portant sur le NINLARO pour le traitement des patients atteints d'amyloïdose


Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) a annoncé aujourd'hui que les résultats de l'essai TOURMALINE-AL1 seront présentés au cours d'une séance orale lors de la 61e réunion annuelle de l' American Society of Hematology (ASH) samedi 7 décembre 2019, à Orlando, en Floride. TOURMALINE-AL1 est un essai clinique randomisé de Phase 3, qui évalue l'effet de NINLAROTM (ixazomib) en combinaison avec de la dexaméthasone chez des patients atteints d'amyloïdose AL (à chaînes légères) systémique, récidivante ou réfractaire.

L'essai TOURMALINE-AL1 n'a pas satisfait au premier des deux principaux critères d'évaluation - une amélioration significative de la réponse hématologique générale - tel que rapporté en juin 2019. Les réponses hématologiques ont été observées chez 53% des patients recevant NINLARO plus de la dexaméthasone, contre 51% de ceux recevant un traitement choisi par le médecin (rapport de cotes 1,10 [95% d'intervalle de confiance 0,60-2,01], p=0,762), telles qu'évaluées par un Comité d'adjudication. Le second critère d'évaluation principal - la détérioration des organes vitaux ou le décès au bout de deux ans - n'était pas mature au moment de l'analyse. Les autres critères d'évaluation principaux, qui portaient notamment sur la survie sans progression (SSP) de la maladie dans les organes vitaux, la SSP hématologique, le délai d'échec du traitement et celui du deuxième traitement, étaient numériquement supérieurs dans le groupe traité par NINLARO plus dexaméthasone, en comparaison avec celui ayant reçu un traitement choisi par le médecin. Takeda s'engage à rendre disponibles les données aux chercheurs afin de poursuivre les recherches liées à cette maladie. NINLARO n'est pas approuvé comme traitement pour l'amyloïdose AL.

"L'amyloïdose AL est une affection rare, pour laquelle le pronostic et les résultats chez les patients sont médiocres. Les traitements actuels correspondent souvent à des thérapies modifiées, utilisées à l'origine pour traiter le myélome multiple," a déclaré Angela Dispenzieri, MD, de la clinique Mayo, responsable de la recherche et auteure principale dans le cadre de cet essai. "Pour un essai de phase 3 qui n'a pas satisfait à son critère d'évaluation principal, cet essai fournit des informations intéressantes pour cette communauté et pour des études futures. Il est crucial de mener une recherche et un développement continus afin d'étudier des traitements potentiels pour cette population de patients mal desservie," a-t-elle ajouté.

"Nous nous réjouissons à l'idée de partager les données de l'essai TOURMALINE-AL1," a déclaré Phil Rowlands, chef de la recherche et du développement cliniques en Oncologie chez Takeda. "Nous sommes persuadés que le fait de partager nos conclusions avec la communauté contribuera à encourager les discussions en lien avec le besoin de poursuivre les recherches afin de répondre aux besoins non-satisfaits au sein de cette population de patients," a-t-il poursuivi.

"Il existe de sérieux besoins médicaux non-satisfaits pour les personnes atteintes d'amyloïdose. L'amyloïdose AL est une maladie progressive mortelle; de nombreux patients sont diagnostiqués tardivement, ce qui exerce une forte incidence sur leur espérance de vie. Les défis associés à l'élaboration de médicaments pour traiter cette maladie rendent cruciaux la recherche et le développement continus en vue d'un traitement," a déclaré Isabelle Lousada, fondatrice et PDG du Amyloidosis Research Consortium. "Les données provenant de l'essai TOURMALINE-AL1 fournissent de précieuses indications aux chercheurs, alors qu'ils sélectionnent des critères d'évaluation principaux pour de futures études consacrées à l'amyloïdose, et des connaissances qui assureront le contexte des futurs examens et autorisations de mise sur le marché de médicaments, contribuant, à terme, à fournir des options de traitements aux patients," a-t-elle ajouté.

Résultats initiaux de l'essai de phase 3 TOURMALINE-AL1 d'Ixazomib-Dexaméthasone, en comparaison avec un médicament choisi par le médecin, chez des patients atteints d'amyloïdose AL systémique primaire, récidivante ou réfractaire. Samedi 7 décembre à 9h30, Orange County Convention Center, Hall E1.

Parmi les conclusions principales, qui seront présentées par le Dr Angela Dispenzieri, figurent:

À propos de l'essai TOURMALINE-AL1

TOURMALINE-AL1 (NCT01659658) est un essai multicentrique, ouvert, contrôlé, randomisé, international de phase 3, visant à déterminer si NINLAROTM (ixazomib), en combinaison avec dexaméthasone peut améliorer la réponse hématologique, la détérioration, au bout de deux ans, des organes vitaux (coeur ou rein) et le taux de mortalité, en comparaison avec le choix d'un régime de chimiothérapie par le médecin, chez des participants à l'essai diagnostiqués avec une amyloïdose AL à chaînes légères, systémique, récurrente ou réfractaire. 168 patients ont été recrutés et sélectionnés aléatoirement pour recevoir soit NINLARO plus dexaméthasone, soit l'un des médicaments suivants, selon le choix du médecin: dexaméthasone plus melphalan; dexaméthasone plus cyclophosphamide; dexaméthasone plus thalidomide; dexaméthasone plus lénalidomide; ou dexaméthasone seul. L'interruption de l'essai TOURMALINE-AL1 a été annoncée en juin 2019. Pour de plus amples informations, veuillez visiter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01659658.

À propos de l'amyloïdose AL

L'amyloïdose AL primaire est une affection qui relève des dyscrasies plasmocytaires. L'amyloïdose AL résulte d'une cellule plasmatique clonale produisant des fragments anormaux d'immunoglobuline à chaînes légères. Ces chaînes légères mal repliées forment des fibrilles insolubles qui s'accumulent sous forme de dépôts d'amyloïde dans les organes et les tissus de l'ensemble du corps, résultant finalement à une insuffisance d'organe et à la mort. Les organes les plus couramment touchés sont les reins, le coeur, le foie ainsi que les nerfs autonomes ou périphériques.

Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour traiter l'amyloïdose AL.

À propos des capsules de NINLAROTM (ixazomib)

NINLAROtm (ixazomib) est un inhibiteur oral du protéasome étudié dans le continuum des milieux de traitement du myélome multiple. NINLARO a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en novembre 2015 et est indiqué en combinaison avec la lénalidomide et la dexaméthasone pour le traitement des patients atteints de myélome multiple qui ont reçu au moins un traitement antérieur. NINLARO est actuellement approuvé dans plus de 60 pays, dont les États-Unis, le Japon, et dans l'Union européenne, avec plus de 10 soumissions réglementaires actuellement en cours d'examen. Il fut le premier inhibiteur oral du protéasome à avoir fait l'objet d'essais cliniques de Phase 3 et à être approuvé.

Le programme complet de développement clinique d'ixazomib, TOURMALINE, inclut plusieurs essais pilotes en cours, qui étudient, ensemble, les principales populations de patients atteintes de myélome multiple:

En plus du programme TOURMALINE, l'ixazomib est évalué dans le cadre de multiples combinaisons thérapeutiques pour diverses populations de patients dans des études entreprises à l'initiative de chercheurs à l'échelle mondiale.

Capsules de NINLAROtm (ixazomib): Informations importantes relatives à l'innocuité au niveau mondial

MISES EN GARDE SPECIALES ET PRECAUTIONS
Thrombocytopénie:
Des cas de thrombocytopénie ont été signalés avec NINLARO (28 % contre 14 % dans les régimes NINLARO et placebo, respectivement) avec des nadirs plaquettaires survenant généralement entre les jours 14 et 21 de chaque cycle de 28 jours et rétablissement au niveau de départ avant le début du cycle suivant. La thrombocytopénie n'a entraîné aucune augmentation des événements hémorragiques ou des transfusions de plaquettes. Durant un traitement par NINLARO, contrôler la numération plaquettaire au moins une fois par mois et envisager un contrôle plus fréquent lors des trois premiers cycles. Gérer avec des modifications de posologie et des transfusions de plaquettes conformément aux directives médicales standard.

Toxicités gastro-intestinales: Des cas de toxicités gastro-intestinales ont été signalés dans les régimes NINLARO et placebo, dont la diarrhée (42 % contre 36 % respectivement), la constipation (34 % contre 25 %), les nausées (26 % contre 21 %) et les vomissements (22 % contre 11 %), exigeant occasionnellement le recours à des médicaments antidiarrhéiques et antiémétiques, accompagnés de soins de soutien.

Neuropathie périphérique: Des cas de neuropathie périphérique ont été signalés avec NINLARO (28% contre 21% dans les régimes NINLARO et placebo, respectivement). L'effet indésirable le plus couramment signalé a été la neuropathie périphérique sensorielle (19 % et 14 % dans les régimes NINLARO et placebo, respectivement). La neuropathie motrice périphérique n'a été couramment signalée dans aucun des deux régimes (<1 %). Surveiller l'apparition de symptômes de neuropathie périphérique et ajuster la posologie si nécessaire.

OEdème périphérique: Des cas d'oedème périphérique ont été signalés avec NINLARO (25 % contre 18 % dans les régimes NINLARO et placebo, respectivement). Évaluer les causes sous-jacentes chez les patients et prodiguer des soins de soutien si nécessaire. Ajuster la dose de dexaméthasone selon ses informations de prescription ou celle de NINLARO en cas de symptômes graves.

Réactions cutanées: Des réactions cutanées sont survenues chez 19 % des patients dans le régime NINLARO, contre 11 % de ceux recevant un régime placebo. Le type d'éruption cutanée le plus couramment signalé dans les deux régimes a été l'éruption maculopapulaire et maculaire. Gérer les éruptions cutanées en prodiguant des soins de soutien, en modifiant la posologie ou en arrêtant le traitement

Hépatotoxicité: De rares cas de lésions hépatiques, de lésions hépatocellulaires, de stéatose hépatique et d'hépatite cholestatique d'origine médicamenteuse ont été signalés avec NINLARO. Surveiller régulièrement les enzymes hépatiques et ajuster la dose en cas de symptômes de grade 3 ou 4.

Grossesse: NINLARO peut être préjudiciable au foetus. Conseiller aux hommes et aux femmes en âge de procréer de prendre des mesures contraceptives durant le traitement et pendant les 90 jours suivant la prise de la dernière dose de NINLARO. Les femmes en âge de procréer doivent éviter de tomber enceintes pendant un traitement par NINLARO à cause du danger potentiel pour le foetus. Les femmes prenant des contraceptifs hormonaux doivent également utiliser une méthode de contraception de barrière.

Allaitement: On ignore si NINLARO ou ses métabolites sont excrétés dans le lait maternel. Il pourrait y avoir de potentiels effets indésirables chez les enfants allaités et par conséquent l'allaitement doit être interrompu.

POPULATIONS DE PATIENTS SPÉCIFIQUES
Insuffisance hépatique:
Réduire la dose initiale de NINLARO à 3 mg chez les patients présentant une insuffisance hépatique modérée ou sévère.

Insuffisance rénale: Réduire la dose initiale de NINLARO à 3 mg chez les patients atteints d'une insuffisance rénale grave ou d'une maladie rénale en phase terminale nécessitant une dialyse. NINLARO n'est pas dialysable, il peut par conséquent être administré sans tenir compte de la date de la dialyse.

INTERACTIONS MÉDICAMENTEUSES
L'administration concomitante de puissants inducteurs du CYP3A et de NINLARO n'est pas recommandée.

REACTIONS INDÉSIRABLES
Les effets indésirables les plus fréquemment signalés (? 20 %) dans le régime NINLARO et plus courants que dans le régime placebo étaient la diarrhée (42 % contre 36 % respectivement), la constipation (34 % contre 25 %), la thrombocytopénie (28 % contre 14 %), la neuropathie périphérique (28 % contre 21 %), les nausées (26 % contre 21 %), l'oedème périphérique (25 % contre 18 %), les vomissements (22 % contre 11 %) et les dorsalgies (21 % contre 16 %). Les effets indésirables graves signalés chez au moins 2 % des patients incluent la thrombocytopénie (2 %) et la diarrhée (2 %). Pour chaque effet indésirable, un ou plusieurs des trois médicaments a été interrompu chez ? 1 % des patients suivant le régime NINLARO.

Résumé des caractéristiques produit pour l'Union européenne: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-Product_Information/human/003844/WC500217620.pdf
Informations de prescription pour les États-Unis:
https://www.ninlarohcp.com/pdf/prescribing-information.pdf
Monographie du produit pour le Canada: http://www.takedacanada.com/ninlaropm

À propos de Takeda Pharmaceutical Company
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) est une société pharmaceutique internationale axée sur la recherche et le développement dont la mission est d'améliorer la santé et l'avenir des patients en traduisant la science en médicaments très novateurs. Takeda concentre ses efforts de R&D sur quatre domaines thérapeutiques: oncologie, maladies rares, neurosciences et gastro-entérologie. Takeda réalise également des investissements dans le domaine de la R&D, dans les thérapies et vaccins dérivés du plasma. La société se consacre à développer des médicaments très innovants qui contribuent à faire la différence dans la vie des patients, en repoussant la frontière de nouvelles options de traitement et en tirant parti de son moteur et de ses capacités collaboratives de R&D pour créer un solide portefeuille de produits diversifié. Les employés de Takeda s'engagent à améliorer la qualité de vie des patients en collaborant avec nos partenaires du secteur des soins de santé dans environ 80 pays.

Pour de plus amples informations, veuillez visiter https://www.takeda.com

Avis important

Aux fins du présent avis, "communiqué de presse" renvoie à ce document, à toute présentation orale, toute séance de questions et de réponses, ainsi que tout document écrit ou oral, discuté ou distribué par Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") concernant le présent communiqué de presse. Ce communiqué de presse (y compris tout compte-rendu oral et toute séance de questions et de réponses connexes) ne vise pas, ni ne constitue, représente ni ne fait partie d'une offre, invitation ou sollicitation d'achat, d'acquisition, d'abonnement, d'échange, de vente de titres, ou la sollicitation de vote ou d'approbation dans une juridiction quelconque. Aucune action ou autre titre n'est offert au public dans le cadre du présent communiqué de presse. Aucune offre de titre ne sera réalisée au Etats-Unis, sans procéder à un enregistrement conformément au U.S. Securities Act of 1933, tel qu'amendé, ou en vertu d'une dispense de celui-ci. Ce communiqué de presse est fourni (ainsi que toute autre information nécessaire, susceptible d'être fournie au bénéficiaire) à la condition qu'il soit utilisé par le bénéficiaire à des fins d'information uniquement (et non d'évaluation d'un investissement, d'une acquisition, d'une vente ou d'une autre transaction). Tout manquement à ces restrictions peut constituer une violation des lois sur les valeurs mobilières applicables.

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Ce communiqué de presse et tout document distribué en lien avec celui-ci est susceptible de contenir des déclarations prospectives, des croyances ou des avis relatifs aux opérations commerciales futures, aux positions futures et aux résultats futurs des opérations, dont les estimations, les prévisions, les cibles et les projets pour Takeda. Les déclarations prospectives incluent souvent, sans restriction, des termes tels "cible", "prévoit", "croit", "espère", "continue", "s'attend à", "ambitionne de", "a l'intention de", "garantit", "fera", "pourrait", "devrait", "ferait", "anticipe", "considère", "projette", des expressions similaires, ou leur contraire. Les déclarations prospectives contenues dans ce document sont basées sur les estimations et les hypothèses de Takeda, lesquelles ne sont pertinentes qu'à la date de leur publication. Ces déclarations prospectives ne représentent aucune garantie, de la part de Takeda ou de sa direction, des résultats futurs et impliquent des risques connus et inconnus, des incertitudes et d'autres facteurs, dont, mais sans s'y limiter: les circonstances économiques relatives à l'activité internationale de Takeda, dont le contexte économique général au Japon et aux Etats-Unis; les pressions concurrentielles et les évolutions; les amendements aux lois et à la réglementation; le succès ou l'échec des programmes de développement produits; les décisions des autorités réglementaires et le calendrier correspondant; les fluctuations des taux d'intérêt et de change; les réclamations ou inquiétudes relatives à la sécurité ou à l'efficacité des produits commercialisés ou des produits candidats; le calendrier et l'impact des efforts d'intégration post-acquisition avec les entreprises acquises; ainsi que la capacité à céder les actifs non-essentiels pour les opérations de Takeda, ainsi que le calendrier correspondant, susceptible d'entraîner un écart sensible avec les résultats, la performance, les réalisations ou la position financière réels, exprimés ou supposés par lesdites déclarations prospectives. Pour de plus amples informations au sujet de ces facteurs, et d'autres, susceptibles d'influer sensiblement sur les résultats, la performance, les réalisations, ou la position financière de Takeda, veuillez consulter "Item 3. Key Information?D. Risk Factors" dans le dernier rapport annuel déposé par Takeda, sur le formulaire 20-F, ainsi que dans les autres rapports déposés par la société auprès de la U.S. Securities and Exchange Commission, disponibles sur le site Web de la société à l'adresse: https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ ou sur www.sec.gov. Les résultats, la performance, les réalisations futures ou la position financière future de Takeda pourraient présenter un écart sensible par rapport à ceux exprimés ou supposés par les déclarations prospectives. Les personnes recevant ce communiqué de presse ne doivent pas se fier indûment à ces déclarations prospectives. Takeda ne s'engage nullement à mettre à jour l'une ou l'autre des déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse, ou toute autre énoncé prospectif futur, sauf si la loi ou les règles de la Bourse l'exigent. Les résultats antérieurs ne constituent pas un indicateur des résultats futurs, et les résultats de Takeda dans le présent communiqué de presse peuvent ne pas être représentatifs, ni constituer une estimation ou une prévision des résultats futurs de la société.

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Communiqué envoyé le 7 décembre 2019 à 22:05 et diffusé par :