TAKHZYRO(MC) (lanadelumab en injection) reçoit une recommandation positive de la part du Comité canadien d'expertise sur les médicaments (CCEM) de l'ACMTS pour la prévention courante des crises d'angiooedème héréditaire (AOH)

La recommandation positive s'appuie sur les résultats récemment publiés de l'étude de prolongation en mode ouvert de l'étude HELP^MC de phase 3 sur l'AOH¹

Les patients atteints d'AOH ont franchi une étape vers l'accès
au premier traitement à anticorps monoclonal de sa catégorie²

TORONTO, le 22 nov. 2019 /CNW/ - Takeda Canada Inc. a le plaisir d'annoncer que le Comité canadien d'expertise sur les médicaments (CCEM) de l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) a émis une recommandation positive afin que TAKHZYRO^MC (lanadelumab en injection) soit remboursé par les régimes publics d'assurance-médicaments pour la prévention courante des crises d'angiooedème héréditaire (AOH) chez les adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus.

« L'AOH est une maladie chronique potentiellement mortelle qui cause des crises d'oedème dans diverses parties du corps. En tant que médecin qui traite des patients atteints d'AOH, je suis heureux de disposer d'un traitement comme TAKHZYRO pour prévenir les crises d'AOH, a déclaré Stephen D. Betschel, B.S.Sc., M.D., FRCPC et président du conseil du Réseau canadien d'angioedème héréditaire (RCAH). Il s'agit d'une nouvelle emballante pour les patients canadiens atteints d'AOH, auxquels la recommandation positive de l'ACMTS a permis de franchir une étape vers l'accès à cette nouvelle option de traitement. » 

Après un examen prioritaire, Santé Canada a autorisé l'utilisation de TAKHZYRO pour la prévention courante des crises d'AOH chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus en septembre 2018. L'autorisation de Santé Canada était fondée sur les résultats de l'étude HELP^MC (prophylaxie à long terme de l'angiooedème héréditaire) de phase 3³. Les résultats de l'étude de prolongation en mode ouvert de l'étude HELP^MC i de phase 3 sur l'AOH, qui porte sur l'innocuité et l'efficacité à long terme de TAKHZYRO, renforcent ces données.

Présentés au congrès annuel de 2019 de l'American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI) qui s'est tenu du 7 au 11 novembre, l'étude de prolongation en mode ouvert de l'étude HELP⁴ a révélé que le profil d'innocuité de TAKHZYRO correspond aux résultats originaux de l'étude HELP, les effets indésirables survenus en cours de traitement (EIST) ayant été observés chez 50 % des patients (n = 212)⁵. En outre, l'administration de 300 mg de TAKHZYRO toutes les 2 semaines a permis de réduire le taux de crises, les crises nécessitant un traitement aigu et les crises modérées à graves (paramètres d'efficacité secondaires). Dans l'ensemble, on a observé une réduction de 87 % du taux de crise moyen par rapport aux données initiales (n = 212). Parallèlement, on a observé une diminution générale de 92,6 % du taux de crises nécessitant un traitement aigu (n = 212) et de 83,6 % du taux de crises modérées à graves par rapport aux données initiales (n = 212)⁶. Une analyse exploratoire a révélé que, dans l'ensemble, la période maximale sans crise a duré ? 12 mois chez 58 % des patients (n = 209) et ? 6 mois chez 78 % des patients (n = 209) après la première dose du traitement habituel⁷.

Lors de l'étude, des EIST ont été observés chez environ 95 % des patients (n = 212), et la plupart étaient d'intensité légère ou modérée. Les EIST liés au traitement ayant été signalés chez plus de 5 % des patients sont des douleurs, de l'érythème et des ecchymoses au point d'injection⁸.

« Nous espérons que la recommandation positive de l'ACMTS donnera aux Canadiens atteints d'AOH accès à un traitement nouveau et utile, a ajouté Jacquie Badiou, présidente d'Angiooedème Héréditaire (AOH) Canada. En plus d'atteindre les patients physiquement, l'AOH peut avoir des répercussions néfastes sur la qualité de vie en raison de la nature incapacitante de la maladie, raison pour laquelle il est important d'avoir accès à de nouvelles options. »

L'étude HELP de phase 3 a révélé que la qualité de vie des patients s'est améliorée selon la mesure établie au moyen du questionnaire de qualité de vie lié à l'angioedème (AE-QoL)⁹. Selon les résultats, les patients ont signalé une amélioration de la qualité de vie de 80,8 % avec TAKHZYRO à 300 mg toutes les 2 semaines et de 63,0 % avec TAKHZYRO à 300 mg toutes les 4 semaines, comparativement à 36,8 % dans le groupe ayant reçu le placebo¹⁰.

« Chez Takeda, nous sommes déterminés à offrir des options nouvelles et novatrices aux patients et à leurs familles, et nous sommes ravis de la recommandation positive de l'ACMTS relativement à TAKHZYRO, a déclaré Gamze Yüceland, directrice générale, Takeda Canada. Nous sommes impatients de travailler en collaboration avec nos partenaires pour offrir ce nouveau traitement important aussi rapidement que possible aux Canadiens atteints d'AOH. »

À propos de la prolongation en mode ouvert de l'étude HELP^MC 
La prolongation en mode ouvert de l'étude HELP^MC (prophylaxie à long terme de l'angiooedème héréditaire) est une évaluation de l'efficacité et de l'innocuité à long terme de TAKHZYRO chez les patients de 12 ans et plus atteints d'AOH. Deux cent douze patients ont reçu le traitement TAKHZYRO au début de l'étude de prolongation en mode ouvert (109 patients transférés qui ont originalement été évalués dans le cadre de l'étude HELP et qui ont poursuivi dans le cadre de l'étude de prolongation et 103 patients admissibles qui n'ont pas participé à l'étude HELP, mais qui ont présenté au moins une crise au cours d'une période de 12 semaines). Les patients transférés ont reçu une dose de 300 mg de TAKHZYRO au jour 0, puis toutes les 2 semaines après leur première crise. Les patients non transférés ont été traités au moyen d'une dose de 300 mg toutes les 2 semaines à compter du jour 0. Au total, 123 participants ont suivi le traitement pendant au moins 12 mois et 27, pendant au moins 24 mois^11,12.

À propos du TAKHZYRO (lanadelumab en injection) 
TAKHZYRO (lanadelumab en injection) est indiqué pour la prévention courante des crises d'angiooedème héréditaire (AOH) chez les adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus¹³. 

TAKHZYRO n'est pas conçu pour le traitement des crises aiguës de l'AOH. Les patients et leurs proches aidants devraient continuer d'être prêts à traiter les crises à l'aide de traitements conçus pour les crises aiguës de l'AOH lorsque nécessaire¹⁴.

TAKHZYRO est un anticorps monoclonal complètement humanisé qui lie et inhibe spécifiquement l'activité de la kallicréine plasmatique et est indiqué pour la prévention courante des crises d'AOH chez les patients âgés de 12 ans et plus. TAKHZYRO est conçu pour une administration sous-cutanée toutes les deux semaines¹⁵. Une posologie de 300 mg toutes les 4 semaines peut être envisagée chez les patients dont la maladie est bien maîtrisée (absence de crises) depuis plus de 6 mois¹⁶. TAKHZYRO est conçu pour être autoadministré ou administré par un proche aidant. Le patient ou le proche aidant devrait être formé par un professionnel de la santé¹⁷.

L'innocuité et l'efficacité du TAKHZYRO chez les enfants de moins de 12 ans sont inconnues¹⁸.

TAKHZYRO est approuvé aux États-Unis (août 2018), dans l'Union européenne (novembre 2018), en Australie (janvier 2019) et en Suisse (juin 2019), et d'autres présentations réglementaires sont en cours à l'échelle mondiale. TAKHZYRO avait déjà été commercialisé au Canada par Shire Pharma Canada ULC, entreprise acquise par Takeda en janvier 2019.

À propos de l'angiooedème héréditaire
L'AOH est un trouble génétique rare qui affecte environ 1 personne sur 10 000 à 1 personne sur 50 000 à l'échelle mondiale^19,20. On estime à environ 880 le nombre de patients atteints d'AOH au Canada²¹. Ce trouble provoque des crises d'oedème (gonflements) récidivantes dans diverses parties du corps et risquent d'être incapacitantes et douloureuses^22,23,24,25. Les crises au niveau du larynx, qui obstruent les voies aériennes, sont potentiellement mortelles étant donné les risques d'asphyxie^26,27,28. Mis à part les difficultés propres à la maladie, les patients peuvent souffrir d'anxiété, de fatigue et de dépression entre les crises²⁹.

À propos de Takeda Canada Inc.
Takeda Canada est l'entreprise canadienne de marketing et de vente de Takeda Pharmaceutical Company Limited, dont le siège social est situé au Japon. Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE : 4502/NYSE : TAK) un chef de file mondial dans le secteur biopharmaceutique, fondé sur des valeurs et spécialisé en recherche et développement, est déterminée à offrir une santé meilleure et un avenir prometteur aux patients en traduisant la science en des médicaments novateurs. Takeda concentre ses efforts de recherche et développement dans quatre domaines thérapeutiques : l'oncologie, la gastro-entérologie, les neurosciences et les maladies rares. Nous réalisons par ailleurs des investissements ciblés en R et D dans les thérapies à base de plasma et les vaccins. Nous nous concentrons sur le développement de médicaments novateurs qui contribuent à changer la vie des gens en repoussant les limites des nouvelles options thérapeutiques, mais aussi en tirant profit de notre moteur de R et D collaboratif et de nos capacités pour élaborer des projets de recherche robustes combinant plusieurs modalités de traitement. Nos employés sont déterminés à améliorer la qualité de vie des patients et à travailler avec nos partenaires dans le secteur de la santé dans environ 80 pays et régions.

Pour de plus amples renseignements à propos de Takeda Canada, consultez le site takeda.com/fr-ca. 

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ⁱ Résultats intérimaires de l'étude de prolongation en mode ouvert de l'étude HELP

Références

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¹ Riedl, M.A., Cicardi, M., Hao, J., et coll.; pour les chercheurs de l'étude de prolongation en mode ouvert HELP. « Long-Term Efficacy of Lanadelumab: Interim Results from the HELP Open-Label Study. » ACAAI 2019. Résumé n^o P159
² Riedl, M.A., Cicardi, M., Hao, J., et coll.; pour les chercheurs de l'étude de prolongation en mode ouvert HELP. « Long-Term Efficacy of Lanadelumab: Interim Results from the HELP Open-Label Study. » ACAAI 2019. Résumé n^o P159
³ Monographie de produit de TAKHZYRO; septembre 2018
⁴ Riedl, M.A., Cicardi, M., Hao, J., et coll.; pour les chercheurs de l'étude de prolongation en mode ouvert HELP. « Long-Term Efficacy of Lanadelumab: Interim Results from the HELP Open-Label Study. » ACAAI 2019. Résumé n^o P159
⁵ Johnston, D.T., Banerji, A., Nurse, C. et coll.; pour les chercheurs de l'étude de prolongation en mode ouvert HELP. « Long-Term Safety of Lanadelumab in Hereditary Angioedeima (HAE): Interim Results From the HELP OLE Study. » ACAAI 2019. Résumé n^o 158.
⁶ Riedl, M.A., Cicardi, M., Hao, J., et coll.; pour les chercheurs de l'étude de prolongation en mode ouvert HELP. « Long-Term Efficacy of Lanadelumab: Interim Results from the HELP Open-Label Study. » ACAAI 2019. Résumé n^o P159
⁷ Riedl, M.A., Cicardi, M., Hao, J., et coll.; pour les chercheurs de l'étude de prolongation en mode ouvert HELP. « Long-Term Efficacy of Lanadelumab: Interim Results from the HELP Open-Label Study. » ACAAI 2019. Résumé n^o P159
⁸ Johnston, D.T., Banerji, A., Nurse, C. et coll.; pour les chercheurs de l'étude de prolongation en mode ouvert HELP. « Long-Term Safety of Lanadelumab in Hereditary Angioedeima (HAE): Interim Results From the HELP OLE Study. » ACAAI 2019. Résumé n^o 158.
⁹ Monographie de produit de TAKHZYRO; septembre 2018
¹⁰ Monographie de produit de TAKHZYRO; septembre 2018
¹¹ Riedl, M.A., Cicardi, M., Hao, J., et coll.; pour les chercheurs de l'étude de prolongation en mode ouvert HELP. « Long-Term Efficacy of Lanadelumab: Interim Results from the HELP Open-Label Study. » ACAAI 2019. Résumé n^o P159
¹² Johnston, D.T., Banerji, A., Nurse, C. et coll.; pour les chercheurs de l'étude de prolongation en mode ouvert HELP. « Long-Term Safety of Lanadelumab in Hereditary Angioedeima (HAE): Interim Results From the HELP OLE Study. » ACAAI 2019. Résumé n^o 158.
¹³ Monographie de produit de TAKHZYRO; septembre 2018
¹⁴ Monographie de produit de TAKHZYRO; septembre 2018
¹⁵ Monographie de produit de TAKHZYRO; septembre 2018
¹⁶ Monographie de produit de TAKHZYRO; septembre 2018
¹⁷ Monographie de produit de TAKHZYRO; septembre 2018
¹⁸ Monographie de produit de TAKHZYRO; septembre 2018
¹⁹ Cicardi M, Bork K, Caballero T, et coll., au nom de HAWK (groupe de travail du réseau Hereditary Angioedema International). « Evidence-based recommendations for the therapeutic management of angioedema owing to hereditary C1 inhibitor deficiency: consensus report of an International Working Group. » Allergy. 2012;67(2): p. 147-157.
²⁰ Longhurst HJ, Bork K. « Hereditary angioedema: causes, manifestations, and treatment ». Br J Hosp Med. 2006;67(12): p. 654-657.
²¹ AOH CANADA. About HAE. Consulté le 1^er novembre 2019 à l'adresse https://www.haecanada.org/about-hae/
²² Cicardi M, Bork K, Caballero T, et coll., au nom de HAWK (groupe de travail du réseau Hereditary Angioedema International). « Evidence-based recommendations for the therapeutic management of angioedema owing to hereditary C1 inhibitor deficiency: consensus report of an International Working Group. » Allergy. 2012;67(2): p. 147-157.
²³ Longhurst HJ, Bork K. « Hereditary angioedema: causes, manifestations, and treatment ». Br J Hosp Med. 2006;67(12): p. 654-657.
²⁴ Zuraw, B.L. « Hereditary angioedema ». N Engl J Med. 2008;359(10): p. 1027-1036.
²⁵ Banerji A. « The burden of illness in patients with hereditary angioedema ». Ann Allergy Asthma Immunol. 2013;111(5): p. 329-336.
²⁶ Cicardi M, Bork K, Caballero T, et coll., au nom de HAWK (groupe de travail du réseau Hereditary Angioedema International). « Evidence-based recommendations for the therapeutic management of angioedema owing to hereditary C1 inhibitor deficiency: consensus report of an International Working Group. » Allergy. 2012;67(2): p. 147-157.
²⁷ Zuraw, B.L. « Hereditary angioedema ». N Engl J Med. 2008;359(10): p. 1027-1036.
²⁸ Banerji A. « The burden of illness in patients with hereditary angioedema ». Ann Allergy Asthma Immunol. 2013;111(5): p. 329-336.
²⁹ Fouche, A.S., Saunders, E.F.H., Craig, T. « Depression and anxiety in patients with hereditary angioedema ». Ann Allergy Asthma Immunol. 2014;112(4): p. 371-375.

SOURCE Takeda Canada