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Sangamo annonce l'autorisation britannique d'un essai clinique de phase 1/2 évaluant la thérapie cellulaire CAR-Treg TX200 dans le cadre de la transplantation rénale


Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq : SGMO), société de médecine génomique, a annoncé aujourd'hui que l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) avait autorisé le premier essai clinique chez l'homme visant à évaluer une thérapie par lymphocytes T régulateurs à récepteur antigénique chimérique (CAR-Treg). Le TX200 fait actuellement l'objet d'une étude concernant la prévention du rejet à médiation immunitaire suite à une transplantation rénale incompatible HLA-A2 dans le cadre d'une néphropathie en phase terminale (end-stage renal disease, ESRD). Sangamo entend ouvrir les premiers centres cliniques de l'étude STEADFAST en 2020.

« Le fait d'être la première société à tester un candidat CAR-Treg chez l'homme constitue une étape majeure pour Sangamo, ainsi qu'un nouveau défi passionnant pour la thérapie cellulaire. Nous considérons que le programme TX200 se révélera précieux dans le cadre de l'expansion de nos connaissances sur la sécurité et le mécanisme d'action des cellules CAR-Treg, et de leur pertinence en clinique », a déclaré Adrian Woolfson, BM, BCh, PhD, directeur de la recherche et du développement chez Sangamo. « Cette approche innovante et personnalisée en matière de thérapie cellulaire pour la transplantation rénale incompatible HLA-A2 est conçue pour aider à réguler le système immunitaire de l'organisme de manière spécifique et locale, afin de promouvoir l'acceptation d'un organe de la part d'un donneur immunologiquement incompatible. Au-delà de la transplantation, nous entendons explorer le potentiel des CAR-Tregs dans le cadre de plusieurs maladies auto-immunes et inflammatoires. »

Le TX200 est une thérapie cellulaire CAR-Treg ciblant les HLA-A2 et autologues (cellules prélevées sur le patient). Les lymphocytes T régulateurs (Tregs) du patient, type de globules blancs jouant un rôle clé dans la régulation de la réponse immunitaire et de l'inflammation, sont prélevés et génétiquement modifiés grâce à un récepteur antigénique chimérique (Chimeric Antigen Receptor, CAR) conçu pour se lier aux HLA-A2. Le HLA-A2 est une protéine appartenant au système des antigènes des leucocytes humains (HLA). L'incompatibilité du donneur/bénéficiaire avec les molécules HLA est la cause principale de l'incompatibilité des transplantations d'organes, et peut engendrer ultérieurement un rejet à médiation immunitaire de l'organe transplanté. Le système immunitaire du bénéficiaire peut reconnaître cette incompatibilité HLA-A2 et peut attaquer le nouveau rein porteur de la protéine HLA-A2, ce qui peut potentiellement se traduire par un rejet de greffe.

Les cellules CAR-Treg HLA-A2 TX200 sont conçues pour s'accumuler et se localiser dans le nouveau rein où la protéine HLA-A2 est présente, utilisant ainsi la capacité des Tregs pour supprimer les réponses immunitaires à l'encontre du rein transplanté. Cette approche vise à aider le système immunitaire du bénéficiaire à accepter le nouveau rein et à induire une tolérance immunologique, permettant éventuellement de réduire ou d'éliminer les traitements immunosuppresseurs d'accompagnement qui constituent la norme en matière de soins.

La transplantation rénale est le traitement privilégié chez les patients atteints d'ESRD qui devront sinon demeurer sous dialyse à long terme. Afin d'éviter le rejet de greffe, les patients transplantés sont soignés avec des traitements immunosuppresseurs à vie, qui impactent considérablement le système immunitaire de leur organisme et qui sont associés à de nombreux effets secondaires, parmi lesquels un risque accru de complications infectieuses, de cancer, et d'autres toxicités liées aux médicaments.

Le TX200, qui a été élaboré en collaboration avec le professeur Megan Levings de l'Université de Colombie britannique1, a intégré la gamme de Sangamo en 2018 dans le cadre de l'acquisition de TxCell. Au-delà de la transplantation rénale, Sangamo entend utiliser sa technologie d'édition génique à base de nucléases à doigts de zinc (zinc finger nuclease, ZFN) pour développer des thérapies cellulaires CAR-Treg autologues et allogéniques de nouvelle génération, destinées au traitement des maladies auto-immunes et inflammatoires.

À propos de l'étude STEADFAST

L'étude STEADFAST est une étude multicentrique, ouverte, à dose ascendante unique et de dosage de phase 1/2. Sangamo entend mener cette étude dans cinq pays européens : Royaume-Uni, France, Pays-Bas, Allemagne et Belgique.

À propos de Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics a pour mission de traduire une science révolutionnaire en médicaments génomiques présentant le potentiel de transformer la vie des patients en utilisant la thérapie génique, la thérapie cellulaire ex vivo à base de gènes modifiés, l'édition génomique in vivo, et la régulation génique. Pour en savoir plus sur Sangamo, consultez www.sangamo.com.

  1. JCI Insight. 2019;4(6):e123672. https://doi.org/10.1172/jci.insight.123672.

Déclarations prévisionnelles

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prévisionnelles fondées sur les attentes actuelles de Sangamo. Ces déclarations prévisionnelles incluent, sans limitation, des déclarations concernant les bénéfices potentiels de la thérapie cellulaire, y compris sans toutefois s'y limiter la thérapie Treg, la capacité de la Société à développer et à commercialiser des produits candidats pour traiter des maladies génétiques au moyen des technologies exclusives de la Société, ainsi que le calendrier du lancement ou des prochaines étapes de tels programmes, et les avantages escomptés de ces derniers. Ces déclarations ne constituent pas une garantie de la performance future et sous-entendent des risques, des incertitudes et des hypothèses difficiles à prédire. Les facteurs susceptibles de faire varier les résultats réels incluent, sans toutefois s'y limiter, les résultats des études cliniques, les incertitudes liées au processus d'approbation réglementaire, les incertitudes liées à l'exécution des études cliniques, ainsi que les incertitudes quant à la capacité des résultats cliniques à soutenir des programmes cliniques. Les résultats réels pourront différer de ceux projetés dans les déclarations prévisionnelles du fait de ces risques et incertitudes ainsi que d'autres risques et incertitudes liés aux opérations et environnements commerciaux de Sangamo. Ces risques et incertitudes sont décrits plus en détail dans le rapport annuel de Sangamo sur Formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2018, tel que déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 1er mars 2019, ainsi que dans le rapport trimestriel de Sangamo sur formulaire 10-Q pour l'exercice clos le 30 septembre 2019, que la société a déposé le 6 novembre 2019. Le TX200 est un produit expérimental dont l'efficacité et l'innocuité n'ont pas été déterminées par les autorités réglementaires. Les déclarations prévisionnelles figurant dans cette annonce ne sont valides qu'à cette date et Sangamo n'assume aucune obligation de les mettre à jour, sauf si la loi applicable l'exige.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.


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Communiqué envoyé le 19 novembre 2019 à 18:00 et diffusé par :