L'étude NURTURE montre que les nourrissons atteints d'amyotrophie spinale (AS) présymptomatique et traités par SPINRAZA(MC) (nusinersen injectable) ont présenté des résultats positifs

• Le traitement par SPINRAZA^MC a permis la survie de tous les nourrissons et aucun d'entre eux n'a eu besoin d'une ventilation assistée continue.
• Les résultats récemment publiés révèlent une acquisition des étapes du développement moteur chez 100 % des nourrissons ayant acquis la position assise autonome et chez 88 % des nourrissons capables de marcher sans soutien.

MISSISSAUGA, ON, le 3 oct. 2019 /CNW/ - Biogen Canada a le plaisir d'annoncer les résultats de l'étude NURTURE qui montrent que les nourrissons ayant commencé un traitement par SPINRAZA^MC (nusinersen injectable) avant l'apparition des symptômes cliniques de l'amyotrophie spinale (AS) ont présenté des résultats positifs comparativement à l'évolution naturelle de la maladie. Ces résultats ont été publiés dans la revue Neuromuscular Disorders. L'étude NURTURE est la première à évaluer un traitement qui cible la cause sous-jacente de l'AS chez des nourrissons traités avant l'apparition des symptômes.

L'étude NURTURE est une étude de phase II ouverte toujours en cours, menée auprès de 25 nourrissons atteints d'AS diagnostiquée par analyse génétique (le plus susceptibles de présenter une AS de type 1 ou 2) qui ont reçu la première dose de SPINRAZA^MC au stade présymptomatique et avant d'être âgés de six semaines. L'étude, menée dans 15 centres dans sept pays, a permis de recueillir près de quatre années de données (jusqu'à 45,4 mois). Lorsqu'on compare avec l'évolution naturelle de la maladie, les résultats sont spectaculaires en ce qui concerne le changement de l'évolution de l'AS. En mars 2019, tous les participants étaient vivants. Ils n'avaient pas besoin d'une ventilation assistée continue et présentaient des améliorations continues, la majorité d'entre eux ayant franchi les étapes du développement moteur dans les délais d'un développement normal. Les résultats ont également montré la durabilité de l'effet chez les enfants qui faisaient des progrès tout au long de l'étude.

 « La publication de l'étude NURTURE est un pas de plus en faveur d'un dépistage néonatal de l'atrophie musculaire spinale. Les résultats démontrent de manière non équivoque que plus rapidement nous pouvons intervenir tôt chez ces bébés avant l'apparition des symptômes plus ils auront la chance d'avoir une vie qui va ressembler à celle des autres enfants », a déclaré le D^r Nicolas Chrestian, neurologue pédiatrique à la ville de Québec.

En mars 2019, tous les sujets de l'étude étaient âgés de 25 mois ou plus, soit l'âge habituel d'apparition des symptômes de l'AS de type 1 ou 2. Ils étaient vivants et n'avaient pas besoin d'une ventilation assistée continue. Comparativement à l'évolution naturelle de l'AS, bon nombre de ces nourrissons seraient probablement décédés ou auraient eu besoin d'une ventilation assistée continue en moyenne à l'âge de 13,5 mois. Chez les enfants ayant deux ou trois copies du gène SMN2, le traitement par SPINRAZA^MC a permis une amélioration rapide et a procuré un effet soutenu, comme le montre le score moyen de la fonction motrice au test CHOP-INTEND (Children's Hospital of Pennsylvania Infant Test of Neuromuscular Disorders) de 64, soit le score moyen maximal, chez tous les participants ayant trois copies du gène SMN2 (n = 10) et de 62,1 chez ceux ayant deux copies du gène (N = 15).

 « Nous sommes heureux de faire part de ces nouvelles données très encourageantes à la communauté de l'AS du Canada, car elles nous permettent de mieux comprendre quelle serait la prise en charge optimale de la maladie à l'aide de SPINRAZA^MC chez les jeunes patients atteints d'AS », a déclaré Marina Vasiliou, vice-présidente et directrice générale de Biogen Canada. « En définitive, ce que nous souhaitons pour les patients c'est changer l'évolution de leur maladie et c'est la raison pour laquelle nous poursuivons nos recherches dans le domaine de l'AS. Cette étude, et les autres que nous menons actuellement, font partie de l'engagement de Biogen à aider les Canadiens atteints d'AS. »

Réactions de la communauté de l'AS

Susi Vander Wyk, directrice générale, Cure SMA Canada : « SPINRAZA^MC est un médicament qui peut changer des vies et ces résultats révélateurs chez des nourrissons atteints d'AS donnent de l'espoir en l'avenir à ces patients qui n'en avaient pas. Les bébés atteints d'AS méritent une chance de franchir les étapes du développement moteur et de fonctionner de façon autonome aussi longtemps qu'ils le peuvent. »

Barbara Stead-Coyle, chef de la direction, Dystrophie musculaire Canada : « Nous accueillons l'ensemble croissant de données probantes sur SPINRAZA^MC et nous croyons que des recherches comme celles-ci sont primordiales pour la communauté de l'AS. Grâce à ces données sans précédent chez des nourrissons, il est essentiel que le dépistage de l'AS chez ces enfants soit adopté dans chaque province au Canada. L'étude NURTURE confirme que plus rapidement le nourrisson est traité, meilleurs sont les résultats pour l'enfant et la famille. »

L'homologation de SPINRAZA^MC pour les patients de tout âge atteints d'AS présymptomatique de type I, II ou III, accordée par Santé Canada en juin 2017, est basée sur le vaste programme de développement de Biogen pour ce traitement, y compris sur des données provenant de plus de 300 patients issus d'un large éventail de populations atteintes d'AS. Biogen continue de s'associer à la communauté médicale au Canada et partout dans le monde pour procéder à l'évaluation à long terme de l'efficacité et de la tolérance de ce traitement contre l'AS.

À propos de l'amyotrophie spinale

L'amyotrophie spinale (AS), une maladie neurodégénérative rare et invalidante caractérisée par le manque ou l'absence de neurones moteurs, aussi appelés motoneurones, dans la moelle épinière et la partie inférieure du tronc cérébral. Cette pénurie entraîne l'atrophie et l'affaiblissement marqués des muscles.

Elle est la principale cause génétique de décès chez les enfants en bas âge. On estime que son incidence est d'environ 1 cas sur 10 000 naissances vivantes. S'ils ne sont pas traités, les enfants atteints de la forme la plus grave d'AS (AS infantile ou de type 1) survivent rarement au-delà de l'âge de deux ans.

En raison d'une délétion ou d'une mutation du gène SMN1, les personnes atteintes d'AS ne produisent pas une quantité suffisante de la protéine SMN, laquelle est essentielle au bon fonctionnement des motoneurones. La gravité de l'AS dépend de la quantité de la protéine SMN chez une personne. Avec le temps, les personnes atteintes d'AS peuvent devenir paralysées et avoir de la difficulté à exécuter les fonctions essentielles à la vie, notamment la respiration et la déglutition.

Les personnes atteintes d'AS de type I, la forme nécessitant les soins les plus intensifs et les plus grands soins de soutien, produisent une très petite quantité de la protéine SMN, n'atteignent pas la capacité de s'asseoir sans aide et ne vivent généralement pas au-delà de l'âge de deux ans sans aide respiratoire. Les personnes atteintes d'AS de type II et de type III produisent la protéine SMN en plus grande quantité et leur AS est moins grave, mais elle perturbe tout de même leur vie.

À propos de SPINRAZA^MC (nusinersen injectable)

SPINRAZA^MC (nusinersen injectable) est le premier et le seul médicament approuvé pour le traitement de l'amyotrophie spinale (AS) au Canada. Il s'agit du seul traitement de l'AS dont les profils d'innocuité maîtrisable et d'efficacité continue sont bien établis et, ayant été utilisé pour traiter plus de 8 400 patients dans le monde sur une période allant jusqu'à près de six ans, il est appuyé par le plus grand ensemble de données cliniques et de données provenant de la pratique réelle. On a montré que ce traitement, disponible dans plus de 44 pays, améliore le taux de survie chez les personnes atteintes de la forme la plus grave d'AS (AS infantile ou de type 1) et qu'il a permis à plusieurs enfants, adolescents et adultes atteints d'AS de maintenir ou d'améliorer leurs fonctions motrices, transformant ainsi l'évolution de la maladie.

À propos de Biogen 

La mission de Biogen est claire : innover en neurosciences. Biogen découvre, met au point et commercialise des médicaments novateurs à l'échelle mondiale pour venir en aide aux personnes atteintes de maladies neurologiques et neurodégénératives graves. Fondée en 1978 par Charles Weissman, Heinz Schaller, Kenneth Murray et par les lauréats du prix Nobel Walter Gilbert et Phillip Sharp, Biogen fut l'une des premières sociétés de biotechnologie à voir le jour. Aujourd'hui, l'entreprise offre la gamme de produits la plus renommée pour traiter la sclérose en plaques, vient de lancer le premier traitement approuvé pour l'amyotrophie spinale et cherche à faire avancer les travaux de recherche en neurosciences, notamment dans les domaines suivants : maladie d'Alzheimer et démence, sclérose en plaques et neuro-immunologie, troubles moteurs, troubles neuromusculaires, troubles neurologiques aigus, troubles neurocognitifs, douleur et ophtalmologie. De plus, Biogen fabrique et commercialise des produits biosimilaires inspirés de produits biologiques novateurs.

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SOURCE Biogen Canada