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Knopp Biosciences bénéficie du renouvellement en 4e année de la subvention Blueprint des NIH pour développer son activateur Kv7 (le KB-3061) dans le cadre du traitement d'une forme rare d'épilepsie néonatale


Knopp Biosciences LLC a annoncé aujourd'hui le renouvellement en quatrième année de la subvention du Blueprint Neurotherapeutics Network (BPN) des National Institutes of Health pour faire avancer son principal activateur des canaux potassium Kv7, le KB-3061, pour traiter une forme rare d'épilepsie néonatale.

Sur la base des jalons franchis, Knopp a obtenu un soutien direct additionnel de 679 492 dollars. La subvention a une valeur d'attribution directe potentielle totale de 2,4 millions de dollars sur quatre ans. Au-delà de l'attribution directe, le BPN des NIH peut utiliser des organisations de recherche sous contrat sponsorisées par le BPN pour prendre en charge le coût des études de toxicologie et de pharmacologie de sécurité et de la fabrication de médicaments requises pour déposer une demande d'investigation d'un nouveau médicament (IND) pour la molécule KB-3061 auprès de l'Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (la « FDA »).

Knopp fait progresser le développement de la molécule KB-3061 (BPN-25203) en tant que traitement de médecine de précision potentiel pour l'encéphalopathie épileptique KCNQ2 (KCNQ2-EE), une maladie définie génétiquement associée à des convulsions commençant au cours des premiers jours de la vie et à un énorme retard de développement. La maladie est causée par des mutations négatives prédominantes dans le gène KCNQ2, qui produit le canal potassique Kv7.2, essentiel au développement précoce du cerveau.

Le BPN, qui fait partie du Blueprint des NIH pour la recherche en neuroscience, est une collaboration des instituts et centres des NIH qui soutient la recherche innovante sur le système nerveux avec l'objectif de développer de nouveaux médicaments neurothérapeutiques.

« Nous sommes absolument ravis de nous assurer le soutien continu du programme Blueprint des NIH alors que nous faisons progresser la molécule KB-3061 vers le stade du développement clinique dans le cadre d'une maladie cérébrale rare et profondément incapacitante touchant les nouveau-nés », a affirmé Michael Bozik, D.M., PDG de Knopp et neurologue bénéficiant d'une expertise du développement clinique de modulateurs des canaux potassium.

Knopp a démarré des études précliniques pour appuyer le dépôt d'une IND avec comme objectif d'évaluer les effets cliniques de KB-3061. Comme annoncé précédemment, KB-3061 a démontré un puissant contrôle de l'épilepsie et un large indice thérapeutique dans un modèle in vivo de l'épilepsie, ainsi que le rétablissement fonctionnel dans les cellules transfectées avec des variantes génétiques qui provoquent la KCNQ2-EE.

Knopp collabore avec d'importants investigateurs cliniques dans le cadre du développement de la molécule KB-3061, ainsi qu'avec la KCNQ2 Cure Alliance, dont l'édition 2020 du Family and Professional Summit se tiendra du 1er au 3 mai 2020 à Philadelphie, en Pennsylvanie.

À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC
Knopp Biosciences est une société privée, spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments, qui se consacre à la fourniture de traitements révolutionnaires pour les maladies inflammatoires et neurologiques afin de répondre à d'importants besoins médicaux non satisfaits. En plus de développer le dexpramipexole par voie orale pour les maladies associées aux éosinophiles, la plateforme préclinique Kv7 de Knopp est axée sur les traitements pour l'encéphalopathie épileptique KCNQ2 faisant intervenir de petites molécules, les traitements de la douleur sans opiacés et d'autres troubles liés à l'hyperexcitabilité du SNC. Veuillez visiter www.knoppbio.com.

À PROPOS DU BPN
Le réseau Blueprint Neurotherapeutics Network (BPN) fournit un soutien non dilutif pour la découverte et le développement de médicaments à petites molécules, de la chimie "hit-to-lead" jusqu'aux essais cliniques de Phase I. Veuillez visiter BPN.

À PROPOS DE LA KCNQ2 CURE ALLIANCE
La KCNQ2 Cure Alliance est une organisation à but non lucratif dédiée à la levée de fonds pour la recherche sur l'encéphalopathie épileptique associée au gène KCNQ2, une forme rare et catastrophique d'épilepsie qui débute dès les premiers jours de vie. Veuillez visiter kcnq2cure.org.

La recherche sur les activateurs Kv7 de Knopp est soutenue par le numéro de subvention U44NS093160 de l'Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux des Instituts nationaux de la santé (NIH). Le contenu de cette annonce relève de la seule responsabilité de Knopp et ne représente pas nécessairement les positions des NIH.

Le présent communiqué de presse contient des « déclarations prospectives », notamment des déclarations relatives aux dépôts réglementaires et aux programmes de développement clinique prévus. Toutes les déclarations prospectives reposent sur les hypothèses et attentes actuelles de la direction et comportent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs importants, notamment les incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développement de produits, à la disponibilité de financements pour soutenir la poursuite des recherches et des études, à la disponibilité avérée ou potentielle d'autres thérapies ou traitements, à la disponibilité d'une protection par brevet des découvertes et d'alliances stratégiques, ainsi qu'à des facteurs supplémentaires susceptibles d'entraîner un écart entre les résultats réels de Knopp et ses attentes. Rien ne garantit qu'un médicament expérimental sera développé ou fabriqué avec succès, ou que les résultats définitifs des études cliniques seront favorables aux approbations réglementaires requises pour commercialiser un produit. Knopp n'assume aucune obligation de mise à jour ou de révision de ces déclarations prospectives, que ce soit suite à de nouvelles informations, à des événements futurs ou pour toute autre raison.

Le portefeuille de Knopp se compose de produits médicamenteux expérimentaux qui n'ont pas été approuvés par l'Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (la « FDA »). Ces produits médicamenteux expérimentaux sont toujours soumis à des essais cliniques afin de vérifier leur innocuité et leur efficacité.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.


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Communiqué envoyé le 25 septembre 2019 à 10:35 et diffusé par :